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PNPO 결핍 환자 치료를 위한 경구용 피리독살 5'-인산염 (MEND-PNPO)

2025년 10월 14일 업데이트: Medicure

PNPO 결핍증 환자 치료를 위한 피리독살 5'-인산염 연구

제안된 임상 연구는 유전자 분석을 통해 PNPO(Pyridox(am)ine 5'-Phosphate Oxidase) 결핍증이 있는 것으로 확인된 환자 치료를 위한 경구용 P5P를 평가하기 위한 것입니다. 제약 등급 P5P에 대한 충족되지 않은 임상적 요구가 있으며, 현재까지 상업적으로 이용 가능한 것은 없습니다. 환자는 의사가 이전에 설정한 정상적인 경구 P5P 투약 요법에 따라 의약품 등급 P5P를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • Children's Hospital of Alabama
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Children's Hospital Colorado
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Johan Van Hove, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Boston Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Phillip Pearl, MD
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Duke Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • 모병
        • Akron's Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Matthew Ginsberg, MD
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Queensland Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 발작이 일반적으로 P5P(경구) 요법으로 조절되는 유전자 분석을 통해 PNPO 결핍이 확인된 환자.

    ㅏ. 일반적으로 제어는 발작을 제어하기 위해 매일 여러 용량의 P5P를 받는 것으로 정의됩니다. 최소 30일 동안 P5P를 받습니다.

  2. 남성 및/또는 여성 환자.
  3. 이전에 피리독신 치료에 실패한 환자가 연구에 적합합니다(환자는 최소 24시간 동안 피리독신을 중단해야 함).
  4. 서면 동의서(18세 미만인 경우 부모 또는 보호자에 의해).

제외 기준:

  1. 환자는 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위태롭게 하거나 연구 절차를 준수하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 임의의 상태 또는 이상이 있습니다.
  2. 시험 약물 또는 시험에서 제공된 관련 약물에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기.
  3. 스크리닝 및/또는 연구 등록 전 4주 이내에 임상 연구에 참여. 관찰 레지스트리 연구에 참여하는 것이 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 싱글 암 액티브
피리독살 5'-인산염
의약품: 피리독살 인산염
경구 정제 50 mg

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12개월째 사망 발생률을 포함한 전체 생존 시간(사망까지의 시간)
기간: 12 개월
연구 그룹은 생존 분석 방법을 사용하여 전체 생존에 대해 과거 대조군(활성 치료가 없는)과 비교됩니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
발작 빈도(간질 상태를 포함하되 이에 국한되지 않음)
기간: 최대 12개월
발작의 빈도는 현재 단일 팔의 다른 치료 기간 사이에서 비교됩니다: 제약 등급 경구 P5P 치료 기간 대 임의의 P5P 치료 이전 기간(데이터가 있는 경우)
최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Medicure

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 2월 16일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 11일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 14일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MEND-PNPO 16002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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