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분자 고/초고위험 및 재발성 수모세포종에 대한 유지 요법으로서의 DFMO

2026년 4월 24일 업데이트: Giselle Sholler

분자 고위험/초고위험 및 재발성/불응성 수모세포종에 대한 유지 요법으로서의 에플로니틴/DFMO의 제2상 시험

디플루오로메틸오르니틴(DFMO)은 분자 고위험/초고위험 및 재발성/불응성 수모세포종에 대한 유지 요법으로 오픈 라벨, 다기관 연구에서 사용될 예정입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 피험자는 각 연구일에 2500 mg/m2 BID의 용량으로 730일 동안 경구용 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)을 받게 됩니다.

피험자는 3개의 코호트에서 평가됩니다.

코호트 1: 분자 고위험 수모세포종 코호트 2: 분자 초고위험 수모세포종 코호트 3: 재발성/불응성 수모세포종

모든 코호트에 걸쳐 총 118명의 피험자가 등록하여 107명의 평가 가능한 피험자(코호트당 32-39명)가 있는지 확인합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

118

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kevin Bielamowicz
        • 연락하다:
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Caroline Hastings
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • William Roberts
        • 연락하다:
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • 모병
        • Stanford University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • 모병
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, 미국, 33607
        • 모병
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • 모병
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 수석 연구원:
          • Kelley Hutchins
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60453
        • 모병
        • Advocate Aurora Research Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40502
        • 모병
        • Kentucky Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • 모병
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • 연락하다:
          • Jennifer Miller
        • 수석 연구원:
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 수석 연구원:
          • Kevin Ginn
        • 연락하다:
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • William Ferguson
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 모병
        • Hackensack University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Derek Hanson
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • 모병
        • University of Oklahoma
        • 수석 연구원:
          • Rene McNall-Knapp
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97227
        • 모병
        • Randall Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • 모병
        • Hasbro Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Bradley DeNardo
        • 연락하다:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina
        • 수석 연구원:
          • Jaqueline Kraveka
        • 연락하다:
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • 모병
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Virginia Harrod
        • 연락하다:
  • 캐나다

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령: 진단 시 0-21세

  2. 병리학 모든 환자는 Nanostring 또는 메틸화 프로파일링에 의해 식별된 분자 그룹과 함께 병리학적으로 확인된 수모세포종 진단을 받아야 합니다.

    코호트 1 - 분자 고위험군:

    • 전이성 비-MYC 증폭 그룹 3
    • 전이성 그룹 4
    • 전이성 non-WNT/non-SHH(non-MYC 증폭이어야 함)

    코호트 2 - 분자적 매우 높은 위험

    • 전이성 또는 MYCN 증폭 또는 TP53 돌연변이 비-영아(>3세) SHH
    • MYC 증폭 그룹 3
    • 비 WNT, 비 SHH 유아(< 3세)

    코호트 3: 재발성/불응성 수모세포종

  3. 등록 전 종양 조사:

    이 연구에 등록하기 전에 필수 질병 병기 결정을 수행해야 합니다.

    • 다음을 포함한 종양 영상 연구: 뇌 및 척추 MRI
    • 이전에 양성인 경우에만 요추 천자
    • 이전에 양성인 경우에만 골수 흡인/생검
    • 이 질병 평가는 적격성을 위해 필요하며 바람직하게는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 2주 이내에 수행되어야 하지만 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최대 4주 이내에 수행되어야 합니다.

  4. 질병 상태: 피험자는 질병의 증거가 없거나 크기가 크지 않은 안정적인* 잔여 질병이 없어야 합니다.

    *최소 6주 간격을 둔 2개의 개별 영상 연구에서 진행되지 않는 것으로 정의되는 안정적인 잔여 질병

    **등록 시 최대 단면적 < 3cm^2로 정의되는 부피가 크지 않은 질병. 연수막 질환이 있는 환자는 연구에 참여할 수 있습니다.

  5. 이전 치료로부터의 시기:

    기존 화학 요법의 마지막 투여 후 60일 이내에 등록(DFMO의 첫 번째 투여). 자가 줄기 세포 이식(SCT)으로 고용량 화학 요법(HDCT)을 받은 환자는 마지막 SCT 날짜 이후 45일이 경과한 경우 자격이 있습니다.

