Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DFMO som vedligeholdelsesterapi for molekylær høj/meget høj risiko og recidiverende medulloblastom

24. april 2026 opdateret af: Giselle Sholler

Fase II-forsøg med eflornithin/DFMO som vedligeholdelsesterapi for molekylær højrisiko/meget høj risiko og recidiverende/refraktær medulloblastom

Difluormethylornithine (DFMO) vil blive brugt i et åbent, multicenter, undersøgelse som vedligeholdelsesterapi for molekylær højrisiko/meget høj risiko og recidiverende/refraktær medulloblastom.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I denne undersøgelse vil forsøgspersoner modtage 730 dages oral difluormethylornithin (DFMO) i en dosis på 2500 mg/m2 BID på hver undersøgelsesdag.

Emner vil blive evalueret i 3 kohorter:

Kohorte 1: Molekylært højrisiko-medulloblastom Kohorte 2: Molekylært, meget højrisiko-medulloblastom Kohorte 3: Recidiverende/refraktært medulloblastom

I alt 118 emner på tværs af alle kohorter vil blive tilmeldt for at sikre, at der vil være 107 evaluerbare emner (32-39 pr. kohorte)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

118

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Bielamowicz
        • Kontakt:
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Caroline Hastings
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • William Roberts
        • Kontakt:
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Rekruttering
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Rekruttering
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Ledende efterforsker:
          • Kelley Hutchins
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60453
        • Rekruttering
        • Advocate Aurora Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40502
        • Rekruttering
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jennifer Miller
        • Ledende efterforsker:
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Ginn
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • William Ferguson
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Derek Hanson
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • University of Oklahoma
        • Ledende efterforsker:
          • Rene McNall-Knapp
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Rekruttering
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rekruttering
        • Hasbro Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ledende efterforsker:
          • Jaqueline Kraveka
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Virginia Harrod
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: 0-21 år ved diagnose

  2. Patologi Alle patienter skal enten have en patologisk bekræftet diagnose medulloblastom med molekylær gruppering identificeret ved enten Nanostring eller methyleringsprofilering.

    Kohorte 1 - Molekylær høj risiko:

    • Metastatisk ikke-MYC amplificeret gruppe 3
    • Metastatisk gruppe 4
    • Metastatisk ikke-WNT/ikke-SHH (skal være ikke-MYC-amplificeret)

    Kohorte 2- Molekylær meget høj risiko

    • Metastatisk ELLER MYCN amplificeret ELLER TP53 mutant ikke-spædbarn (>3 år) SHH
    • MYC forstærket gruppe 3
    • Ikke-WNT, ikke-SHH spædbarn (< 3 år)

    Kohorte 3: Recidiverende/refraktær medulloblastom

  3. Tumorundersøgelse før tilmelding:

    Inden tilmelding til denne undersøgelse skal en bestemmelse af obligatorisk sygdomsstadie udføres:

    • Tumorbilleddannelsesundersøgelser, herunder: Hjerne- og rygsøjle-MR
    • Lumbalpunktur kun hvis tidligere positiv
    • Knoglemarvsaspiration/biopsi kun hvis tidligere positiv
    • Denne sygdomsvurdering er påkrævet for egnethed og bør helst udføres inden for 2 uger før første dosis af forsøgslægemidlet, men skal udføres inden for maksimalt 4 uger før første dosis af undersøgelseslægemiddel.

  4. Sygdomsstatus: Forsøgspersoner må ikke have tegn på sygdom eller stabil* resterende ikke-voluminøs** sygdom.

    *Stabil resterende sygdom defineret som ikke-progression over 2 separate billeddiagnostiske undersøgelser med mindst 6 ugers mellemrum

    **Ikke-rumfang sygdom defineret som maksimalt tværsnitsareal < 3cm^2 ved tilmelding. Patienter med leptomeningeal sygdom får lov til at deltage i undersøgelsen.

  5. Timing fra tidligere terapi:

    Tilmelding (første dosis DFMO) senest 60 dage efter sidste dosis konventionel kemoterapi. Patienter, der har gennemgået højdosis kemoterapi (HDCT) med autolog stamcelletransplantation (SCT), er kvalificerede, hvis der er gået mere end 45 dage siden datoen for sidste SCT.

  6. Patienterne skal have en Lansky- eller Karnofsky Performance Scale-score på ≥ 50 % (se bilag II), og patienterne skal have en forventet levetid på ≥ 2 måneder.
  7. Alle kliniske og laboratorieundersøgelser for organfunktioner for at bestemme egnethed skal udføres inden for 7 dage før første dosis af undersøgelseslægemidlet, medmindre andet er angivet nedenfor.

