XLHの成人患者における抗FGF23（ブロスマブ） (BurGER)

包含基準:

• 18歳以上の男性または女性

• X連鎖性低リン血症の診断は、成人XLHの古典的な臨床的特徴（例： 短い像または曲がった脚、研究者によって判断された臨床症状）およびスクリーニング訪問時の次の少なくとも1つ：

  • 患者の PHEX 変異が記録されている、または
  • 適切なX連鎖遺伝を持つ直接関連する家族の一員
  • c-term FGF23またはiFGF23の血清レベルの上昇

• 一晩の絶食後のスクリーニング来院時にXLHと一致する生化学的所見：

  • 血清リン値または
  • TmP/GFR がラボ固有の正常下限 (LLN) を下回る
• -推定糸球体濾過率（eGFR）≥60 mL / min（慢性腎臓病疫学コラボレーションの等式を使用）またはスクリーニング訪問時のeGFR 30から最大60 mL / min 腎機能不全が腎石灰化症によるものではないことを確認
• -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する被験者。
• 研究者の意見では、参加者は、研究のすべての側面を完了し、研究訪問スケジュールを順守し、評価を順守する意思があり、それができる必要があります。
• 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に尿妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない。 出産の可能性がないと考えられる女性には、スクリーニングの前に少なくとも 2 年間閉経していた女性、またはスクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮術を受けた女性、または子宮全摘出術または両側卵管卵巣摘出術を受けた女性が含まれます。 .
• 性的に積極的な出産の可能性のある女性参加者は、サイトの調査員が決定した効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります（つまり、 経口ホルモン避妊薬、パッチホルモン避妊薬、膣リング、子宮内器具、外科的子宮摘出術、精管切除術、卵管結紮、または真の禁欲）インフォームドコンセントの署名後の期間から治験薬の最終投与後12週間まで。

除外基準:

• -低カルシウム血症または高カルシウム血症、年齢調整された正常範囲外の血清カルシウムレベルとして定義され、研究者の意見で臨床的に重要であると見なされます。
• ビタミンD欠乏症 (25OH D3 < 20ng/ml);スクリーニング時にビタミンDが低い場合は、代替が許可され、ビタミンDの正常化されたレベル（25OH D3 ≥ 20ng/ml）によって治療開始前に再代償を確認する必要があります
• 血清インタクト副甲状腺ホルモン (iPTH) > 正常上限 (ULN) の 2.5 倍
• -スクリーニング時の糸球体濾過率（eGFR）が30未満の重度の腎不全
• ブロスマブ治療に加えて、経口リン酸塩および/または活性ビタミンD類似体による治療。 (適切な患者ケアを確保し、供給不足による害を排除するために、スクリーニング時に必要な経口リン酸塩および/または活性ビタミン D 類似体の補給は、慣らし段階でも継続できますが、ベースラインおよび開始前に中止する必要があります。ブロスマブによる治療の効果）
• -過去6か月以内のビスホスフェートまたはデノスマブによる治療
• -過去3か月以内のテリパラチドによる治療
• -スクリーニング前30日以内のカルシウム模倣薬の摂取
• -ブロスマブおよびブロスマブの賦形剤のいずれかの活性物質に対する既知の過敏症のある患者
• -研究への参加を妨げる、または治験責任医師の意見で安全性に影響を与える併発疾患または状態の存在
• -スクリーニング前30日以内のブロスマブ以外の治験薬または治験医療機器の使用、または予定されているすべての治験評価が完了する前の治験薬の必要性。