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DFMO 作为分子高/极高风险和复发性髓母细胞瘤的维持治疗

2026年8月10日 更新者：Giselle Sholler

依氟鸟氨酸/DFMO 作为分子高风险/极高风险和复发/难治性髓母细胞瘤维持治疗的 II 期试验

二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 将用于一项开放标签、多中心的研究，作为分子高风险/极高风险和复发/难治性髓母细胞瘤的维持治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

在这项研究中，受试者将在研究的每一天以 2500 mg/m2 BID 的剂量接受 730 天的口服二氟甲基鸟氨酸 (DFMO)。

受试者将在 3 个队列中进行评估：

队列 1：分子高风险髓母细胞瘤队列 2：分子极高风险髓母细胞瘤队列 3：复发/难治性髓母细胞瘤

将招募所有队列中的 118 名受试者，以确保将有 107 名可评估受试者（每个队列 32-39 名）

研究类型

介入性

注册 (估计的)

118

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Kevin Bielamowicz
        • 接触：
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Caroline Hastings
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 招聘中
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marcio Malogolowkin
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Rady Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • William Roberts
        • 接触：
      • Stanford、California、美国、94305
        • 招聘中
        • Stanford University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
      • Orlando、Florida、美国、32806
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • 招聘中
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jennifer Dean
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • 招聘中
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96813
        • 招聘中
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 首席研究员：
          • Kelley Hutchins
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60453
        • 招聘中
        • Advocate Aurora Research Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40502
        • 招聘中
        • Kentucky Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Tom Badgett
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • 招聘中
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • 接触：
          • Jennifer Miller
        • 首席研究员：
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 首席研究员：
          • Kevin Ginn
        • 接触：
      • St Louis、Missouri、美国、63104
        • 招聘中
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 首席研究员：
          • William Ferguson
        • 接触：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 招聘中
        • Hackensack University Medical Center
        • 首席研究员：
          • Derek Hanson
        • 接触：
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
      • Durham、North Carolina、美国、27708
        • 招聘中
        • Duke University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jessica Sun
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • 招聘中
        • University of Oklahoma
        • 首席研究员：
          • Rene McNall-Knapp
        • 接触：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • 招聘中
        • Randall Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • 招聘中
        • Hasbro Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Bradley DeNardo
        • 接触：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 招聘中
        • Medical University of South Carolina
        • 首席研究员：
          • Jaqueline Kraveka
        • 接触：
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • 招聘中
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • 首席研究员：
          • Virginia Harrod
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄：诊断时0-21岁

  2. 病理学 所有患者都必须经病理学确诊为髓母细胞瘤，并通过 Nanostring 或甲基化分析确定分子分组。

    队列 1- 分子高风险：

    • 转移性非 MYC 扩增第 3 组
    • 转移组 4
    • 转移性非 WNT/非 SHH（必须是非 MYC 扩增）

    队列 2- 分子非常高风险

    • 转移性或 MYCN 扩增或 TP53 突变非婴儿（> 3 岁）SHH
    • MYC 放大第 3 组
    • 非 WNT、非 SHH 婴儿（< 3 岁）

    队列 3：复发/难治性髓母细胞瘤

  3. 注册前肿瘤调查：

    在参加本研究之前，必须确定强制性疾病分期：

    • 肿瘤影像学研究包括：脑和脊柱 MRI
    • 仅在以前呈阳性时才进行腰椎穿刺
    • 仅在以前呈阳性时进行骨髓抽吸/活检
    • 这种疾病评估是合格所必需的，最好应在研究药物首次给药前 2 周内进行，但必须在研究药物首次给药前最多 4 周内进行。

  4. 疾病状态：受试者必须没有疾病的证据，或稳定*残留的非大块**疾病。

    *稳定的残留疾病定义为在间隔至少 6 周的 2 次独立影像学研究中无进展

    ** 非巨块型疾病定义为入组时最大横截面积 < 3cm^2。 允许患有软脑膜病的患者参与研究。

  5. 先前治疗的时间：

    入组（第一剂 DFMO）不迟于最后一剂常规化疗后 60 天。 如果自上次 SCT 之日起已过去 45 天以上，则接受高剂量化疗 (HDCT) 和自体干细胞移植 (SCT) 的患者符合条件。