  8. Patienter skal have tilstrækkelige organfunktioner på registreringstidspunktet:

    • Hæmatologisk: Hæmatologisk genopretning som defineret ved ANC ≥750/μL, blodplader ≥30 (ikke-transfunderet x 7 dage)
    • Lever: Tilstrækkelig leverfunktion som defineret af ASAT og ALAT
    • Nyre: Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som (udfør en af ​​følgende): Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 eller et serum kreatinin baseret på alder/køn
  9. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest. Patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode. Kvindelige patienter, der ammer, skal acceptere at stoppe med at amme.
  10. Skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle og FDA-retningslinjer skal indhentes fra alle forsøgspersoner (eller patienters juridiske repræsentant).

Ekskluderingskriterier:

  1. BSA af
  2. Metastatisk sygdom uden for CNS
  3. Recidiverende/refraktære patienter, som er strålingsnaive og er 5 år eller ældre på tidspunktet for indskrivning
  4. Undersøgelsesmedicin: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.
  5. Anti-cancer-midler: Forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager andre anticancer-midler, er ikke kvalificerede. Forsøgspersonerne skal være helt restituerede efter de hæmatologiske og knoglemarvsundertrykkende virkninger af tidligere kemoterapi.
  6. Infektion: Forsøgspersoner, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede, før infektionen vurderes at være godt kontrolleret efter investigators mening.
  7. Forsøgspersoner, som efter investigatorens opfattelse muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor overensstemmelsen sandsynligvis vil være suboptimal, bør udelukkes.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Difluormethylornithin (DFMO)
forsøgspersoner vil modtage 730 dages oral difluormethylornithin (DFMO) i en dosis på 2500 mg/m2 BID på hver studiedag.
Medicin: Difluormethylornithin

DFMO (difluormethylornithine er en hæmmer af ornithin decarboxylase (ODC) kemisk betegnet som 2-(difluormethyl)-DL-ornithin monohydrochlorid monohydrat.

Den doseringsform, der skal anvendes i denne undersøgelse, er tilvejebragt som en konveks tablet indeholdende 192 mg eflornithin (svarende til 250 mg eflornithin-HCl, monohydrat). Tabletterne er pakket og forseglet i uigennemsigtige hvide HDPE-flasker, og hver flaske indeholder 100 tabletter. DMFO-tabletterne er leveret af USWorldMeds (USWM).

Tabletterne skal opbevares ved stuetemperatur (20-250C).

Andre navne:
  • DFMO
  • Eflornithin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med event free survival (EFS) under undersøgelsen
Tidsramme: 2 år plus 5 års opfølgning
o At evaluere effektiviteten af ​​difluormethylornithin (DFMO) som et enkelt middel til at forhindre tilbagefald hos patienter med molekylært højrisiko og meget højrisiko medulloblastom og recidiverende/refraktær medulloblastom baseret på 2-års progressionsfri overlevelsesrate (PFS) sammenlignet med relevante historiske kontroller.
2 år plus 5 års opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af tid, som deltagerne oplever Overall Survival (OS)
Tidsramme: 7 år
o At evaluere effektiviteten af ​​difluormethylornithin (DFMO) som et enkelt middel hos patienter med molekylær højrisiko og meget høj risiko medulloblastom og recidiverende/refraktær medulloblastom baseret på samlet overlevelse
7 år
Bestem den samlede responsrate (ORR) for deltagere ved hjælp af ændrede RANO-kriterier
Tidsramme: 2 år
At evaluere effektiviteten af ​​difluormethylornithin (DFMO) som et enkelt middel hos patienter med molekylær højrisiko og meget høj risiko medulloblastom og recidiverende/refraktær medulloblastom baseret på responsrate for patienter med ikke-voluminøs resterende sygdom til stede.
2 år
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år plus 30 dage
At udvikle en komplet sikkerheds- og tolerabilitetsprofil for difluormethylornithin (DFMO) hos pædiatriske og unge voksne personer med medulloblastom.
2 år plus 30 dage
Bestem mængden af ​​DFMO i CSF 3 timer efter dosis
Tidsramme: 2 år
o At måle CSF-penetration efter DFMO-administration hos pædiatriske forsøgspersoner med medulloblastom
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Efterforskere

  • Studiestol: Michael A Huang, MD, Beat Childhood Cancer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. marts 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCC016

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medulloblastom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner