POCUS: Hemostatický potenciál a zdraví kloubů u pacientů s těžkou hemofilií A na nových substitučních terapiích
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je výzkumná studie, která má zjistit, zda existuje rozdíl ve způsobu, jakým děti s hemofilií A tvoří sraženinu, a také vyhodnotit, zda se u nich objeví drobné krvácení v kloubu a následně časné kloubní změny při substituční terapii založené na faktoru VIII s prodlouženým poločasem rozpadu. vs. náhrada bez FVIII jako součást jejich léčby hemofilie k prevenci spontánního krvácení z kloubů.
Obě terapie jsou standardními terapiemi péče o pacienty s hemofilií A. Jediné experimentální/výzkumné postupy v rámci této studie zahrnují stanovení tvorby trombinu a ultrazvuk. Všechny ostatní postupy jsou standardní péče.
Typ studie
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jedinci se středně těžkou hemofilií A (výchozí aktivita faktoru VIII 1-5 %) nebo těžkou hemofilií A (výchozí aktivita faktoru VIII <1 %) na profylaktických standardních infuzích FVIII s poločasem NEBO jedinci se středně těžkou nebo těžkou hemofilií A, kteří nezačali profylaktickou léčbu
- Méně než 18 let
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s dokumentovaným inhibitorem FVIII
- Subjekty s anamnézou ≥ 2 cílových kloubů
- Subjekty s anamnézou synovektomie
- V současné době užívá léky, o kterých je známo, že ovlivňují metabolismus kostí a minerálů (např. bisfosfonáty, kortikosteroidy, estrogen, testosteron, kalcitonin, hormonální terapie štítné žlázy);
- Chorobné stavy, o nichž je známo, že ovlivňují integritu kostí (např. primární hyperparatyreóza, Pagetova choroba, klinicky významné onemocnění jater)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Náhradní terapie na bázi faktoru VIII s prodlouženým poločasem
Jedinci, kteří buď již užívají profylaktické přípravky se standardním poločasem FVIII nebo nezahájili profylaktickou léčbu, budou randomizováni k zahájení profylaktických přípravků s prodlouženým poločasem FVIII nebo nefaktorového přípravku (emicizumab). Obě terapie jsou považovány za současný standard péče. Studie má 4 plánované návštěvy na začátku, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců. Budou se shodovat se standardem pečovatelských návštěv. |
Eloctate je schválen FDA k léčbě pacientů s hemofilií A. Tento lék bude používán pro substituční terapii založenou na faktoru VIII s prodlouženým poločasem rozpadu.
Ostatní jména:
Adynovate je schválen FDA k léčbě pacientů s hemofilií A. Tento lék bude používán pro substituční terapii založenou na faktoru VIII s prodlouženým poločasem rozpadu.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Náhradní terapie nezaložená na faktoru VIII
Jedinci, kteří buď již užívají profylaktické přípravky se standardním poločasem FVIII nebo nezahájili profylaktickou léčbu, budou randomizováni k zahájení profylaktických přípravků s prodlouženým poločasem FVIII nebo nefaktorového přípravku (emicizumab). Obě terapie jsou považovány za současný standard péče. Studie má 4 plánované návštěvy na začátku, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců. Budou se shodovat se standardem pečovatelských návštěv. |
Emicizumab je schválen FDA k léčbě pacientů s hemofilií A. Tento lék bude používán pro substituční terapii bez faktoru VIII.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny hemostatického potenciálu
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
Vyhodnoťte rozdíly v hemostatickém potenciálu u osob s hemofilií A bez známek hemofilických cílových kloubů, které dostávají profylaktickou substituční terapii založenou na FVIII oproti substituční terapii bez FVIII měřením potenciálu tvorby trombinu pomocí testu na bázi plazmy
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
|
Změny časných markerů zdraví kloubů
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
Identifikujte časné markery zdraví kloubů spojené s krvácením u osob s hemofilií A bez známek hemofilických cílových kloubů, kteří dostávají profylaktickou substituční terapii založenou na FVIII oproti náhradě bez FVIII měřením měkkých tkání a osteochondrálních změn mezi 6 klouby (bilaterální lokty, kolena, a kotníky) pomocí bodového ultrazvuku mezi oběma léčebnými skupinami
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny v rychlosti krvácení
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců po zahájení studie
|
Změřte míru krvácení u osob s hemofilií A bez známek hemofilických cílových kloubů na profylaktické substituční terapii založené na FVIII oproti substituční terapii bez FVIII měřením rozdílu v anualizované míře krvácení mezi dvěma léčebnými skupinami, stejně jako dalších náhradních markerů krvácení, nebo nepřímé příčiny krvácení, které zahrnují hladinu inhibitoru FVIII, hemoglobin a sérový feritin
|
Výchozí stav a 12 měsíců po zahájení studie
|
|
Změny v kvalitě života a fyzické aktivity související se zdravím
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
Vyhodnoťte kvalitu života související se zdravím a fyzickou aktivitu u osob s hemofilií A bez průkazu hemofilických cílových kloubů na profylaktické substituční léčbě založené na FVIII oproti substituční léčbě bez FVIII pomocí ověřených dotazníků
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
|
Změny zdraví kloubů
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
Posouzení zdraví kloubů u osob s hemofilií A bez průkazu hemofilických cílových kloubů na profylaktické substituční terapii založené na FVIII versus substituční terapii bez FVIII pomocí validovaného nástroje pro výsledky (Hemophilia Joint Health Score)
|
Výchozí stav, 1 měsíc, 6 měsíců a 12 měsíců od začátku studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jessica Garcia, MD, University of Texas Southwestern Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve
- Hemoragické poruchy
- Poruchy srážení krve, dědičné
- Poruchy koagulačního proteinu
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Hemofilie A
- Farmaceutické přípravky
- BAX 855
- Řešení
- Emicizumab
- faktor VIII-Fc fúzní protein
Další identifikační čísla studie
- STU-2020-1378
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .