Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DFMO ylläpitohoitona korkean/erittäin suuren riskin ja uusiutuneen medulloblastooman hoitoon

maanantai 10. elokuuta 2026 päivittänyt: Giselle Sholler

Vaiheen II koe eflornitiinista/DFMO:sta ylläpitohoitona korkean riskin/erittäin suuren riskin ja uusiutuneen/refraktorisen medulloblastooman hoitoon

Difluorimetyyliornitiiniä (DFMO) käytetään avoimessa, monikeskustutkimuksessa ylläpitohoitona korkean riskin/erittäin suuren riskin ja uusiutuneen/refraktorisen medulloblastooman hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa koehenkilöt saavat 730 päivää oraalista difluorimetyyliornitiinia (DFMO) annoksella 2500 mg/m2 BID jokaisena tutkimuspäivänä.

Aiheet arvioidaan kolmessa kohortissa:

Kohortti 1: Molekulaarinen korkean riskin medulloblastooma Kohortti 2: Molekyyli erittäin suuren riskin medulloblastooma Kohortti 3: Relapsoitunut/refraktorinen medulloblastooma

Kaikista kohortteista ilmoittautuu yhteensä 118 ainetta, jotta voidaan varmistaa, että arvioitavia aineita on 107 (32–39 per kohortti)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

118

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Kevin Bielamowicz
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Caroline Hastings
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marcio Malogolowkin
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rekrytointi
        • Rady Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • William Roberts
        • Ottaa yhteyttä:
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Rekrytointi
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jamie Libes-Bander
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jennifer Dean
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Rekrytointi
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96813
        • Rekrytointi
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • Päätutkija:
          • Kelley Hutchins
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60453
        • Rekrytointi
        • Advocate Aurora Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40502
        • Rekrytointi
        • Kentucky Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tom Badgett
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Rekrytointi
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jennifer Miller
        • Päätutkija:
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Päätutkija:
          • Kevin Ginn
        • Ottaa yhteyttä:
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Rekrytointi
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • Päätutkija:
          • William Ferguson
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Rekrytointi
        • Hackensack University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Derek Hanson
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Rekrytointi
        • Duke University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jessica Sun
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Rekrytointi
        • University of Oklahoma
        • Päätutkija:
          • Rene McNall-Knapp
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
        • Rekrytointi
        • Randall Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rekrytointi
        • Hasbro Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Bradley DeNardo
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Päätutkija:
          • Jaqueline Kraveka
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Rekrytointi
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Virginia Harrod
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä: 0-21 vuotta diagnoosin yhteydessä

  2. Patologia Kaikilla potilailla on oltava joko patologisesti vahvistettu medulloblastoomadiagnoosi, jonka molekyyliryhmä on tunnistettu joko nanostringillä tai metylaatioprofiililla.

    Kohortti 1 – Suuri molekyyliriski:

    • Metastaattinen ei-MYC-monistettu ryhmä 3
    • Metastaattinen ryhmä 4
    • Metastaattinen ei-WNT/ei-SHH (täytyy olla ei-MYC-vahvistettu)

    Kohortti 2 - Molekyyli erittäin korkea riski

    • Metastaattinen TAI MYCN-monistettu OR TP53-mutantti ei-lapsen (>3-vuotiaat) SHH
    • MYC vahvisti ryhmä 3
    • Ei-WNT, ei-SHH-vauva (< 3 v)

    Kohortti 3: Uusiutunut/refraktaarinen medulloblastooma

  3. Ilmoittautumista edeltävä kasvaintutkimus:

    Ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista on määritettävä sairauden pakollinen vaihe:

    • Kasvainkuvaustutkimukset, mukaan lukien: Aivojen ja selkärangan MRI
    • Lannepunktio vain, jos se on aiemmin ollut positiivinen
    • Luuytimen aspiraatio/biopsia vain, jos aiemmin positiivinen
    • Tämä sairausarviointi vaaditaan kelpoisuuden kannalta, ja se tulisi mieluiten tehdä 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta, mutta se on tehtävä enintään 4 viikon kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.

  4. Sairauden tila: Koehenkilöillä ei saa olla merkkejä sairaudesta tai stabiili* ei-bulky**-sairaus.

    *Stabiili jäännössairaus, joka määritellään 2 erillisen kuvantamistutkimuksen aikana, joiden välillä on vähintään 6 viikkoa.

    **Epäkokoinen sairaus, joka määritellään suurimmaksi poikkileikkausalaksi < 3 cm^2 ilmoittautumisen yhteydessä. Leptomeningeaalista sairautta sairastavat potilaat voivat osallistua tutkimukseen.

  5. Ajoitus aikaisemmasta terapiasta:

    Ilmoittautuminen (ensimmäinen DFMO-annos) viimeistään 60 päivää viimeisen tavanomaisen kemoterapian annoksen jälkeen. Potilaat, joille on tehty suuriannoksinen kemoterapia (HDCT) autologisella kantasolusiirrolla (SCT), ovat kelpoisia, jos viimeisestä SCT:stä on kulunut yli 45 päivää.

  6. Potilaiden Lansky- tai Karnofsky Performance Scale -pistemäärän on oltava ≥ 50 % (katso liite II) ja potilaiden elinajanodote on oltava ≥ 2 kuukautta.
  7. Kaikki kliiniset ja laboratoriotutkimukset elintoimintojen soveltuvuuden määrittämiseksi on suoritettava 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, ellei alla toisin mainita.

  8. Potilailla on oltava riittävät elintoiminnot rekisteröintihetkellä:

    • Hematologinen: Hematologinen palautuminen ANC:n mukaan ≥750/μL, verihiutaleet ≥30 (ei-siirto x 7 päivää)
    • Maksa: Riittävä maksan toiminta ASAT- ja ALT-arvojen mukaan
    • Munuaiset: Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti (suorita jokin seuraavista): Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella
  9. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti. Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön. Imettävien naispotilaiden on suostuttava imetyksen lopettamiseen.
  10. Kirjallinen tietoinen suostumus laitosten ja FDA:n ohjeiden mukaisesti on hankittava kaikilta koehenkilöiltä (tai potilaiden laillisesta edustajasta).

Poissulkemiskriteerit:

  1. BSA of
  2. Metastaattinen sairaus keskushermoston ulkopuolella
  3. Relapsoituneet/refraktorit potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet säteilyä ja ovat vähintään 5-vuotiaita ilmoittautumishetkellä
  4. Tutkimuslääkkeet: Koehenkilöt, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, suljetaan pois osallistumisesta.
  5. Syövän vastaiset aineet: Tutkittavat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia. Potilaiden on oltava täysin toipuneet aikaisemman kemoterapian hematologisista ja luuydinsuppressiovaikutuksista.
  6. Infektio: Koehenkilöt, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia, ennen kuin infektion katsotaan olevan hyvin hallinnassa tutkijan mielestä.
  7. Koehenkilöt, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät ehkä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia tai joiden noudattaminen ei todennäköisesti ole optimaalista, on suljettava pois.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Difluorimetyyliornitiini (DFMO)
tutkimushenkilöt saavat 730 päivää suun kautta otettavaa difluorimetyyliornitiinia (DFMO) annoksella 2500 mg/m2 kahdesti päivässä jokaisena tutkimuspäivänä.
Lääke: Difluorimetyyliornitiini

DFMO (difluorimetyyliornitiini on ornitiinidekarboksylaasin (ODC) estäjä, joka on kemiallisesti nimetty 2-(difluorimetyyli)-DL-ornitiinimonohydrokloridimonohydraatiksi.

Tässä tutkimuksessa käytettävä annosmuoto on kupera tabletti, joka sisältää 192 mg eflornitiinia (vastaa 250 mg eflornitiini HCl monohydraattia). Tabletit on pakattu ja suljettu läpinäkymättömään valkoiseen HDPE-pulloon, ja jokainen pullo sisältää 100 tablettia. DMFO-tabletit toimittaa USWorldMeds (USWM).

Tabletit tulee säilyttää huoneenlämmössä (20-250 C).

Muut nimet:
  • DFMO
  • Eflornitiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on tapahtumavapaa selviytyminen (EFS) tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: 2 vuotta plus 5 vuotta seurantaa
o Arvioida difluorimetyyliornitiinin (DFMO) tehoa yksittäisenä aineena uusiutumisen ehkäisyssä potilailla, joilla on molekylaarinen korkean riskin ja erittäin suuren riskin medulloblastooma sekä uusiutunut/refraktiivinen medulloblastooma perustuen 2 vuoden etenemisvapaaseen eloonjäämisprosenttiin (PFS) verrattuna asiaankuuluvat historialliset kontrollit.
2 vuotta plus 5 vuotta seurantaa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika, jonka osallistujat kokevat kokonaisselviytymisen (OS)
Aikaikkuna: 7 vuotta
o Arvioida difluorimetyyliornitiinin (DFMO) tehoa yksittäisenä aineena potilailla, joilla on korkean riskin ja erittäin riskin medulloblastooma sekä uusiutunut/refraktiivinen medulloblastooma kokonaiseloonjäämisajan perusteella.
7 vuotta
Määritä osallistujien kokonaisvastausprosentti (ORR) käyttämällä modifioituja RANO-ehtoja
Aikaikkuna: 2 vuotta
Arvioida difluorimetyyliornitiinin (DFMO) tehoa yksittäisenä aineena potilailla, joilla on korkean ja erittäin suuren riskin medulloblastooma ja uusiutunut/refraktaarinen medulloblastooma vasteprosentin perusteella potilailla, joilla ei ole suurta jäännössairautta.
2 vuotta
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 2 vuotta plus 30 päivää
Kehittää difluorimetyyliornitiinin (DFMO) täydellinen turvallisuus- ja siedettävyysprofiili lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on medulloblastooma.
2 vuotta plus 30 päivää
Määritä DFMO:n määrä CSF:ssä 3 tuntia annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
o Mittaa CSF-penetraatiota DFMO:n annon jälkeen lapsilla, joilla on medulloblastooma
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Giselle Sholler

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Michael A Huang, MD, Beat Childhood Cancer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCC016

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa