Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oral pyridoksal 5'-fosfat for behandling av pasienter med PNPO-mangel (MEND-PNPO)

22. februar 2024 oppdatert av: Medicure

Studie av pyridoksal 5'-fosfat for behandling av pasienter med PNPO-mangel

Den foreslåtte kliniske studien er ment å evaluere oral P5P for behandling av pasienter som er bekreftet å ha Pyridox(am)ine 5'-fosfatoksidase (PNPO)-mangel via genetisk analyse. Det er et udekket klinisk behov for farmasøytisk kvalitet P5P, siden ingen har blitt gjort kommersielt tilgjengelig til dags dato. Pasienter vil motta farmasøytisk grad P5P i henhold til deres normale orale P5P doseringsregime, som tidligere fastsatt av deres leger.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Queensland Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Monisha Goyal, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Courtney Wusthoff, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Muhammad Zafar, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Rekruttering
        • Akron's Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew Ginsberg, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med bekreftet PNPO-mangel via genetisk analyse, hvis anfall vanligvis kontrolleres med P5P (oral) terapi.

    en. Typisk kontrollert er definert som å motta flere doser P5P daglig for å kontrollere anfall. Motta P5P i minimum 30 dager.

  2. Mannlige og/eller kvinnelige pasienter.
  3. Pasienter med tidligere mislykket behandling med pyridoksin er kvalifisert for studien (pasienten bør være av pyridoksin i minst 24 timer).
  4. Skriftlig informert samtykke (av forelder eller verge hvis under 18 år).

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har en hvilken som helst tilstand eller abnormitet som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere pasientens sikkerhet, eller påvirke deres evne til å følge studieprosedyrene.
  2. Kjent eller mistenkt allergi mot utprøvingsmedisinen eller de aktuelle legemidlene gitt i utprøvingen.
  3. Involvering i en klinisk forskningsstudie innen 4 uker før screening og/eller tidligere innmelding i studien. Det er tillatt å delta i observasjonsregisterstudier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enkelarm aktiv
Pyridoksal 5'-fosfat
Legemiddel: Pyridoksalfosfat
Orale tabletter 50 mg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelsestid (tid til død), inkludert forekomst av død ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Studiegruppen vil bli sammenlignet med en historisk kontrollgruppe (uten aktiv behandling) for total overlevelse ved å bruke metoden for overlevelsesanalyse
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av anfall (inkludert men ikke begrenset til status epilepticus)
Tidsramme: opptil 12 måneder
Frekvensen av beslag vil bli sammenlignet mellom ulike behandlingsperioder for gjeldende enkeltarm: Farmasøytisk grad oral P5P-behandlingsperiode kontra periode før en eventuell P5P-behandling (hvis data tilgjengelig)
opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medicure

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

12. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MEND-PNPO 16002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pyridoksalfosfat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere