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DFMO come terapia di mantenimento per il medulloblastoma ad alto/altissimo rischio molecolare e recidivante

24 aprile 2026 aggiornato da: Giselle Sholler

Sperimentazione di fase II di eflornitina/DFMO come terapia di mantenimento per medulloblastoma ad alto/altissimo rischio molecolare e recidivante/refrattario

La difluorometilornitina (DFMO) sarà utilizzata in uno studio in aperto, multicentrico, come terapia di mantenimento per il medulloblastoma ad alto/altissimo rischio molecolare e recidivato/refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio i soggetti riceveranno 730 giorni di difluorometilornitina orale (DFMO) a una dose di 2500 mg/m2 BID ogni giorno di studio.

I soggetti saranno valutati in 3 coorti:

Coorte 1: Medulloblastoma molecolare ad alto rischio Coorte 2: Medulloblastoma molecolare ad altissimo rischio Coorte 3: Medulloblastoma recidivato/refrattario

Verrà arruolato un totale di 118 soggetti in tutte le coorti per garantire che ci siano 107 soggetti valutabili (32-39 per coorte)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

118

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Kevin Bielamowicz
        • Contatto:
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Caroline Hastings
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • William Roberts
        • Contatto:
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jamie Libes-Bander
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Reclutamento
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Reclutamento
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Investigatore principale:
          • Kelley Hutchins
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Reclutamento
        • Advocate Aurora Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40502
        • Reclutamento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Contatto:
          • Jennifer Miller
        • Investigatore principale:
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Kevin Ginn
        • Contatto:
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Reclutamento
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • William Ferguson
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Derek Hanson
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Reclutamento
        • University of Oklahoma
        • Investigatore principale:
          • Rene McNall-Knapp
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Reclutamento
        • Randall Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Reclutamento
        • Hasbro Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Bradley DeNardo
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Jaqueline Kraveka
        • Contatto:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Virginia Harrod
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età: 0-21 anni alla diagnosi

  2. Patologia Tutti i pazienti devono avere una diagnosi patologicamente confermata di medulloblastoma con raggruppamento molecolare identificato da Nanostring o profilo di metilazione.

    Coorte 1- Alto rischio molecolare:

    • Metastatico non-MYC amplificato Gruppo 3
    • Gruppo metastatico 4
    • Metastatico non WNT/non SHH (deve essere amplificato non MYC)

    Coorte 2- Rischio molecolare molto elevato

    • Metastatico O MYCN amplificato O TP53 mutante non infantile (>3 anni) SHH
    • MYC amplificato Gruppo 3
    • Neonati non WNT, non SHH (< 3 anni)

    Coorte 3: Medulloblastoma recidivato/refrattario

  3. Indagine sui tumori pre-arruolamento:

    Prima dell'arruolamento in questo studio, deve essere eseguita una determinazione della stadiazione obbligatoria della malattia:

    • Studi di imaging del tumore tra cui: risonanza magnetica del cervello e della colonna vertebrale
    • Puntura lombare solo se precedentemente positiva
    • Aspirato/biopsia del midollo osseo solo se precedentemente positivo
    • Questa valutazione della malattia è richiesta per l'ammissibilità e preferibilmente deve essere effettuata entro 2 settimane prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio, ma deve essere effettuata entro un massimo di 4 settimane prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio.

  4. Stato della malattia: i soggetti non devono avere evidenza di malattia o malattia residua stabile* non voluminosa**.

    *Malattia residua stabile definita come non progressione in 2 studi di imaging separati a distanza di almeno 6 settimane

    **Malattia non voluminosa definita come area della sezione trasversale massima < 3 cm^2 al momento dell'arruolamento. I pazienti con malattia leptomeningea possono partecipare allo studio.

  5. Tempo dalla terapia precedente:

    Arruolamento (prima dose di DFMO) entro e non oltre 60 giorni dall'ultima dose di chemioterapia convenzionale. I pazienti sottoposti a chemioterapia ad alte dosi (HDCT) con trapianto autologo di cellule staminali (SCT) sono idonei se sono trascorsi più di 45 giorni dalla data dell'ultimo SCT.

  6. I pazienti devono avere un punteggio Lansky o Karnofsky Performance Scale ≥ 50% (vedere Appendice II) e i pazienti devono avere un'aspettativa di vita ≥ 2 mesi.
  7. Tutti gli studi clinici e di laboratorio per le funzioni degli organi per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima della prima dose del farmaco in studio, salvo diversamente indicato di seguito.

  8. I pazienti devono avere funzioni organiche adeguate al momento della registrazione:

    • Ematologico: recupero ematologico come definito da ANC ≥750/μL, piastrine ≥30 (non trasfuse x 7 giorni)
    • Fegato: funzionalità epatica adeguata come definita da AST e ALT
    • Renale: funzione renale adeguata definita come (eseguire una delle seguenti operazioni): clearance della creatinina o radioisotopo GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m2 o una creatinina sierica basata su età/sesso
  9. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo. Le pazienti in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace. Le pazienti di sesso femminile che stanno allattando devono accettare di interrompere l'allattamento al seno.
  10. Il consenso informato scritto in conformità con le linee guida istituzionali e FDA deve essere ottenuto da tutti i soggetti (o dal rappresentante legale dei pazienti).

Criteri di esclusione:

  1. BS di
  2. Malattia metastatica al di fuori del SNC
  3. Pazienti recidivati/refrattari naïve alle radiazioni e di età pari o superiore a 5 anni al momento dell'arruolamento
  4. Farmaci sperimentali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.
  5. Agenti antitumorali: i soggetti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei. I soggetti devono essersi completamente ripresi dagli effetti ematologici e di soppressione del midollo osseo della precedente chemioterapia.
  6. Infezione: i soggetti che hanno un'infezione incontrollata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata secondo l'opinione dello sperimentatore.
  7. Dovrebbero essere esclusi i soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio, o nei quali è probabile che la conformità sia subottimale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Difluorometilornitina (DFMO)
i soggetti dello studio riceveranno 730 giorni di difluorometilornitina orale (DFMO) a una dose di 2500 mg/m2 BID ogni giorno di studio.
Droga: Difluorometilornitina

DFMO (difluorometilornitina è un inibitore dell'ornitina decarbossilasi (ODC) designato chimicamente come 2-(difluorometil)-DL-ornitina monocloridrato monoidrato.

La forma di dosaggio da utilizzare in questo studio è fornita come compressa convessa contenente 192 mg di eflornitina (equivalente a 250 mg di eflornitina HCl, monoidrato). Le compresse sono confezionate e sigillate in flaconi di HDPE bianco opaco e ogni flacone contiene 100 compresse. I tablet DMFO sono forniti da USWorldMeds (USWM).

Le compresse devono essere conservate a temperatura ambiente (20-250°C).

Altri nomi:
  • DFMO
  • Eflornitina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sopravvivenza libera da eventi (EFS) durante lo studio
Lasso di tempo: 2 anni più 5 anni di follow-up
o Valutare l'efficacia della difluorometilornitina (DFMO) come singolo agente nella prevenzione delle ricadute in pazienti con medulloblastoma ad alto rischio molecolare e ad altissimo rischio e medulloblastoma recidivato/refrattario sulla base del tasso di sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 2 anni rispetto a controlli storici rilevanti.
2 anni più 5 anni di follow-up

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di tempo in cui i partecipanti sperimentano la sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 7 anni
o Valutare l'efficacia della difluorometilornitina (DFMO) come agente singolo in pazienti con medulloblastoma ad alto e ad altissimo rischio molecolare e medulloblastoma recidivato/refrattario in base alla sopravvivenza globale
7 anni
Determinare il tasso di risposta globale (ORR) dei partecipanti utilizzando i criteri RANO modificati
Lasso di tempo: 2 anni
Valutare l'efficacia della difluorometilornitina (DFMO) come agente singolo in pazienti con medulloblastoma ad alto rischio molecolare e ad altissimo rischio e medulloblastoma recidivato/refrattario in base al tasso di risposta per i pazienti con malattia residua non voluminosa presente.
2 anni
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 2 anni più 30 giorni
Sviluppare un profilo completo di sicurezza e tollerabilità della difluorometilornitina (DFMO) in soggetti pediatrici e giovani adulti con medulloblastoma.
2 anni più 30 giorni
Determinare la quantità di DFMO nel liquido cerebrospinale 3 ore dopo la somministrazione
Lasso di tempo: 2 anni
o Per misurare la penetrazione del CSF dopo la somministrazione di DFMO in soggetti pediatrici con medulloblastoma
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Giselle Sholler

Investigatori

  • Cattedra di studio: Michael A Huang, MD, Beat Childhood Cancer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 marzo 2021

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCC016

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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