このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

再発/難治性急性骨髄性白血病患者におけるC6セラミドナノリポソーム（CNL）の研究 (KNAN2001)

2026年3月26日 更新者：Keystone Nano, Inc

再発/難治性急性骨髄性白血病（RR-AML）患者におけるC6セラミドナノリポソーム（CNL）の第I相試験

この研究では、セラミド ナノリポソーム (CNL) を他の従来の抗がん剤と組み合わせることで、それらがより効果的に作用するかどうかを調べます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

研究チームは、C6 セラミド ナノリポソーム (CNL) が AML の実験室モデルで抗がん作用を持ち、他の抗がん剤と組み合わせると効果が高まることを示しました。

この研究の主な目的は、最初の治療が効かなかった、または効かなくなって AML が再発した (難治性または再発性 AML、または RR-AML) AML 患者において、他のがん治療なしで与えられた CNL の安全性を評価することです。 ）。 この研究は、CNLが他の薬物と組み合わされた場合に、後の研究で開始する適切な用量を決定しようとしています.

CNLは静脈内（IV）注入によって投与され、この研究では週に2回投与されます。 参加者は、継続しても安全であると考えられる限り、研究治療を受けますが、病気が悪化していないことを確認するために定期的に病気の状態をチェックします. 血液サンプルは、彼らの体が薬にどのように反応しているか、そしてそれが血中にどのくらい留まっているかを見るために、多くの時点で収集されます.

研究の最初の患者は、薬物の1回の投与から開始し、それが安全であることが示された場合、次のグループはわずかに高い投与量で治療されます. 参加者には、週に 2 回、約 2 時間にわたって静脈内 (IV) 注入によって CNL が与えられ、その後、悪い副作用がないことを確認するために約 2 時間監視されますが、最初は患者はそのままでいる必要があります。点滴開始後約6時間、採血を行い、薬が体内でどれくらいの期間活性を維持しているかを確認します。

参加者は、2 回目の投薬サイクルの前 (約 1 か月後) に骨髄生検を受け、3 回目の投薬サイクルの前に、疾患の反応を確認します。 その後、骨髄生検は、治験担当医師の推奨に基づいて、約 1 サイクルおきに行われます。 医師がCNLが彼らの病気を助けていると考えていない場合、または医師が継続するのは安全ではないと判断した場合、彼らは研究治療を中止します. 参加者は、安全性と病気の状態について最大6か月間追跡されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • 募集
        • University of Virginia Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Michael Keng, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 署名されたインフォームド コンセントは、研究固有のスクリーニング手順を実施する前に得られます。
  2. -この研究の性質を理解し、研究とフォローアップ手順を遵守する意思と能力がある。

  3. 年齢と疾患：18歳以上で難治性または再発性のAML

    難治性 AML: AML 向けの治療を 1 回行った後、完全寛解 (CR) に達しない患者

    AML の再発: AML を対象とした治療の 1 つまたは複数の以前のラインで完全寛解 (CR) を達成したが、その後 AML の再発を発症した患者。

    注: 患者は、集中的な導入化学療法を受けていなくても、低メチル化剤 (アザシチジン、デシタビン) などの他の AML 向けの治療を受けている場合でも適格です。

  4. -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスは≤2でなければなりません
  5. 末梢白血球 (WBC) 数 < 30,000/μL。 細胞減少のために、ヒドロキシ尿素は、スクリーニング中およびサイクル 2、3 日目を通して、WBC 数を < 30,000 μL に減らすことができます。

  6. 以下の実験所見によって証明されるように、適切な臓器機能:

    • -総ビリルビン≤1.5×正常上限（ULN）またはギルバート・ミューレングラハト症候群患者のULNの3倍未満
    • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≤2.5×ULN
    • クレアチニンクリアランス > 60 mL/分
  7. -フリデリシアの式に従って補正されたQT間隔（QTcF） スクリーニング時の1つの心電図（ECG）で<450ミリ秒

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす患者は、研究への参加資格がありません。

  1. -症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、薬物で十分に制御されていない心不整脈、登録前の過去6か月以内の心筋梗塞、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患.
  2. 患者は、他の同時治験薬を受け取っていないか、登録から1週間以内に治験薬を受け取っていない可能性があります。
  3. この組み合わせの催奇形性の可能性は現在不明であるため、妊娠中または授乳中の女性は除外されます.
  4. -登録前の過去12か月以内の他の悪性腫瘍の病歴 in situ 癌、非筋肉浸潤性膀胱癌、前立腺、基底または扁平上皮細胞皮膚癌を除く
  5. -治験責任医師の意見では、AML以外の生命を脅かす病気、管理されていない病状または臓器系の機能不全は、患者の安全を損なうか、研究結果を危険にさらす可能性があります
  6. 孤立した髄外疾患の証拠
  7. -アクティブな中枢神経系（CNS）の関与を伴う急性前骨髄球性白血病またはAML
  8. -未治療の重度の（治療する研究者の意見では）感染症
  9. -HIVによる活動的で制御されていない感染（ウイルス量はPCRで検出可能）
  10. -B型肝炎ウイルス（HbSAg陽性またはウイルス量が検出可能なPCR）またはC型肝炎ウイルス（PCRで検出可能なウイルス量）による活動性感染。
  11. -過去の造血幹細胞移植（HSCT）が活発な移植片対宿主病、低用量プレドニゾン（5 mg）以外の免疫抑制、または登録前4週間以内のカルシニューリン阻害剤

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セラミドナノリポソームのオープンラベル投与
セラミドナノリポソームは、用量漸増に関するプロトコルに従って、週に2回静脈内投与によって投与されます。 プラセボ群や試験群はありません。
薬：セラミドナノリポソーム（Ceraxa）
セラミドナノリポソームは、週に2回IVで投与されます。 体格に基づく用量は、最初の患者群がその用量に耐えられる場合、次の患者群では増量され、患者が用量に耐えられない場合、次の群では減量されます。
他の名前：
  • セラミドナノリポソーム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
プロトコル セクション 13.5 で定義されている用量制限毒性のある患者の数
時間枠：投与の最初のサイクルの終了時 (各サイクルは 28 日です)
CNL単剤療法の最初のサイクル内の用量制限毒性。 用量制限毒性の完全なリストについては、プロトコルのセクション 13.5 を参照してください。
投与の最初のサイクルの終了時 (各サイクルは 28 日です)
有害事象患者数
時間枠：研究完了まで、平均24週間
有害事象患者数
研究完了まで、平均24週間
有害事象の重症度
時間枠：研究完了まで、平均24週間
治験実施計画書に記載されている有害事象の重症度
研究完了まで、平均24週間
有害事象の期間
時間枠：日数で測定された有害事象の長さ、研究完了まで測定、平均24週間
治験実施計画書に記載の有害事象の期間（日単位）
日数で測定された有害事象の長さ、研究完了まで測定、平均24週間
治療期間
時間枠：研究完了まで、平均24週間
日数で測定される治療期間
研究完了まで、平均24週間
研究中に達成された用量レベル
時間枠：研究完了まで、平均24週間
M2あたりのミリグラムで投与される用量レベル
研究完了まで、平均24週間
濃度マックス（Cマックス）
時間枠：サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
ナノグラム/ミリリットルで測定された最大血清濃度
サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
最大治験薬までの時間 (T Max)
時間枠：サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
測定された最大濃度までの時間 (分単位)
サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
治験薬の半減期
時間枠：サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
薬物が開始濃度の半分に減少する時間 (分単位)
サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
治験薬クリアランス
時間枠：サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
単位時間あたりにクリアされる治験薬の量 (ナノグラム/分)
サイクル 1 を通じて、28 日 (各サイクルは 28 日)
C16/C24セラミド比率
時間枠：1サイクルの治療後（28日目）
骨髄生検からのセラミド 16 とセラミド 24 の比率 (C16 の ng/C18 の ng)
1サイクルの治療後（28日目）
臨床反応 - 完全反応
時間枠：サイクル 2 後 (56 日)
完全な応答
サイクル 2 後 (56 日)
臨床反応 - 不完全な血液学的回復 (CRi) を伴う完全な反応
時間枠：サイクル 2 後 (56 日)
骨髄の芽球によって定義される不完全な血液学的回復を伴う完全奏効
サイクル 2 後 (56 日)
臨床反応 - 部分寛解
時間枠：サイクル 2 後 (56 日)
部分寛解（骨髄の芽球によって定義される）
サイクル 2 後 (56 日)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グレード3または4の有害事象の患者数
時間枠：研究完了まで、平均24週間
CTCAE v5.0 で定義されているグレード 3 および 4 の有害事象
研究完了まで、平均24週間
全体的な反応
時間枠：試験完了まで平均24週間、その後最大24週間（合計48週間）
RR-AML 患者における CNL 単剤療法の全体的な反応: 完全寛解 (CR) + 不完全な数の回復を伴う完全寛解 (CRi) + 部分反応 (PR)。 European LeukemiaNet 2017 (ELN 2017) 対応基準として定義された CR、CRi、および PR
試験完了まで平均24週間、その後最大24週間（合計48週間）
イベントフリーサバイバル
時間枠：登録から治験薬治療終了後24週間まで
イベントフリー生存期間 (EFS): 登録から、記録された難治性疾患、CR/CRi 達成後の再発、または何らかの原因による死亡のいずれか最初に観察されるまでの時間
登録から治験薬治療終了後24週間まで
全生存
時間枠：登録から投薬後24週間まで
全生存期間 (OS)
登録から投薬後24週間まで
EORTC Quality of Life Questionnaire (QLQ) C30 による生活の質
時間枠：研究治療を開始する前、各サイクルの1日目（各サイクルは28日）、および治療終了時（ほとんどの患者で2〜3か月（サイクル）と予想される）
EORTC Quality of LifeアンケートC30による生活の質
研究治療を開始する前、各サイクルの1日目（各サイクルは28日）、および治療終了時（ほとんどの患者で2〜3か月（サイクル）と予想される）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Keystone Nano, Inc

協力者

National Cancer Institute (NCI)
Milton S. Hershey Medical Center
University of Virginia

捜査官

  • スタディディレクター：Daniel Vlock, MD、Keystone Nano, Inc
  • スタディチェア：Christopher Prior, Ph.D.、Keystone Nano

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年10月1日

一次修了 (推定)

2026年9月30日

研究の完了 (推定)

2026年11月30日

試験登録日

最初に提出

2020年11月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月15日

最初の投稿 (実際)

2021年1月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月26日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • KNAN2001
  • 5R44CA275609-02 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

UVAおよびペンシルベニア州のPO1研究者と共有される可能性があります。 毎年のFDAレポートに加えて、潜在的な原稿も予想していますが、すべての参加者とはまだ決定されていません。

IPD 共有時間枠

2026年12月1日

IPD 共有アクセス基準

6か月後

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する