Пероральный пиридоксаль-5'-фосфат для лечения пациентов с дефицитом PNPO (MEND-PNPO)
14 октября 2025 г. обновлено: Medicure
Исследование пиридоксаль-5'-фосфата для лечения пациентов с дефицитом PNPO
Предлагаемое клиническое исследование предназначено для оценки перорального P5P для лечения пациентов, у которых с помощью генетического анализа подтвержден дефицит пиридокс(ам)ин 5'-фосфатоксидазы (PNPO).
Существует неудовлетворенная клиническая потребность в P5P фармацевтического класса, поскольку на сегодняшний день ни один из них не поступил в продажу.
Пациенты будут получать P5P фармацевтической степени чистоты в соответствии с их обычным пероральным режимом дозирования P5P, установленным ранее их врачами.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
15
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Laura Cole, Ph.D.
- Номер телефона: 204-487-7412
- Электронная почта: lcole@medicure.com
Места учебы
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия
- Активный, не рекрутирующий
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Alabama
-
Контакт:
- Mackenzie Keith
- Номер телефона: 205-934-8365
- Электронная почта: mkeith@uabmc.edu
-
Главный следователь:
- Monisha Goyal, MD
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Рекрутинг
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Контакт:
- Rayann Solidum
- Номер телефона: 415-424-1237
- Электронная почта: rsolidum@stanford.edu
-
Главный следователь:
- Courtney Wusthoff, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- Children's Hospital Colorado
-
Контакт:
- Nathan Holly
- Номер телефона: 720-777-5410
- Электронная почта: Nathan.Holly@childrenscolorado.org
-
Главный следователь:
- Johan Van Hove, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital
-
Главный следователь:
- Phillip Pearl, MD
-
Контакт:
- Melissa DiBacco, MD
- Номер телефона: 44617 617-919-4617
- Электронная почта: Melissa.DiBacco@childrens.harvard.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Активный, не рекрутирующий
- Duke Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Рекрутинг
- Akron's Children's Hospital
-
Контакт:
- Hilary Tonni
- Номер телефона: 330-543-4734
- Электронная почта: htonni@akronchildrens.org
-
Главный следователь:
- Matthew Ginsberg, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Пациенты с подтвержденным генетическим анализом дефицитом PNPO, приступы которых обычно контролируются с помощью P5P (пероральной) терапии.
а. Обычно контролируемый определяется как получение нескольких доз P5P ежедневно для контроля судорог. Получение P5P минимум на 30 дней.
- Пациенты мужского и/или женского пола.
- Пациенты с предыдущим неудачным лечением пиридоксином имеют право на участие в исследовании (пациент должен отказаться от пиридоксина не менее 24 часов).
- Письменное информированное согласие (от родителей или опекунов, если они моложе 18 лет).
Критерий исключения:
- У пациента есть какое-либо состояние или аномалия, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или повлиять на его способность соблюдать процедуры исследования.
- Известная или предполагаемая аллергия на исследуемый препарат или соответствующие препараты, принимаемые в ходе исследования.
- Участие в клиническом исследовании в течение 4 недель до скрининга и/или предварительного включения в исследование. Участие в обсервационных исследованиях регистра разрешено.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Однорычажный активный
Пиридоксаль 5'-фосфат
|
Таблетки для приема внутрь 50 мг
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общее время выживания (время до смерти), включая частоту летальных исходов через 12 мес.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Исследуемая группа будет сравниваться с исторической контрольной группой (без активного лечения) по общей выживаемости с использованием метода анализа выживаемости.
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота припадков (включая, помимо прочего, эпилептический статус)
Временное ограничение: до 12 месяцев
|
Частота припадков будет сравниваться между различными периодами лечения в текущей отдельной группе: период перорального лечения P5P фармацевтического качества по сравнению с периодом до любого лечения P5P (при наличии данных).
|
до 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 февраля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 ноября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
16 октября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 октября 2025 г.
Последняя проверка
1 октября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MEND-PNPO 16002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .