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DFMO como terapia de mantenimiento para meduloblastoma recidivante y de alto/muy alto riesgo molecular

10 de agosto de 2026 actualizado por: Giselle Sholler

Ensayo de fase II de eflornitina/DFMO como terapia de mantenimiento para meduloblastoma molecular de alto riesgo/riesgo muy alto y recidivante/refractario

La difluorometilornitina (DFMO) se utilizará en un estudio abierto, multicéntrico, como terapia de mantenimiento para meduloblastoma molecular de alto riesgo/riesgo muy alto y recidivante/refractario.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

En este estudio, los sujetos recibirán 730 días de difluorometilornitina oral (DFMO) a una dosis de 2500 mg/m2 BID en cada día de estudio.

Los sujetos serán evaluados en 3 Cohortes:

Cohorte 1: Meduloblastoma molecular de alto riesgo Cohorte 2: Meduloblastoma molecular de muy alto riesgo Cohorte 3: Meduloblastoma recidivante/refractario

Se inscribirá un total de 118 sujetos en todas las cohortes para garantizar que haya 107 sujetos evaluables (32-39 por cohorte)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

118

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kevin Bielamowicz
        • Contacto:
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Caroline Hastings
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marcio Malogolowkin
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • William Roberts
        • Contacto:
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Reclutamiento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jamie Libes-Bander
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Reclutamiento
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Reclutamiento
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Reclutamiento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Investigador principal:
          • Kelley Hutchins
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Reclutamiento
        • Advocate Aurora Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40502
        • Reclutamiento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Reclutamiento
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Contacto:
          • Jennifer Miller
        • Investigador principal:
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigador principal:
          • Kevin Ginn
        • Contacto:
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • William Ferguson
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Derek Hanson
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Reclutamiento
        • Duke University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jessica Sun
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • University of Oklahoma
        • Investigador principal:
          • Rene McNall-Knapp
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Reclutamiento
        • Randall Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Valerie Brown
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Reclutamiento
        • Hasbro Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Bradley DeNardo
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Jaqueline Kraveka
        • Contacto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Reclutamiento
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Virginia Harrod
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad: 0-21 años de edad en el momento del diagnóstico

  2. Patología Todos los pacientes deben tener un diagnóstico patológicamente confirmado de meduloblastoma con agrupación molecular identificada por perfil de metilación o Nanostring.

    Cohorte 1- Alto Riesgo Molecular:

    • Grupo 3 amplificado no MYC metastásico
    • Grupo metastásico 4
    • Metastásico no WNT/no SHH (no debe amplificarse con MYC)

    Cohorte 2- Molecular de muy alto riesgo

    • Metastásico O MYCN amplificado O TP53 mutante no infantil (>3 años) SHH
    • MYC amplificado Grupo 3
    • Lactante sin WNT, sin SHH (< 3 años)

    Cohorte 3: Meduloblastoma recidivante/refractario

  3. Encuesta de tumores previa a la inscripción:

    Antes de la inscripción en este estudio, se debe realizar una determinación de la estadificación obligatoria de la enfermedad:

    • Estudios de diagnóstico por imágenes de tumores que incluyen: Resonancia magnética del cerebro y la columna vertebral
    • Punción Lumbar solo si previamente es positiva
    • Aspiración/biopsia de médula ósea solo si previamente es positiva
    • Esta evaluación de la enfermedad es necesaria para la elegibilidad y preferiblemente debe realizarse dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, pero debe realizarse dentro de un máximo de 4 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio.

  4. Estado de la enfermedad: los sujetos no deben tener evidencia de enfermedad o enfermedad no voluminosa residual* estable*.

    *Enfermedad residual estable definida como no progresión en 2 estudios de imágenes separados con al menos 6 semanas de diferencia

    **Enfermedad no voluminosa definida como un área transversal máxima < 3 cm^2 en el momento de la inscripción. Los pacientes con enfermedad leptomeníngea pueden participar en el estudio.

  5. Tiempo desde la terapia previa:

    Inscripción (primera dosis de DFMO) a más tardar 60 días después de la última dosis de quimioterapia convencional. Los pacientes que se han sometido a quimioterapia de dosis alta (HDCT) con trasplante autólogo de células madre (SCT) son elegibles si han transcurrido más de 45 días desde la fecha del último SCT.

  6. Los pacientes deben tener una puntuación en la escala de desempeño de Lansky o Karnofsky de ≥ 50 % (ver Apéndice II) y los pacientes deben tener una expectativa de vida de ≥ 2 meses.
  7. Todos los estudios clínicos y de laboratorio de las funciones de los órganos para determinar la elegibilidad deben realizarse dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, a menos que se indique lo contrario a continuación.

  8. Los pacientes deben tener funciones orgánicas adecuadas en el momento del registro:

    • Hematológico: recuperación hematológica definida por ANC ≥750/μL, plaquetas ≥30 (sin transfusión x 7 días)
    • Hígado: función hepática adecuada definida por AST y ALT
    • Renal: función renal adecuada definida como (realizar uno de los siguientes): aclaramiento de creatinina o TFG de radioisótopos ≥ 70 ml/min/1,73 m2 o una creatinina sérica basada en la edad/género
  9. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa. Los pacientes en edad fértil deben aceptar utilizar un método anticonceptivo eficaz. Las pacientes mujeres que están amamantando deben estar de acuerdo en dejar de amamantar.
  10. Se debe obtener el consentimiento informado por escrito de todos los sujetos (o del representante legal de los pacientes) de acuerdo con las pautas institucionales y de la FDA.

Criterio de exclusión:

  1. BSA de
  2. Enfermedad metastásica fuera del SNC
  3. Pacientes con recaída/refractarios que no hayan recibido radiación y tengan 5 años o más en el momento de la inscripción
  4. Fármacos en investigación: los sujetos que actualmente reciben otro fármaco en investigación están excluidos de la participación.
  5. Agentes contra el cáncer: los sujetos que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer no son elegibles. Los sujetos deben haberse recuperado completamente de los efectos hematológicos y de supresión de la médula ósea de la quimioterapia previa.
  6. Infección: Los sujetos que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que se considere que la infección está bien controlada en opinión del investigador.
  7. Deben excluirse los sujetos que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio, o en los que es probable que el cumplimiento sea subóptimo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Difluorometilornitina (DFMO)
los sujetos del estudio recibirán 730 días de difluorometilornitina oral (DFMO) a una dosis de 2500 mg/m2 BID en cada día del estudio.
Droga: Difluorometilornitina

DFMO (difluorometilornitina) es un inhibidor de la ornitina descarboxilasa (ODC) designado químicamente como 2-(difluorometil)-DL-ornitina monohidrocloruro monohidrato.

La forma de dosificación que se utilizará en este estudio se proporciona como una tableta convexa que contiene 192 mg de eflornitina (equivalente a 250 mg de eflornitina HCl, monohidrato). Los comprimidos se envasan y sellan en frascos de HDPE de color blanco opaco, y cada frasco contiene 100 comprimidos. Las tabletas de DMFO son suministradas por USWorldMeds (USWM).

Las tabletas deben almacenarse a temperatura ambiente (20-250C).

Otros nombres:
  • DFMO
  • Eflornitina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con supervivencia libre de eventos (SSC) durante el estudio
Periodo de tiempo: 2 años más 5 años de seguimiento
o Evaluar la eficacia de la difluorometilornitina (DFMO) como agente único para prevenir la recaída en pacientes con meduloblastoma de riesgo molecular alto y muy alto, y meduloblastoma en recaída/refractario según la tasa de supervivencia libre de progresión (PFS) a los 2 años en comparación con controles históricos relevantes.
2 años más 5 años de seguimiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración del tiempo que los participantes experimentan supervivencia general (OS)
Periodo de tiempo: 7 años
o Evaluar la eficacia de la difluorometilornitina (DFMO) como agente único en pacientes con meduloblastoma de riesgo molecular alto y muy alto, y meduloblastoma en recaída/refractario en función de la supervivencia general
7 años
Determine la tasa de respuesta general (ORR) de los participantes utilizando los criterios RANO modificados
Periodo de tiempo: 2 años
Evaluar la eficacia de la difluorometilornitina (DFMO) como agente único en pacientes con meduloblastoma de riesgo molecular alto y muy alto, y meduloblastoma recidivante/refractario en función de la tasa de respuesta para pacientes con enfermedad residual no voluminosa presente.
2 años
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 2 años más 30 días
Desarrollar un perfil completo de seguridad y tolerabilidad de la difluorometilornitina (DFMO) en sujetos pediátricos y adultos jóvenes con meduloblastoma.
2 años más 30 días
Determinar la cantidad de DFMO en el LCR 3 horas después de la dosis
Periodo de tiempo: 2 años
o Para medir la penetración en LCR después de la administración de DFMO en sujetos pediátricos con meduloblastoma
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Giselle Sholler

Investigadores

  • Silla de estudio: Michael A Huang, MD, Beat Childhood Cancer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de marzo de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

6 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCC016

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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