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DFMO als Erhaltungstherapie für molekulares Hoch-/Sehr-Hochrisiko- und rezidiviertes Medulloblastom

24. April 2026 aktualisiert von: Giselle Sholler

Phase-II-Studie mit Eflornithin/DFMO als Erhaltungstherapie für molekulares Hochrisiko-/Sehr-Hochrisiko- und rezidiviertes/refraktäres Medulloblastom

Difluormethylornithin (DFMO) wird in einer offenen, multizentrischen Studie als Erhaltungstherapie für molekulares Hochrisiko-/Sehr hohes Risiko- und rezidiviertes/refraktäres Medulloblastom verwendet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie erhalten die Probanden 730 Tage lang orales Difluormethylornithin (DFMO) in einer Dosis von 2500 mg/m2 BID an jedem Studientag.

Die Fächer werden in 3 Kohorten bewertet:

Kohorte 1: Molekulares Medulloblastom mit hohem Risiko Kohorte 2: Molekulares Medulloblastom mit sehr hohem Risiko Kohorte 3: Rezidiviertes/refraktäres Medulloblastom

Insgesamt werden 118 Probanden aus allen Kohorten eingeschrieben, um sicherzustellen, dass es 107 auswertbare Probanden gibt (32-39 pro Kohorte).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

118

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Kevin Bielamowicz
        • Kontakt:
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Caroline Hastings
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • William Roberts
        • Kontakt:
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Rekrutierung
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96813
        • Rekrutierung
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Hauptermittler:
          • Kelley Hutchins
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60453
        • Rekrutierung
        • Advocate Aurora Research Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40502
        • Rekrutierung
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Rekrutierung
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jennifer Miller
        • Hauptermittler:
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Hauptermittler:
          • Kevin Ginn
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Rekrutierung
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Hauptermittler:
          • William Ferguson
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Rekrutierung
        • Hackensack University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Derek Hanson
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • University of Oklahoma
        • Hauptermittler:
          • Rene McNall-Knapp
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Rekrutierung
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rekrutierung
        • Hasbro Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Hauptermittler:
          • Jaqueline Kraveka
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Rekrutierung
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Virginia Harrod
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter: 0-21 Jahre bei Diagnose

  2. Pathologie Alle Patienten müssen entweder eine pathologisch bestätigte Diagnose eines Medulloblastoms mit molekularer Gruppierung haben, die entweder durch Nanostring- oder Methylierungsprofilierung identifiziert wurde.

    Kohorte 1 – Molekulares hohes Risiko:

    • Metastatische nicht-MYC-amplifizierte Gruppe 3
    • Metastasengruppe 4
    • Metastasierendes Nicht-WNT/Nicht-SHH (muss nicht-MYC-amplifiziert sein)

    Kohorte 2 – Molekulares sehr hohes Risiko

    • Metastasierendes ODER MYCN-amplifiziertes ODER TP53-mutiertes Nicht-Säuglings-SHH (> 3 Jahre).
    • MYC-amplifizierte Gruppe 3
    • Nicht-WNT-, Nicht-SHH-Säugling (< 3 Jahre)

    Kohorte 3: Rezidiviertes/refraktäres Medulloblastom

  3. Tumorumfrage vor der Aufnahme:

    Vor der Aufnahme in diese Studie muss eine Bestimmung des obligatorischen Krankheits-Staging durchgeführt werden:

    • Studien zur Tumorbildgebung, einschließlich: MRT des Gehirns und der Wirbelsäule
    • Lumbalpunktion nur wenn vorher positiv
    • Knochenmarkpunktion/-biopsie nur, wenn zuvor positiv
    • Diese Krankheitsbeurteilung ist für die Eignung erforderlich und sollte vorzugsweise innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfolgen, muss jedoch innerhalb von maximal 4 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments erfolgen.

  4. Krankheitsstatus: Die Probanden dürfen keine Anzeichen einer Krankheit oder einer stabilen* verbleibenden, nicht voluminösen** Krankheit haben.

    *Stabile Resterkrankung, definiert als Nichtprogression über 2 separate Bildgebungsstudien im Abstand von mindestens 6 Wochen

    **Nicht voluminöse Erkrankung, definiert als maximale Querschnittsfläche < 3 cm^2 bei der Registrierung. Patienten mit leptomeningealer Erkrankung dürfen an der Studie teilnehmen.

  5. Zeitpunkt der vorherigen Therapie:

    Registrierung (erste Dosis von DFMO) nicht später als 60 Tage nach der letzten Dosis einer konventionellen Chemotherapie. Patienten, die sich einer Hochdosis-Chemotherapie (HDCT) mit autologer Stammzelltransplantation (SCT) unterzogen haben, sind förderfähig, wenn seit dem Datum der letzten SCT mehr als 45 Tage vergangen sind.

  6. Die Patienten müssen einen Score von ≥ 50 % auf der Lansky- oder Karnofsky-Leistungsskala aufweisen (siehe Anhang II) und die Patienten müssen eine Lebenserwartung von ≥ 2 Monaten haben.
  7. Alle klinischen und Laborstudien zu Organfunktionen zur Bestimmung der Eignung müssen innerhalb von 7 Tagen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments durchgeführt werden, sofern nachstehend nichts anderes angegeben ist.

  8. Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Registrierung über ausreichende Organfunktionen verfügen:

    • Hämatologisch: Hämatologische Erholung wie definiert durch ANC ≥750/μl, Thrombozyten ≥30 (nicht transfundiert x 7 Tage)
    • Leber: Angemessene Leberfunktion, wie durch AST und ALT definiert
    • Nieren: Angemessene Nierenfunktion, definiert als (eines der folgenden durchführen): Kreatinin-Clearance oder Radioisotop-GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 oder ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht
  9. Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einer wirksamen Verhütungsmethode zustimmen. Stillende Patientinnen müssen zustimmen, mit dem Stillen aufzuhören.
  10. Von allen Probanden (oder den gesetzlichen Vertretern der Patienten) muss eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den Richtlinien der Institution und der FDA eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  1. BSA von
  2. Metastasen außerhalb des ZNS
  3. Rezidivierte/refraktäre Patienten, die strahlennaiv und zum Zeitpunkt der Aufnahme 5 Jahre oder älter sind
  4. Prüfpräparate: Probanden, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  5. Antikrebsmittel: Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Probanden müssen sich vollständig von den hämatologischen und knochenmarksupprimierenden Wirkungen einer vorherigen Chemotherapie erholt haben.
  6. Infektion: Probanden mit einer unkontrollierten Infektion sind nicht geeignet, bis die Infektion nach Meinung des Prüfarztes als gut kontrolliert beurteilt wird.
  7. Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, oder bei denen die Compliance wahrscheinlich suboptimal ist, sollten ausgeschlossen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Difluormethylornithin (DFMO)
Die Studienteilnehmer erhalten 730 Tage lang orales Difluormethylornithin (DFMO) in einer Dosis von 2500 mg/m2 BID an jedem Studientag.
Arzneimittel: Difluormethylornithin

DFMO (Difluormethylornithin ist ein Inhibitor der Ornithin-Decarboxylase (ODC), chemisch als 2-(Difluormethyl)-DL-Ornithin-Monohydrochlorid-Monohydrat bezeichnet.

Die in dieser Studie zu verwendende Darreichungsform wird als gewölbte Tablette mit 192 mg Eflornithin (entsprechend 250 mg Eflornithin-HCl, Monohydrat) bereitgestellt. Die Tabletten sind in undurchsichtigen, weißen HDPE-Flaschen verpackt und versiegelt, und jede Flasche enthält 100 Tabletten. Die DMFO-Tabletten werden von USWorldMeds (USWM) geliefert.

Die Tabletten sind bei Raumtemperatur (20-250 °C) zu lagern.

Andere Namen:
  • DFMO
  • Eflornithin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit ereignisfreiem Überleben (EFS) während der Studie
Zeitfenster: 2 Jahre plus 5 Jahre Follow-up
o Bewertung der Wirksamkeit von Difluormethylornithin (DFMO) als Einzelwirkstoff bei der Rückfallprävention bei Patienten mit molekularem Hochrisiko- und sehr hohem Risiko-Medulloblastom und rezidiviertem/refraktärem Medulloblastom basierend auf der 2-jährigen progressionsfreien Überlebensrate (PFS) im Vergleich zu relevanten historischen Kontrollen.
2 Jahre plus 5 Jahre Follow-up

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitraum, in dem die Teilnehmer das Gesamtüberleben (OS) erleben
Zeitfenster: 7 Jahre
o Bewertung der Wirksamkeit von Difluormethylornithin (DFMO) als Monotherapie bei Patienten mit molekularem Hochrisiko- und sehr hohem Risiko-Medulloblastom und rezidiviertem/refraktärem Medulloblastom basierend auf dem Gesamtüberleben
7 Jahre
Bestimmen Sie die Gesamtansprechrate (ORR) der Teilnehmer anhand modifizierter RANO-Kriterien
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Wirksamkeit von Difluormethylornithin (DFMO) als Einzelwirkstoff bei Patienten mit molekularem Hochrisiko- und sehr hohem Risiko-Medulloblastom und rezidiviertem/refraktärem Medulloblastom basierend auf der Ansprechrate für Patienten mit vorhandener nicht voluminöser Resterkrankung.
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 2 Jahre plus 30 Tage
Entwicklung eines vollständigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils von Difluormethylornithin (DFMO) bei pädiatrischen und jungen Erwachsenen mit Medulloblastom.
2 Jahre plus 30 Tage
Bestimmen Sie die Menge an DFMO im Liquor 3 Stunden nach der Dosis
Zeitfenster: 2 Jahre
o Zur Messung der CSF-Penetration nach DFMO-Verabreichung bei pädiatrischen Probanden mit Medulloblastom
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Giselle Sholler

Ermittler

  • Studienstuhl: Michael A Huang, MD, Beat Childhood Cancer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. März 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCC016

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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