Studie av C6 Ceramide NanoLiposome (CNL) hos patienter med återfall/refraktär akut myeloid leukemi (KNAN2001)

Inklusionskriterier:

1. Undertecknat informerat samtycke erhålls innan några studiespecifika screeningprocedurer genomförs.
2. Vill och kan förstå denna studies natur och följa studie- och uppföljningsprocedurerna.

3. Ålder och sjukdom: ≥ 18 år med refraktär eller återfallande AML

   Refraktär AML: Patienter som misslyckas med att uppnå en fullständig remission (CR) efter en linje av AML-riktad terapi

   Återfall av AML: Patienter som uppnådde en fullständig remission (CR) med en eller flera tidigare rader av AML-riktad terapi men som sedan utvecklade ett återfall av AML.

   Obs: Patienter är berättigade även om de inte har fått intensiv induktionskemoterapi utan har behandlats med annan AML-inriktad terapi som hypometylerande medel (azacitidin, decitabin).

4. Prestandastatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) måste vara ≤2
5. Antal perifera vita blodkroppar (WBC) <30 000/µL. För cytoreduktion tillåts hydroxiurea under screening och genom cykel 2, dag 3 för att minska antalet vita blodkroppar till < 30 000 µL.

6. Tillräcklig organfunktion, vilket framgår av följande laboratoriefynd:

   • Totalt bilirubin ≤ 1,5 × övre normalgräns (ULN) eller < 3 x ULN för patienter med Gilbert-Meulengrachts syndrom
   • Aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≤ 2,5 × ULN
   • Kreatininclearance > 60 ml/min
7. QT-intervall korrigerat enligt Fridericias formel (QTcF) < 450 ms på ett elektrokardiogram (EKG) vid screening

Exklusions kriterier:

Patienter som uppfyller något av följande kriterier är inte kvalificerade för studieinträde:

1. Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, symtomatisk kongestiv hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarytmier som inte kontrolleras väl med medicin, hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna före registrering eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven .
2. Patienter kanske inte får några andra undersökningsmedel samtidigt, eller har fått något undersökningsmedel inom en vecka efter registrering.
3. Eftersom den teratogena potentialen för denna kombination för närvarande är okänd, utesluts kvinnor som är gravida eller ammande.
4. Historik av andra maligniteter inom de föregående 12 månaderna före registrering med undantag för in-situ cancer, icke-muskelinvasiv blåscancer, prostata-, basal- eller skivepitelcancer hudcancer
5. Andra livshotande sjukdomar än AML, okontrollerade medicinska tillstånd eller dysfunktion i organsystemet som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna äventyra patientens säkerhet eller sätta studieresultaten på spel
6. Bevis på isolerad extramedullär sjukdom
7. Akut promyelocytisk leukemi eller AML med aktiv inblandning i centrala nervsystemet (CNS).
8. Obehandlad svår (enligt den behandlande utredarens uppfattning) infektion
9. Aktiv och okontrollerad infektion med HIV (viral belastning kan detekteras med PCR)
10. Aktiv infektion med Hepatit B-virus (HbSAg-positiv eller PCR med detekterbar viral belastning) eller Hepatit C-virus (viral belastning kan detekteras med PCR).
11. Tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) med aktiv transplantat vs värdsjukdom, annan immunsuppression än lågdos prednison (5 mg) eller kalcineurinhämmare inom 4 veckor före registrering