ニジェールの生後 6 か月から 59 か月の子供の急性栄養失調管理の最適化 (OptIMA Niger)

主なアウトカムである成功率は、3 つのエンドポイントの複合によって定義されます: 生存、包含時に適用される定義による急性栄養失調ではなく、6 か月の観察期間を通じて AM の追加エピソードがないこと。 他のすべての子は「不成功」に分類されます。

二次的な主要転帰である回復率は、6 か月のフォローアップ中に MUAC>=125 に達し、2 週間連続して浮腫がなく、RUTF の最小治療期間が 4 週間で、臨床状態が良好であることによって定義されます。

サンプルサイズ：

主な目的の場合、予想される成功率は 68% で、統計的検出力は 90% です。 2 番目の優先順位の目標 n°1 の予想回収率は 82% で、2 番目の優先順位の目標 n°2 の予想回収率は 74% で、統計的検出力は 80% です。 すべての目標について、非劣性セットのマージンは 10% であり、有意水準は一方的に 1.25% に設定されています。 悪用できないデータを考慮して 5% のインフレも追加されました。 必要な無作為化された被験者の数は次のとおりです。

• 主な目的を達成するために568人の参加者。
• 二次優先目標n°1を満たすために、重度の急性栄養失調の295人の参加者。
• 二次優先目標n°2を満たすために、入院時にMUACが115mm未満の384人の参加者。

データ収集とモニタリング:

紙のフォームは、外来患者のフォローアップ中または自宅訪問中に、治験担当看護師によって記入されます。 データは、RedCAP ソフトウェアを使用するデータ マネージャーが監督するデータ入力エージェントによって記録されます。

データモニタリングは、Good Clinical Practiceの推奨に従って、研究活動マネージャーの責任の下で、臨床試験モニターによって各サイトで毎週実行されます。 データベースに入力されたすべてのデータは、完全性と一貫性がチェックされます。 データ入力、コーディング、制御、検証、およびデータベースの凍結の方法については、「データ管理」ガイドで説明します。 トライアルの実施前に、モニタリング計画が確立されます。

分析 ：

包含期間が終了する前に、統計分析計画が確立されます。

主要エンドポイント (成功率) の発生は、OptiMA 戦略と ComPAS 戦略の間で標準プロトコルと比較されます。

重度の急性栄養失調層で無作為化された子供とMUAC <115mmで入院した子供について、主要な副次的エンドポイント（回復率）の発生を標準プロトコルとOptiMA戦略とComPAS戦略の間で比較します。

これらの比較は、Intention To Treatment (ITT) (無作為化されたすべての参加者を含む)、および Per-Protocol (PP) (完全な無作為化治療戦略を受けた参加者のみを含む) によって行われます。

ITT および PP における一次分析 (栄養失調のレベルに関係なく、母集団全体での成功) と主な二次分析 (「重度の栄養失調」層での回復率) は、非劣性分析です。

OptiMA および ComPAS 戦略は、一次および主二次分析が ITT と PP の両方で統計的に非劣性を示している場合、標準戦略よりも劣っていないと見なされます。

成功と回復に関する主要な分析は、利用可能なデータに対して実行されます。 データが欠落している場合は、最大バイアス法を使用して感度分析が実行されます。 欠落しているデータは、最後の訪問時に子供が欠席した場合の重要なステータスであり、人体測定データ (体重、MUAC、身長) である可能性があります。 高さのデータが欠落している場合は、月ごとのこの値の変動性が低いことを考慮して、最後に利用可能な高さを考慮することができます。

各戦略の成功、回復、および再発の確率と、回復を達成するために子供ごとに消費される RUTF の量は、費用対効果モデルを構築するのに役立ちます。