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Orales Pyridoxal-5'-Phosphat zur Behandlung von Patienten mit PNPO-Mangel (MEND-PNPO)

22. Februar 2024 aktualisiert von: Medicure

Untersuchung von Pyridoxal-5'-Phosphat zur Behandlung von Patienten mit PNPO-Mangel

Die vorgeschlagene klinische Studie soll orales P5P für die Behandlung von Patienten bewerten, bei denen ein Mangel an Pyridox(am)in-5'-Phosphatoxidase (PNPO) durch genetische Analyse bestätigt wurde. Es besteht ein unbefriedigter klinischer Bedarf an P5P in pharmazeutischer Qualität, da bisher keines kommerziell verfügbar gemacht wurde. Die Patienten erhalten P5P in pharmazeutischer Qualität gemäß ihrem normalen oralen P5P-Dosierungsschema, das zuvor von ihren Ärzten festgelegt wurde.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Queensland Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Rekrutierung
        • Akron's Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Matthew Ginsberg, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit bestätigtem PNPO-Mangel durch genetische Analyse, deren Anfälle typischerweise durch eine (orale) P5P-Therapie kontrolliert werden.

    A. Typischerweise kontrolliert ist definiert als das tägliche Erhalten mehrerer Dosen von P5P, um Anfälle zu kontrollieren. Erhalt von P5P für mindestens 30 Tage.

  2. Männliche und/oder weibliche Patienten.
  3. Patienten mit vorheriger fehlgeschlagener Behandlung mit Pyridoxin sind für die Studie geeignet (der Patient sollte für mindestens 24 Stunden auf Pyridoxin verzichten).
  4. Schriftliche Einverständniserklärung (von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten unter 18 Jahren).

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat einen Zustand oder eine Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder seine Fähigkeit beeinträchtigen könnten, die Studienverfahren einzuhalten.
  2. Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Studienmedikament oder die in der Studie verabreichten relevanten Medikamente.
  3. Teilnahme an einer klinischen Forschungsstudie innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening und/oder vorheriger Aufnahme in die Studie. Die Teilnahme an beobachtenden Registerstudien ist zulässig.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einarmig aktiv
Pyridoxal-5'-Phosphat
Arzneimittel: Pyridoxalphosphat
Tabletten zum Einnehmen 50 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberlebenszeit (Zeit bis zum Tod), einschließlich der Todesfälle nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Die Studiengruppe wird mit einer historischen Kontrollgruppe (ohne aktive Behandlung) hinsichtlich des Gesamtüberlebens unter Verwendung der Methode der Überlebensanalyse verglichen
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Anfällen (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Status epilepticus)
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
Die Anfallshäufigkeit wird zwischen verschiedenen Behandlungsperioden des aktuellen Einzelarms verglichen: Behandlungszeitraum mit oralem P5P in pharmazeutischer Qualität vs. Zeitraum vor einer P5P-Behandlung (falls Daten verfügbar)
bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medicure

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MEND-PNPO 16002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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