니제르(OptIMA Niger)의 6~59개월 어린이의 급성 영양실조 관리 최적화

주요 결과인 성공률은 3가지 종료점의 합성으로 정의됩니다. 생존, 포함 시 적용된 정의에 따라 급성 영양실조가 아님, 6개월 관찰 기간 동안 AM의 추가 에피소드가 없음. 다른 모든 어린이는 '실패'로 분류됩니다.

2차 주요 결과인 회복률은 6개월 추적 기간 동안 MUAC>=125에 도달하고 연속 2주 동안 부종이 없고 최소 RUTF 치료 기간이 4주이며 임상 상태가 양호한 것으로 정의됩니다.

표본의 크기:

주요 목표의 경우 예상 성공률은 90%의 통계적 검정력으로 68%입니다. 2차 우선순위 목표 n°1의 경우 예상 복구율은 82%이고 2차 우선순위 목표 n°2의 경우 예상 복구율은 74%이며 통계 검정력은 80%입니다. 모든 목표에 대해 비열등성의 마진은 10%이고 유의 수준은 일방적으로 1.25%로 설정됩니다. 악용할 수 없는 데이터를 설명하기 위해 5%의 인플레이션도 추가되었습니다. 필요한 무작위 피험자의 수는 다음과 같습니다.

• 주요 목표를 달성하기 위한 568명의 참가자;
• 중증 급성 영양실조가 있는 참가자 295명이 2차 우선 순위 목표 n°1을 충족합니다.
• 2차 우선 순위 목표 n°2를 충족하기 위해 입원 시 MUAC가 115mm 미만인 참가자 384명.

데이터 수집 및 모니터링 :

외래 추적 관찰 또는 가정 방문 중에 시험 간호사가 종이 양식을 작성합니다. 데이터는 RedCAP 소프트웨어를 사용하여 데이터 관리자가 감독하는 데이터 입력 에이전트에 의해 기록됩니다.

Good Clinical Practices의 권장 사항에 따라 연구 활동 관리자의 책임하에 임상 시험 모니터가 각 사이트에서 매주 데이터 모니터링을 수행합니다. 데이터베이스에 입력된 모든 데이터는 완전성과 일관성을 위해 검사됩니다. 데이터 입력, 코딩, 제어, 유효성 검사 및 데이터베이스 고정 방법은 "데이터 관리" 가이드에서 설명합니다. 시험 시행 전에 모니터링 계획이 수립됩니다.

분석 :

포함 기간이 끝나기 전에 통계 분석 계획이 수립됩니다.

1차 종점(성공률)의 발생은 OptiMA 및 ComPAS 전략과 표준 프로토콜 사이에서 비교됩니다.

1차 2차 종점(회복률)의 발생은 표준 프로토콜에 대한 OptiMA와 ComPAS 전략 사이에서, 중증 급성 영양실조 계층에서 무작위 배정된 아동과 MUAC<115mm로 입원한 아동에 대해 비교될 것입니다.

이러한 비교는 ITT(모든 무작위 참가자 포함) 및 프로토콜별(PP)(전체 무작위 치료 전략을 받은 참가자만 포함)에 의해 이루어집니다.

ITT 및 PP의 1차 분석(영양실조 수준에 관계없이 전체 인구의 성공) 및 주요 2차 분석("심각한 영양실조" 계층의 회복률)은 비열등성 분석입니다.

OptiMA 및 ComPAS 전략은 1차 및 주요 2차 분석이 통계적으로 ITT 및 PP 모두에서 비열등성을 입증하는 경우 표준 전략보다 비열등한 것으로 간주됩니다.

성공 및 복구 측면에서 기본 분석은 사용 가능한 데이터에서 수행됩니다. 데이터가 누락된 경우 최대 바이어스 방법을 사용하여 민감도 분석을 수행합니다. 누락된 데이터는 마지막 방문 시 아동이 결석한 경우 중요한 상태가 될 수 있으며 인체 측정 데이터(체중, MUAC, 키)가 될 수 있습니다. 높이 데이터가 누락된 경우 한 달에서 다음 달까지 이 값의 낮은 변동성을 감안할 때 마지막으로 사용 가능한 높이를 고려할 수 있습니다.

각 전략의 성공, 회복 및 재발 가능성과 회복을 달성하기 위해 아동당 소비되는 RUTF의 양은 비용 효율성 모델을 구성하는 데 도움이 될 것입니다.