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PNPO欠損症患者の治療のための経口ピリドキサール5'-リン酸 (MEND-PNPO)

2025年10月14日 更新者：Medicure

PNPO欠損症患者の治療のためのピリドキサール5'-リン酸の研究

提案された臨床試験は、遺伝子解析によってピリドックス(アミン)5'-リン酸オキシダーゼ(PNPO)欠乏症が確認された患者の治療のための経口P5Pを評価することを目的としています。 医薬品グレードの P5P に対する満たされていない臨床的ニーズがあり、現在のところ、市販されているものはありません。 患者は、以前に医師によって確立された通常の経口 P5P 投薬レジメンに従って、医薬品グレードの P5P を受け取ります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • Children's Hospital of Alabama
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Courtney Wusthoff, MD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Johan Van Hove, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Phillip Pearl, MD
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 積極的、募集していない
        • Duke Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • 募集
        • Akron's Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Matthew Ginsberg, MD
  • オーストラリア
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア
        • 積極的、募集していない
        • Queensland Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 遺伝子解析によりPNPO欠乏症が確認された患者で、その発作は通常、P5P（経口）療法で制御されています。

    a.通常、コントロールとは、発作をコントロールするために P5P を毎日複数回投与することと定義されます。 最低 30 日間 P5P を受け取る。

  2. 男性および/または女性の患者。
  3. ピリドキシンで以前に失敗した治療を受けた患者は、研究に適格です（患者はピリドキシンを少なくとも24時間オフにする必要があります）。
  4. 書面によるインフォームド コンセント (18 歳未満の場合は親または保護者による)。

除外基準:

  1. 患者は、治験責任医師の意見では、患者の安全を損なう可能性がある、または研究手順に従う能力に影響を与える可能性のある状態または異常を持っています。
  2. -治験薬または治験で投与された関連薬に対する既知または疑われるアレルギー。
  3. -スクリーニング前の4週間以内の臨床研究研究への関与および/または研究への事前登録。 観察登録研究への参加は許可されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：シングル アーム アクティブ
ピリドキサール 5'-リン酸
薬：ピリドキサールリン酸
経口錠50mg

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12か月での死亡率を含む全生存期間（死亡までの時間）
時間枠：12ヶ月
研究グループは、生存分析の方法を使用して、全生存期間について歴史的対照群（積極的な治療なし）と比較されます
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発作の頻度（てんかん重積を含むがこれに限定されない）
時間枠：12ヶ月まで
発作の頻度は、現在の単群の異なる治療期間間で比較されます: 医薬品グレードの経口 P5P 治療期間と P5P 治療前の期間 (データが利用可能な場合)
12ヶ月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Medicure

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年2月16日

一次修了 (推定)

2026年11月1日

研究の完了 (推定)

2026年11月1日

試験登録日

最初に提出

2021年1月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月11日

最初の投稿 (実際)

2021年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月14日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MEND-PNPO 16002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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