  6. 환자는 Lansky 또는 Karnofsky 성능 척도 점수가 ≥ 50%(부록 II 참조)여야 하고 환자의 기대 수명은 ≥ 2개월이어야 합니다.
  7. 적격성을 결정하기 위한 장기 기능에 대한 모든 임상 및 실험실 연구는 아래에 달리 명시되지 않는 한 연구 약물의 첫 번째 투여 전 7일 이내에 수행되어야 합니다.

  8. 환자는 등록 시점에 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 혈액학적: ANC ≥750/μL, 혈소판수 ≥30(비수혈 x 7일)로 정의된 혈액학적 회복
    • 간: AST 및 ALT로 정의된 적절한 간 기능
    • 신장: 다음 중 하나로 정의되는 적절한 신장 기능: 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 70 mL/min/1.73 m2 또는 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌
  9. 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다. 가임 환자는 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 수유 중인 여성 환자는 모유 수유 중단에 동의해야 합니다.
  10. 기관 및 FDA 지침에 따른 서면 동의서는 모든 피험자(또는 환자의 법적 대리인)로부터 얻어야 합니다.

제외 기준:

  1. BSA의
  2. CNS 외부의 전이성 질환
  3. 등록 당시 나이가 5세 이상이고 방사선 치료 경험이 없는 재발성/불응성 환자
  4. 연구 약물: 현재 다른 연구 약물을 받고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  5. 항암제: 현재 다른 항암제를 받고 있는 피험자는 적합하지 않습니다. 피험자는 이전 화학 요법의 혈액 및 골수 억제 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.
  6. 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 조사관의 의견에 따라 감염이 잘 통제된 것으로 판단될 때까지 적합하지 않습니다.
  7. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)
연구 피험자는 연구의 각 날짜에 2500mg/m2 BID의 용량으로 730일 동안 경구용 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)을 받게 됩니다.
의약품: 디플루오로메틸오르니틴

DFMO(difluoromethylornithine는 화학적으로 2-(difluoromethyl)-DL-ornithine monohydrochloride monohydrate로 지정된 ornithine decarboxylase(ODC)의 억제제입니다.

이 연구에서 사용되는 투여 형태는 192 mg 에플로르니틴(250 mg 에플로르니틴 HCl, 일수화물에 해당)을 함유하는 볼록형 정제로 제공됩니다. 정제는 불투명한 흰색 HDPE 병에 포장 및 밀봉되어 있으며 각 병에는 100개의 정제가 들어 있습니다. DMFO 정제는 USWorldMeds(USWM)에서 공급합니다.

정제는 실온(20-250C)에서 보관해야 합니다.

다른 이름들:
  • DFMO
  • 에플로니틴

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 중 사건 없는 생존(EFS)이 있는 참가자 수
기간: 2년 + 5년 후속 조치
o 2년 무진행 생존율(PFS)을 기반으로 분자 고위험 및 초고위험 분자 수모세포종 및 재발/불응성 수모세포종 환자에서 재발을 예방하는 단일 제제로서 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 효능을 평가하기 위해 관련 역사적 통제.
2년 + 5년 후속 조치

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자가 전체 생존(OS)을 경험하는 시간
기간: 7 년
o 전체 생존을 기반으로 분자 고위험 및 초고위험 수모세포종 및 재발성/불응성 수모세포종 환자에서 단일 제제로서 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 효능을 평가하기 위해
7 년
수정된 RANO 기준을 사용하여 참가자의 전체 응답률(ORR) 결정
기간: 2 년
크기가 크지 않은 잔여 질환이 있는 환자의 반응률을 기반으로 분자 고위험 및 초고위험 수모세포종 및 재발성/불응성 수모세포종 환자에서 단일 제제로서 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 효능을 평가합니다.
2 년
안전성 및 내약성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2년 + 30일
수모세포종이 있는 소아 및 젊은 성인 피험자에서 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)의 완전한 안전성 및 내약성 프로파일을 개발합니다.
2년 + 30일
투약 후 3시간에 CSF에서 DFMO의 양을 결정합니다.
기간: 2 년
o 수모세포종이 있는 소아 피험자에서 DFMO 투여 후 CSF 침투를 측정하기 위해
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Giselle Sholler

수사관

  • 연구 의자: Michael A Huang, MD, Beat Childhood Cancer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 3월 29일

기본 완료 (추정된)

2028년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 4일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCC016

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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