Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

DFMO jako udržovací terapie pro molekulárně vysoce/velmi vysoce rizikový a recidivující meduloblastom

24. dubna 2026 aktualizováno: Giselle Sholler

Fáze II studie eflornithinu/DFMO jako udržovací terapie pro molekulárně vysoce rizikové/velmi vysoké riziko a recidivující/refrakterní meduloblastom

Difluormethylornithin (DFMO) bude použit v otevřené, multicentrické studii jako udržovací terapie pro molekulárně vysoce rizikové/velmi vysoké riziko a recidivující/refrakterní meduloblastom.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této studii budou subjekty dostávat 730 dní orálního difluormethylornithinu (DFMO) v dávce 2500 mg/m2 BID každý den studie.

Předměty budou hodnoceny ve 3 kohortách:

Skupina 1: Molekulární vysoce rizikový meduloblastom Skupina 2: Molekulární meduloblastom s velmi vysokým rizikem Skupina 3: Recidivující/refrakterní meduloblastom

Celkem bude zapsáno 118 subjektů ve všech kohortách, aby bylo zajištěno, že bude 107 hodnotitelných subjektů (32–39 na kohortu)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

118

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kevin Bielamowicz
        • Kontakt:
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caroline Hastings
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William Roberts
        • Kontakt:
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Nábor
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Nábor
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kelley Hutchins
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Nábor
        • Advocate Aurora Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40502
        • Nábor
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Kontakt:
          • Jennifer Miller
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kevin Ginn
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Nábor
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • William Ferguson
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Derek Hanson
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • University of Oklahoma
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rene McNall-Knapp
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Nábor
        • Randall Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Nábor
        • Hasbro Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaqueline Kraveka
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Virginia Harrod
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: 0-21 let v době diagnózy

  2. Patologie Všichni pacienti musí mít buď patologicky potvrzenou diagnózu meduloblastomu s molekulárním seskupením identifikovaným buď pomocí nanostringu nebo metylačního profilování.

    Kohorta 1 – Molekulární vysoké riziko:

    • Metastatická non-MYC amplifikovaná skupina 3
    • Metastatická skupina 4
    • Metastatický non-WNT/non-SHH (Musí být non-MYC amplifikován)

    Kohorta 2 – Molekulární velmi vysoké riziko

    • Metastatický NEBO MYCN amplifikovaný NEBO TP53 mutant nekojenecká (>3 roky) SHH
    • Skupina 3 zesílená MYC
    • Dítě bez WNT, bez SHH (< 3 roky)

    Kohorta 3: Recidivující/refrakterní meduloblastom

  3. Průzkum nádorů před registrací:

    Před zařazením do této studie musí být provedeno stanovení povinného stagingu onemocnění:

    • Studie zobrazování nádorů včetně: MRI mozku a páteře
    • Lumbální punkce pouze v případě, že byla dříve pozitivní
    • Aspirace/biopsie kostní dřeně pouze v případě, že byla dříve pozitivní
    • Toto hodnocení onemocnění je vyžadováno pro způsobilost a přednostně by mělo být provedeno do 2 týdnů před první dávkou studovaného léčiva, ale musí být provedeno maximálně do 4 týdnů před první dávkou studovaného léčiva.

  4. Stav onemocnění: Subjekty nesmí mít žádné známky onemocnění nebo stabilní* reziduální neobjemné** onemocnění.

    *Stabilní reziduální onemocnění definované jako neprogrese ve 2 samostatných zobrazovacích studiích s odstupem alespoň 6 týdnů

    **Neobjemné onemocnění definované jako maximální plocha průřezu < 3 cm^2 při zařazení. Pacienti s leptomeningeálním onemocněním se mohou studie zúčastnit.

  5. Načasování z předchozí terapie:

    Zápis (první dávka DFMO) nejpozději 60 dnů po poslední dávce konvenční chemoterapie. Pacienti, kteří podstoupili vysokodávkovou chemoterapii (HDCT) s autologní transplantací kmenových buněk (SCT), jsou způsobilí, pokud od data poslední SCT uplynulo více než 45 dní.

  6. Pacienti musí mít skóre Lansky nebo Karnofsky Performance Scale ≥ 50 % (viz Příloha II) a pacienti musí mít očekávanou délku života ≥ 2 měsíce.
  7. Všechny klinické a laboratorní studie orgánových funkcí ke stanovení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před první dávkou studovaného léčiva, pokud není níže uvedeno jinak.

  8. Pacienti musí mít v době registrace odpovídající orgánové funkce:

    • Hematologické: Hematologické zotavení definované pomocí ANC ≥750/μl, krevní destičky ≥30 (bez transfuze x 7 dní)
    • Játra: Přiměřená funkce jater definovaná pomocí AST a ALT
    • Renální: Přiměřená funkce ledvin definovaná jako (proveďte jednu z následujících): Clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 nebo sérový kreatinin podle věku/pohlaví
  9. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test. Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody. Pacientky, které kojí, musí souhlasit s ukončením kojení.
  10. Písemný informovaný souhlas v souladu s institucionálními směrnicemi a směrnicemi FDA musí být získán od všech subjektů (nebo zákonných zástupců pacientů).

Kritéria vyloučení:

  1. BSA of
  2. Metastatické onemocnění mimo CNS
  3. Pacienti s relapsem/refrakterní pacienti, kteří dosud nebyli ozařováni a byli ve věku 5 let nebo starší v době zařazení
  4. Testované léky: Subjekty, které v současné době dostávají jiný testovaný lék, jsou vyloučeny z účasti.
  5. Protirakovinná činidla: Subjekty, které aktuálně dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilé. Subjekty se musely plně zotavit z hematologických účinků a účinků na supresi kostní dřeně předchozí chemoterapie.
  6. Infekce: Subjekty, které mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilé, dokud není infekce posouzena jako dobře kontrolovaná podle názoru zkoušejícího.
  7. Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nemusí být schopny splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nebo u nichž je soulad pravděpodobně suboptimální, by měli být vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Difluormethylornithin (DFMO)
subjekty studie budou dostávat 730 dní orálního difluormethylornithinu (DFMO) v dávce 2500 mg/m2 BID každý den studie.
Lék: Difluormethylornithin

DFMO (difluormethylornithin je inhibitor ornitindekarboxylázy (ODC) označovaný chemicky jako monohydrát monohydrochloridu 2-(difluormethyl)-DL-ornithinu.

Léková forma, která má být použita v této studii, je poskytnuta jako konvexní tableta obsahující 192 mg eflornithinu (ekvivalent 250 mg monohydrátu eflornithinu HCl). Tablety jsou baleny a zataveny v neprůhledných bílých lahvičkách z HDPE a každá lahvička obsahuje 100 tablet. Tablety DMFO dodává společnost USWorldMeds (USWM).

Tablety se uchovávají při pokojové teplotě (20-250C).

Ostatní jména:
  • DFMO
  • Eflornithin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s přežitím bez událostí (EFS) během studie
Časové okno: 2 roky plus 5 let sledování
o Vyhodnotit účinnost difluormethylornithinu (DFMO) jako samostatné látky v prevenci relapsu u pacientů s molekulárně vysoce rizikovým a velmi rizikovým meduloblastomem a relabujícím/refrakterním meduloblastomem na základě 2leté míry přežití bez progrese (PFS) ve srovnání s příslušné historické kontroly.
2 roky plus 5 let sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba, po kterou účastníci zažívají celkové přežití (OS)
Časové okno: 7 let
o Vyhodnotit účinnost difluormethylornithinu (DFMO) jako samostatné látky u pacientů s molekulárně vysoce rizikovým a velmi rizikovým meduloblastomem a relabujícím/refrakterním meduloblastomem na základě celkového přežití
7 let
Určete celkovou míru odezvy (ORR) účastníků pomocí upravených kritérií RANO
Časové okno: 2 roky
Vyhodnotit účinnost difluormethylornithinu (DFMO) jako samostatné látky u pacientů s molekulárně vysokým rizikem a velmi vysokým rizikem meduloblastomu a relabujícím/refrakterním meduloblastomem na základě míry odpovědi u pacientů s přítomnou neobjemnou reziduální chorobou.
2 roky
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 2 roky plus 30 dní
Vyvinout úplný profil bezpečnosti a snášenlivosti difluormethylornithinu (DFMO) u pediatrických a mladých dospělých pacientů s meduloblastomem.
2 roky plus 30 dní
Určete množství DFMO v CSF 3 hodiny po dávce
Časové okno: 2 roky
o Měřit penetraci CSF po podání DFMO u pediatrických pacientů s meduloblastomem
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Michael A Huang, MD, Beat Childhood Cancer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. března 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCC016

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Meduloblastom

  • C17 Council
    Nábor
    Pilotní studie IT topotekanu a chemoterapie údržby pro HR-EBT u dětí <6 let, po konsolidaci
    Embryonální nádor s hojným neuropilem a skutečnými růžicemi | Meduloblastom, dětství | Embryonální Nádor S Vícevrstvými Rozetami | Neuroblastom | Pineoblastom | Embryonální nádor CNS s rhabdoidními rysy | Meduloepiteliom | Meduloblastom, skupina 3 | Meduloblastom, skupina 4 | Ependymoblastom | Atypický teratoidní... a další podmínky
    Kanada

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit