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XLH 성인 환자의 항-FGF23(부로수맙) (BurGER)

2023년 5월 2일 업데이트: Wuerzburg University Hospital

Xlinked 저인산혈증(XLH)이 있는 독일의 성인 환자에서 항-FGF23 항체 Burosumab(KRN23)에 대한 연구자 후원 3b상 공개 라벨 연구 - BurGER

X-연관 저인산혈증(XLH)은 PHEX 유전자의 불활성화 돌연변이로 인해 FGF-23 수치가 증가하는 희귀 유전 질환입니다. 상승된 FGF-23은 신장 인산염 재흡수를 감소시키고 1-알파 하이드록실라제에 의한 비타민 D 활성화를 제한하여 결국 인산염 소모, 뼈 무기화 결함 및 추가 건강 문제로 이어집니다.

Burosumab은 FGF23에 결합하여 정상적인 인산염 항상성을 회복시켜 XLH를 치료하기 위해 개발된 재조합 완전 인간 IgG1 단클론 항체입니다.

BUR03은 성인(18세 이상) XLH 환자를 대상으로 Burosumab 치료의 효능과 안전성을 확인하고 기저 통증 수준과 상관없이 추가로 평가하기 위한 3b상 오픈 라벨, 단일군, 단일 센터 연구입니다. 이 코호트에서의 효능 및 신체 기능, 이동성 및 활동에 대한 치료의 관련 효과.

이 연구는 q4w s.c로 XLH 진단이 확인된 34명의 피험자를 등록하고 치료하는 것을 목표로 합니다. 48주 동안 Burosumab 1mg/kg 체중 주사.

1차 목표는 정상적인 혈청 인 수준을 달성하는 것이며, 2차 목표는 신체 기능 및 활동, 이동성 및 미네랄 항상성의 주요 매개변수를 포함합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Würzburg, 독일, 97074
        • Clinical Trial Unit, Orthopedic Department, Wuerzburg University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 만 18세 이상 남녀

  • 성인 XLH의 고전적인 임상 특징(예: 짧은 조각상 또는 굽은 다리, 조사자가 판단한 임상 증상) 및 스크리닝 방문 시 다음 중 적어도 하나:

    • 환자의 문서화된 PHEX 돌연변이, 또는
    • 적절한 X-연결 상속을 가진 직계 가족 구성원
    • c-term FGF23 또는 iFGF23의 혈청 수준 증가

  • 하룻밤 금식 후 스크리닝 방문 시 XLH와 일치하는 생화학적 소견:

    • 혈청 인 수준 또는
    • 검사실 특정 정상 하한(LLN) 미만의 TmP/GFR
  • 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥ 60mL/min(만성 신장 질환 역학 협력 평가 사용) 또는 선별 방문 시 eGFR 30~60mL/min(신기능 부전이 신석회증으로 인한 것이 아니라는 확인 포함)
  • 연구의 성격이 설명된 후 및 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공한 피험자.
  • 참가자는 연구자의 의견에 따라 연구의 모든 측면을 완료하고 연구 방문 일정을 준수하며 평가를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  • 가임 여성은 스크리닝 시 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 스크리닝 전 최소 2년 동안 폐경 상태이거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁적출술 또는 양측 난관-난소절제술을 받은 여성을 포함합니다. .
  • 성적으로 왕성한 가임 가능성이 있는 여성 참가자는 현장 조사관이 결정한 대로 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다(즉, 경구 호르몬 피임약, 패치 호르몬 피임약, 질 고리, 자궁 내 장치, 외과적 자궁 절제술, 정관 절제술, 난관 결찰술 또는 진정한 금욕) 사전 동의 서명 후 기간부터 연구 약물의 마지막 투여 후 12주까지.

제외 기준:

  • 저칼슘혈증 또는 고칼슘혈증, 연령 조정된 정상 한계를 벗어난 혈청 칼슘 수치로 정의되고 연구자의 의견에 따라 임상적으로 유의한 것으로 간주됩니다.
  • 비타민 D 결핍(25OH D3 < 20ng/ml), 스크리닝 시 비타민 D가 낮을 경우 대체가 허용되며 비타민 D의 정상화 수준(25OH D3 ≥ 20ng/ml)으로 치료 시작 전에 보상이 확인되어야 합니다.
  • 혈청 온전한 부갑상선 호르몬(iPTH) > 정상 상한치(ULN)의 2.5배
  • 스크리닝 시 사구체 여과율(eGFR)이 30 미만인 중증 신부전
  • Burosumab 치료에 추가하여 경구 인산염 및/또는 활성 비타민 D 유사체를 사용한 치료. (적절한 환자 치료를 보장하고 공급 부족으로 인한 피해를 방지하기 위해 스크리닝 시 필요한 경구 인산염 및/또는 활성 비타민 D 유사체 보충을 도입 단계 동안 계속할 수 있지만 기준선 및 시작 전에 중단해야 합니다. 부로수맙으로 치료하는 것.)
  • 지난 6개월 이내에 비스포스페이트 또는 데노수맙으로 치료
  • 지난 3개월 이내에 Teriparatide로 치료
  • 스크리닝 전 30일 이내 칼슘 유사 작용제 섭취
  • 부로수맙 및 부로수맙 부형제의 활성 물질에 대해 알려진 과민증이 있는 환자
  • 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하거나 안전성에 영향을 미칠 동시 질병 또는 상태의 존재
  • 스크리닝 전 30일 이내에 Burosumab 이외의 조사 제품 또는 조사 의료 기기의 사용 또는 예정된 모든 연구 평가 완료 전에 조사 에이전트에 대한 요구.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨 부로수맙
Burosumab Q4W, 1mg/kg 체중 s.c.
의약품: 부로수맙
Q4w, 1mg/kg 체중, s.c.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
XLH 성인의 정상 범위 내 혈청 인 수준 달성에 대한 Burosumab 치료의 효과
기간: 48주
정상 범위 내의 혈청 인 농도에 도달한 피험자의 비율
48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
챠리 라이즈 테스트 완료 시간 변경
기간: 48주
기준선에서 연구 방문 종료까지의 의자 상승 시험 완료 시간의 변화
48주
6분 걷기 테스트의 변화
기간: 48주
기준선에서 연구 방문 종료까지 6분 걷기 테스트 거리의 변화
48주
계단 오르내리기 완료 시간 변경
기간: 48주
기준선에서 연구 방문 종료까지 계단 오르내리기 완료 시간의 변화
48주
TmP/GFR의 정상화
기간: 48주
사구체 여과율(TmP/GFR)에 대한 인산염의 세뇨관 최대 재흡수율의 정상화, 정상 값을 달성하는 피험자의 비율
48주
활동 추적
기간: 48주
주당 총 신체 활동 시간을 설명하는 '액티벨트'를 사용한 활동 추적
48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wuerzburg University Hospital

협력자

Kyowa Kirin, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Lothar Seefried, MD, University Hospital Wuerzburg

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 1월 7일

기본 완료 (실제)

2023년 3월 17일

연구 완료 (실제)

2023년 3월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 12월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 4일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 2일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BUR03

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

집계되고 분석된 참가자 데이터만 공유됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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