Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oralt pyridoxal 5'-fosfat för behandling av patienter med PNPO-brist (MEND-PNPO)

22 februari 2024 uppdaterad av: Medicure

Studie av pyridoxal 5'-fosfat för behandling av patienter med PNPO-brist

Den föreslagna kliniska studien är avsedd att utvärdera oral P5P för behandling av patienter som bekräftats ha Pyridox(am)ine 5'-fosfatoxidas (PNPO)-brist via genetisk analys. Det finns ett otillfredsställt kliniskt behov av P5P av farmaceutisk kvalitet, eftersom ingen hittills har gjorts kommersiellt tillgänglig. Patienterna kommer att få P5P av farmaceutisk kvalitet enligt deras normala orala P5P-dosering, som tidigare fastställts av deras läkare.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Queensland Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Rekrytering
        • Akron's Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Matthew Ginsberg, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med bekräftad PNPO-brist via genetisk analys, vars anfall vanligtvis kontrolleras med P5P (oral) terapi.

    a. Typiskt kontrollerad definieras som att ta emot flera doser av P5P dagligen för att kontrollera anfall. Ta emot P5P i minst 30 dagar.

  2. Manliga och/eller kvinnliga patienter.
  3. Patienter med tidigare misslyckad behandling med pyridoxin är berättigade till studien (patienten bör vara avstängd med pyridoxin i minst 24 timmar).
  4. Skriftligt informerat samtycke (av förälder eller vårdnadshavare om under 18 år).

Exklusions kriterier:

  1. Patienten har något tillstånd eller abnormitet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller påverka deras förmåga att följa studieprocedurer.
  2. Känd eller misstänkt allergi mot läkemedlet eller de relevanta läkemedlen som ges i prövningen.
  3. Deltagande i en klinisk forskningsstudie inom 4 veckor före screening och/eller tidigare inskrivning i studien. Deltagande i observationsregisterstudier är tillåtet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Enkelarm aktiv
Pyridoxal 5'-fosfat
Läkemedel: Pyridoxalfosfat
Orala tabletter 50 mg

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnadstid (tid till död), inklusive dödsfall vid 12 månader
Tidsram: 12 månader
Studiegruppen kommer att jämföras med en historisk kontrollgrupp (utan aktiv behandling) för total överlevnad genom att använda metoden för överlevnadsanalys
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av anfall (inklusive men inte begränsat till status epilepticus)
Tidsram: upp till 12 månader
Frekvensen av beslag kommer att jämföras mellan olika behandlingsperioder i den aktuella enarmen: oral P5P-behandlingsperiod av farmaceutisk kvalitet kontra period före någon P5P-behandling (om data finns tillgängliga)
upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medicure

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 maj 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 januari 2021

Första postat (Faktisk)

12 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MEND-PNPO 16002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Pyridoxalfosfat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera