Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettava pyridoksaali-5'-fosfaatti potilaiden hoitoon, joilla on PNPO-puutos (MEND-PNPO)

torstai 22. helmikuuta 2024 päivittänyt: Medicure

Pyridoksaali-5'-fosfaattitutkimus PNPO-puutospotilaiden hoitoon

Ehdotetun kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida oraalista P5P:tä sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on geneettisen analyysin perusteella todettu pyridoks(am)iini-5'-fosfaattioksidaasin (PNPO) puutos. Farmaseuttiselle P5P:lle on täyttämätön kliininen tarve, sillä toistaiseksi yhtäkään ei ole ollut kaupallisesti saatavilla. Potilaat saavat farmaseuttisen luokan P5P:tä normaalin oraalisen P5P-annostusohjelmansa mukaisesti, kuten lääkärit ovat aiemmin määrittäneet.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Queensland Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Rekrytointi
        • Akron's Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Matthew Ginsberg, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on geneettisellä analyysillä vahvistettu PNPO-puutos ja joiden kohtaukset ovat tyypillisesti hallinnassa P5P-hoidolla (oraalinen).

    a. Tyypillisesti hallinnassa määritellään useiden P5P-annosten saaminen päivittäin kouristuskohtausten hallitsemiseksi. P5P:n vastaanottaminen vähintään 30 päivän ajan.

  2. Mies- ja/tai naispotilaat.
  3. Potilaat, joilla on aiemmin epäonnistunut pyridoksiinihoito, voivat osallistua tutkimukseen (potilaan tulee olla poissa pyridoksiinista vähintään 24 tuntia).
  4. Kirjallinen tietoinen suostumus (vanhemmalta tai huoltajalta, jos alle 18-vuotias).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on jokin tila tai poikkeavuus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaa potilaan turvallisuuden tai vaikuttaa hänen kykyynsä noudattaa tutkimusmenetelmiä.
  2. Tunnettu tai epäilty allergia koelääkkeelle tai asiaankuuluville tutkimuksessa annetuille lääkkeille.
  3. Osallistuminen kliiniseen tutkimustutkimukseen 4 viikon sisällä ennen seulontaa ja/tai ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Havaintorekisteritutkimuksiin osallistuminen on sallittua.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksivarsi aktiivinen
Pyridoksaali-5'-fosfaatti
Lääke: Pyridoksaalifosfaatti
Suun kautta otettavat tabletit 50 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjäämisaika (aika kuolemaan), mukaan lukien kuoleman ilmaantuvuus 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Tutkimusryhmää verrataan historialliseen kontrolliryhmään (ilman aktiivista hoitoa) kokonaiseloonjäämisen suhteen käyttämällä eloonjäämisanalyysimenetelmää.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtausten tiheys (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, status epilepticus)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Kohtausten esiintymistiheyttä verrataan nykyisen yksittäisen haaran eri hoitojaksojen välillä: Farmaseuttisen tason suun kautta otettava P5P-hoitojakso vs. jakso ennen mitä tahansa P5P-hoitoa (jos tietoja on saatavilla)
jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medicure

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 16. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MEND-PNPO 16002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pyridoksaalifosfaatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa