Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Doustny 5'-fosforan pirydoksalu w leczeniu pacjentów z niedoborem PNPO (MEND-PNPO)

22 lutego 2024 zaktualizowane przez: Medicure

Badanie 5'-fosforanu pirydoksalu w leczeniu pacjentów z niedoborem PNPO

Proponowane badanie kliniczne ma na celu ocenę doustnego P5P w leczeniu pacjentów z potwierdzonym niedoborem 5'-fosforanowej oksydazy pirydoks(am)iny (PNPO) za pomocą analizy genetycznej. Istnieje niezaspokojone zapotrzebowanie kliniczne na P5P klasy farmaceutycznej, jak dotąd żaden nie został udostępniony na rynku. Pacjenci otrzymają P5P farmaceutycznej czystości zgodnie z ich normalnym doustnym schematem dawkowania P5P, jak wcześniej ustalili ich lekarze.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Queensland Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Rekrutacyjny
        • Akron's Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Matthew Ginsberg, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z potwierdzonym niedoborem PNPO za pomocą analizy genetycznej, u których napady padaczkowe są zwykle kontrolowane za pomocą terapii P5P (doustnej).

    A. Zazwyczaj kontrolowane definiuje się jako przyjmowanie wielu dawek P5P dziennie w celu kontrolowania napadów. Otrzymywanie P5P przez minimum 30 dni.

  2. Pacjenci płci męskiej i/lub żeńskiej.
  3. Do badania kwalifikują się pacjenci po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia pirydoksyną (pacjent powinien odstawić pirydoksynę na co najmniej 24 godziny).
  4. Pisemna świadoma zgoda (od rodzica lub opiekuna, jeśli ma mniej niż 18 lat).

Kryteria wyłączenia:

  1. U pacjenta występuje jakikolwiek stan lub nieprawidłowość, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub wpłynąć na jego zdolność do przestrzegania procedur badania.
  2. Znana lub podejrzewana alergia na badany lek lub odpowiednie leki podane w badaniu.
  3. Udział w badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i/lub wcześniejszym włączeniem do badania. Dozwolony jest udział w rejestrowych badaniach obserwacyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Jedno ramię aktywne
5'-fosforan pirydoksalu
Lek: Fosforan pirydoksalu
Tabletki doustne 50 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity czas przeżycia (czas do zgonu), w tym częstość zgonów po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Grupa badana zostanie porównana z historyczną grupą kontrolną (bez aktywnego leczenia) pod względem przeżycia całkowitego przy użyciu metody analizy przeżycia
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość napadów padaczkowych (w tym między innymi stan padaczkowy)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Częstość napadów padaczkowych zostanie porównana między różnymi okresami leczenia w ramach jednego ramienia: Okres leczenia P5P klasy farmaceutycznej w porównaniu z okresem poprzedzającym jakiekolwiek leczenie P5P (jeśli dane są dostępne)
do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medicure

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MEND-PNPO 16002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fosforan pirydoksalu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj