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Pyridoxal 5'-Phosphate oral pour le traitement des patients présentant un déficit en PNPO (MEND-PNPO)

22 février 2024 mis à jour par: Medicure

Étude du pyridoxal 5'-phosphate pour le traitement des patients présentant un déficit en PNPO

L'étude clinique proposée vise à évaluer la P5P orale pour le traitement des patients dont le déficit en pyridox(am)ine 5'-phosphate oxydase (PNPO) a été confirmé par analyse génétique. Il existe un besoin clinique non satisfait de P5P de qualité pharmaceutique, car à ce jour, aucun n'a été commercialisé. Les patients recevront du P5P de qualité pharmaceutique selon leur schéma posologique normal de P5P par voie orale, tel qu'établi précédemment par leurs médecins.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie
        • Actif, ne recrute pas
        • Queensland Children's Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Recrutement
        • Duke Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Recrutement
        • Akron's Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matthew Ginsberg, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients présentant un déficit confirmé en PNPO par analyse génétique, dont les crises sont généralement contrôlées par un traitement P5P (oral).

    un. Typiquement contrôlé est défini comme recevant quotidiennement plusieurs doses de P5P pour contrôler les crises. Recevoir P5P pendant au moins 30 jours.

  2. Patients masculins et/ou féminins.
  3. Les patients dont le traitement antérieur à la pyridoxine a échoué sont éligibles pour l'étude (le patient doit être sans pyridoxine pendant au moins 24 heures).
  4. Consentement éclairé écrit (par un parent ou un tuteur si âgé de moins de 18 ans).

Critère d'exclusion:

  1. Le patient présente une condition ou une anomalie qui peut, de l'avis de l'investigateur, compromettre la sécurité du patient ou influencer sa capacité à se conformer aux procédures de l'étude.
  2. Allergie connue ou suspectée au médicament à l'essai ou aux médicaments pertinents administrés dans le cadre de l'essai.
  3. Participation à une étude de recherche clinique dans les 4 semaines précédant le dépistage et / ou l'inscription préalable à l'étude. La participation à des études de registre d'observation est autorisée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras unique actif
Pyridoxal 5'-Phosphate
Médicament: Phosphate de pyridoxal
Comprimés oraux 50 mg

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée de survie globale (délai jusqu'au décès), y compris l'incidence des décès à 12 mois
Délai: 12 mois
Le groupe d'étude sera comparé à un groupe de contrôle historique (sans traitement actif) pour la survie globale en utilisant la méthode d'analyse de survie
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence des crises (y compris, mais sans s'y limiter, l'état de mal épileptique)
Délai: jusqu'à 12 mois
La fréquence des crises sera comparée entre les différentes périodes de traitement du bras unique actuel : période de traitement P5P oral de qualité pharmaceutique par rapport à la période précédant tout traitement P5P (si les données sont disponibles)
jusqu'à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Medicure

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2021

Première publication (Réel)

12 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MEND-PNPO 16002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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