  6. 患者的 Lansky 或 Karnofsky 性能量表评分必须≥ 50%（见附录 II），并且患者的预期寿命必须≥ 2 个月。
  7. 除非下文另有说明，否则必须在研究药物首次给药前 7 天内进行所有器官功能临床和实验室研究以确定是否合格。

  8. 患者在注册时必须具有足够的器官功能：

    • 血液学：ANC 定义的血液学恢复≥750/μL，血小板≥30（非输血 x 7 天）
    • 肝脏：由 AST 和 ALT 定义的足够的肝功能
    • 肾脏：足够的肾功能定义为（执行以下操作之一）：肌酐清除率或放射性同位素 GFR ≥ 70 mL/min/1.73 m2 或基于年龄/性别的血清肌酐
  9. 有生育能力的女性妊娠试验必须呈阴性。 有生育能力的患者必须同意使用有效的节育方法。 哺乳期女性患者必须同意停止哺乳。
  10. 必须从所有受试者（或患者的法定代表）处获得符合机构和 FDA 指南的书面知情同意书。

排除标准：

  1. 牛血清白蛋白
  2. CNS 以外的转移性疾病
  3. 入组时未接受过放疗且年龄在 5 岁或以上的复发/难治性患者
  4. 研究药物：目前正在接受另一种研究药物的受试者被排除在参与之外。
  5. 抗癌剂：目前正在接受其他抗癌剂的受试者不符合条件。 受试者必须已从先前化疗的血液学和骨髓抑制作用中完全恢复。
  6. 感染：具有不受控制的感染的受试者不符合资格，直到研究者认为感染被判断为得到良好控制。
  7. 研究者认为可能无法遵守研究的安全监测要求或依从性可能不理想的受试者应排除在外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：二氟甲基鸟氨酸 (DFMO)
研究对象将在研究的每一天以 2500 mg/m2 BID 的剂量接受 730 天的口服二氟甲基鸟氨酸 (DFMO)。
药品：二氟甲基鸟氨酸

DFMO（二氟甲基鸟氨酸是鸟氨酸脱羧酶 (ODC) 的抑制剂，化学名称为 2-(二氟甲基)-DL-鸟氨酸单盐酸盐一水合物。

本研究中使用的剂型为含有 192 mg 依氟鸟氨酸（相当于 250 mg 依氟鸟氨酸盐酸盐一水合物）的凸片。 片剂包装密封在不透明的白色 HDPE 瓶中，每瓶含 100 片。 DMFO 片剂由 USWorldMeds (USWM) 提供。

片剂应在室温（20-250C）下储存。

其他名称：
  • DFMO
  • 依氟鸟氨酸

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
研究期间无事件生存 (EFS) 的参与者人数
大体时间：2年加5年跟进
o 评估二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 作为单一药物预防分子高风险和极高风险髓母细胞瘤以及复发/难治性髓母细胞瘤患者复发的疗效，基于 2 年无进展生存率 (PFS) 与相关的历史控制。
2年加5年跟进

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
参与者经历总体生存 (OS) 的时间长度
大体时间：7年
o 评估二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 作为单一药物治疗分子高风险和极高风险髓母细胞瘤以及基于总生存期的复发/难治性髓母细胞瘤患者的疗效
7年
使用修改后的 RANO 标准确定参与者的总体反应率 (ORR)
大体时间：2年
评估二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 作为单一药物治疗分子高风险和极高风险髓母细胞瘤以及复发/难治性髓母细胞瘤患者的疗效，基于对存在非大块残留病灶的患者的反应率。
2年
以不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：2年加30天
开发二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 在患有髓母细胞瘤的儿科和年轻成人受试者中的完整安全性和耐受性概况。
2年加30天
确定给药后 3 小时 CSF 中 DFMO 的量
大体时间：2年
o 在患有髓母细胞瘤的儿科受试者中使用 DFMO 后测量 CSF 渗透
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Giselle Sholler

调查人员

  • 学习椅：Michael A Huang, MD、Beat Childhood Cancer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年3月29日

初级完成 (估计的)

2028年3月1日

研究完成 (估计的)

2029年3月1日

研究注册日期

首次提交

2021年1月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月4日

首次发布 (实际的)

2021年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月10日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BCC016

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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