Optimalisering av akutt underernæring hos barn i alderen 6 til 59 måneder i Niger (OptIMA Niger)

Hovedresultatet, suksessraten, er definert av en sammensetning av tre endepunkter: levende, ikke akutt underernært i henhold til definisjonen som ble brukt ved inkludering og ikke ha en ekstra episode av AM gjennom den 6-måneders observasjonsperioden. Alle andre barn er klassifisert som 'mislykket'.

Det sekundære hovedresultatet, utvinningsgraden, er definert ved å oppnå i løpet av 6 måneders oppfølging en MUAC>=125 og ingen ødem i løpet av to påfølgende uker, en minimum RUTF-behandlingsperiode på 4 uker og god klinisk tilstand.

Eksempelstørrelse:

For hovedmålet er forventet suksessrate 68 % med en statistisk styrke på 90 %. For sekundærprioritet mål nr. 1 er forventet utvinningsgrad 82 % og for sekundærprioritet mål nr. 2 er forventet utvinningsgrad 74 % med en statistisk styrke på 80 %. For alle mål er marginen for ikke-mindreverdighet satt til 10 % med et signifikansnivå satt til 1,25 % ensidig. En inflasjon på 5 % for å ta høyde for uutnyttbare data ble også lagt til. Antallet randomiserte emner som kreves er:

• 568 deltakere for å oppfylle hovedmålet;
• 295 deltakere med alvorlig akutt underernæring for å nå det sekundære prioriterte mål nr. 1.
• 384 deltakere med MUAC <115 mm ved opptak for å oppfylle sekundærprioritet mål nr. 2.

Datainnsamling og overvåking:

Et papirskjema vil fylles ut av forsøkssykepleierne under poliklinisk oppfølging eller ved hjemmebesøk. Data vil bli registrert av dataregistreringsagenter overvåket av en databehandler som bruker RedCAP-programvare.

Dataovervåking vil bli utført hver uke på hvert sted av monitorer for kliniske forsøk under ansvar av forskningsaktivitetslederen, i henhold til anbefalingene fra Good Clinical Practices. Alle data som legges inn i databasen vil bli kontrollert for fullstendighet og konsistens. Metodene for dataregistrering, koding, kontroll, validering og databasefrysing vil bli beskrevet i en "datahåndtering"-veiledning. Før gjennomføringen av forsøket vil det bli etablert en overvåkingsplan.

Analyse:

Før utløpet av inkluderingsperioden vil det bli etablert en statistisk analyseplan.

Forekomsten av det primære endepunktet (suksessrate) vil bli sammenlignet mellom OptiMA- og ComPAS-strategiene med standardprotokollen.

Forekomsten av det primære sekundære endepunktet (recovery rate) vil bli sammenlignet mellom OptiMA- og ComPAS-strategiene med standardprotokollen, for barn randomisert i det alvorlig akutte underernærte stratumet og for barn innlagt med en MUAC <115 mm.

Disse sammenligningene vil bli gjort av Intention To Treat (ITT) (inkludert alle randomiserte deltakere), og Per-Protocol (PP) (inkludert bare de deltakerne som mottok den fullstendige randomiserte behandlingsstrategien).

Den primære analysen (suksess i den totale befolkningen uavhengig av nivået av underernæring) og den viktigste sekundære analysen (restitusjonsrate i det "alvorlig underernærte" stratumet) i ITT og PP er ikke-underernæringsanalyser.

OptiMA- og ComPAS-strategiene vil bli ansett som ikke-underordnede i forhold til standardstrategien hvis primær- og hovedsekundæranalysen statistisk viser ikke-underlegenhet i både ITT og PP.

De primære analysene når det gjelder suksess og gjenoppretting vil bli utført på tilgjengelige data. Ved manglende data vil det bli utført en sensitivitetsanalyse ved bruk av maksimal bias-metoden. Manglende data kan være vital status hvis barnet er fraværende ved siste besøk, og antropometriske data (vekt, MUAC, høyde). Ved manglende høydedata kan den siste tilgjengelige høyden tas i betraktning gitt den lave variasjonen til denne verdien fra en måned til den neste.

Sannsynlighetene for suksess, gjenoppretting og tilbakefall i hver av strategiene og mengdene RUTF som konsumeres per barn for å oppnå bedring, vil tjene til å konstruere en kostnadseffektivitetsmodell.