Undersøgelse af C6 Ceramide NanoLiposome (CNL) hos patienter med recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi (KNAN2001)

Inklusionskriterier:

1. Underskrevet informeret samtykke indhentes før udførelse af undersøgelsesspecifikke screeningsprocedurer.
2. Villig og i stand til at forstå arten af ​​denne undersøgelse og til at overholde undersøgelses- og opfølgningsprocedurerne.

3. Alder og sygdom: ≥ 18 år med refraktær eller recidiverende AML

   Refraktær AML: Patienter, der ikke opnår en fuldstændig remission (CR) efter én linje af AML-styret terapi

   Recidiverende AML: Patienter, der opnåede en fuldstændig remission (CR) med en eller flere tidligere linjer med AML-styret behandling, men derefter udviklede et tilbagefald af AML.

   Bemærk: Patienter er berettigede, selvom de ikke har modtaget intensiv induktionskemoterapi, men er blevet behandlet med anden AML-styret terapi såsom hypomethylerende midler (azacitidin, decitabin).

4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus skal være ≤2
5. Antal perifere hvide blodlegemer (WBC) <30.000/µL. Til cytoreduktion tillades hydroxyurinstof under screening og gennem cyklus 2, dag 3 for at reducere antallet af hvide blodlegemer til < 30.000 µL.

6. Tilstrækkelig organfunktion som dokumenteret af følgende laboratoriefund:

   • Total bilirubin ≤ 1,5 × øvre normalgrænse (ULN) eller < 3 x ULN for patienter med Gilbert-Meulengracht syndrom
   • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 × ULN
   • Kreatininclearance > 60 ml/min
7. QT-interval korrigeret i henhold til Fridericias formel (QTcF) < 450 ms på ét elektrokardiogram (EKG) ved screening

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke berettigede til at deltage i undersøgelsen:

1. Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens, ustabil angina pectoris, hjertearytmier, der ikke er godt kontrolleret med medicin, myokardieinfarkt inden for de foregående 6 måneder før registrering eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav .
2. Patienter får muligvis ikke andre samtidige forsøgsmidler eller har modtaget forsøgsmidler inden for en uge efter registrering.
3. Da det teratogene potentiale af denne kombination i øjeblikket er ukendt, er kvinder, der er gravide eller ammende, udelukket.
4. Anamnese med andre maligniteter inden for de foregående 12 måneder før registrering med undtagelse af in-situ cancer, ikke-muskelinvasiv blærekræft, prostata-, basal- eller pladecellehudkræft
5. Andre livstruende sygdomme end AML, ukontrollerede medicinske tilstande eller dysfunktion i organsystemet, der efter investigators mening kan kompromittere patientens sikkerhed eller sætte undersøgelsens resultater i fare
6. Bevis på isoleret ekstramedullær sygdom
7. Akut promyelocytisk leukæmi eller AML med aktiv involvering af centralnervesystemet (CNS).
8. Ubehandlet alvorlig (efter den behandlende efterforskers mening) infektion
9. Aktiv og ukontrolleret infektion med HIV (viral belastning kan påvises ved PCR)
10. Aktiv infektion med Hepatitis B-virus (HbSAg-positiv eller PCR med påviselig viral belastning) eller Hepatitis C-virus (viral belastning påviselig ved PCR).
11. Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) med aktiv graft vs host sygdom, immunsuppression bortset fra lavdosis prednison (5 mg) eller calcineurinhæmmere inden for de 4 uger før registrering