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C6神经酰胺纳米脂质体（CNL）在复发/难治性急性髓性白血病患者中的研究 (KNAN2001)

2026年3月26日 更新者：Keystone Nano, Inc

C6 神经酰胺纳米脂质体 (CNL) 治疗复发/难治性急性髓性白血病 (RR-AML) 患者的 I 期研究

该研究探讨了神经酰胺纳米脂质体 (CNL) 与其他常规抗癌药物的结合是否能使它们发挥更好的作用。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

研究团队已经证明，C6 神经酰胺纳米脂质体 (CNL) 在 AML 的实验室模型中具有抗癌活性，当它与其他抗癌药物联合使用时，效果更好。

本研究的主要目标是评估 CNL 在没有其他癌症治疗的情况下对 AML 患者的安全性，这些患者的初始治疗无效或停止工作并且您的 AML 复发（难治性或复发性 AML，或 RR-AML ). 当 CNL 与其他药物联合使用时，本研究旨在确定在以后的研究中开始使用的正确剂量。

CNL 通过静脉内 (IV) 输注给药，在本研究中每周给药两次。 参与者将接受研究治疗，只要他们认为继续治疗是安全的，尽管他们的疾病状况将定期检查以确保他们的疾病没有恶化。 将在许多时间点采集血样，以了解他们的身体对药物的反应以及药物在血液中停留的时间。

研究中的第一批患者将从一个剂量的药物开始，如果证明是安全的，下一组将以稍高的剂量接受治疗。 参与者将每周两次在约 2 小时内通过静脉内 (IV) 输注给予 CNL，然后他们将被监测约 2 小时以确保他们没有任何不良副作用，但最初患者将被要求留在输注开始后约 6 小时，以便抽血以查看药物在其系统中保持活性的时间。

参与者将在他们的第二个药物“周期”之前（大约 1 个月后）进行骨髓活检，然后在他们的第三个药物周期之前再次进行骨髓活检，以了解他们的疾病如何反应。 之后，根据研究医生的建议，每隔一个周期进行一次骨髓活检。 如果医生认为 CNL 对他们的疾病没有帮助，或者如果他们的医生认为他们继续治疗不安全，他们将停止接受研究治疗。 将跟踪参与者的安全性和疾病状态长达 6 个月。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

15

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 招聘中
        • University of Virginia Cancer Center
        • 首席研究员：
          • Michael Keng, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在进行任何特定于研究的筛选程序之前获得签署的知情同意书。
  2. 愿意并能够理解本研究的性质并遵守研究和后续程序。

  3. 年龄和疾病：≥ 18 岁患有难治性或复发性 AML

    难治性 AML：一线 AML 定向治疗后未能达到完全缓解 (CR) 的患者

    复发性 AML：通过一种或多种先前的 AML 定向治疗达到完全缓解 (CR) 但随后出现 AML 复发的患者。

    注意：即使患者未接受强化诱导化疗但已接受其他 AML 定向治疗，如去甲基化药物（阿扎胞苷、地西他滨），他们也符合条件。

  4. 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态必须≤2
  5. 外周血白细胞 (WBC) 计数 <30,000/µL。 对于细胞减少，在筛选期间和第 2 周期第 3 天允许使用羟基脲，以将 WBC 计数减少至 < 30,000 µL。

  6. 下列实验室检查结果证明有足够的器官功能：

    • 对于 Gilbert-Meulengracht 综合征患者，总胆红素≤ 1.5 × 正常上限 (ULN) 或 < 3 x ULN
    • 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 2.5 × ULN
    • 肌酐清除率 > 60 mL/min
  7. 根据 Fridericia 公式 (QTcF) 校正的 QT 间期 < 450 ms 在筛选时的一张心电图 (ECG)

排除标准：

满足以下任何标准的患者均不符合参加研究的资格：

  1. 无法控制的并发疾病，包括但不限于有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、药物控制不佳的心律失常、注册前 6 个月内的心肌梗塞，或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况.
  2. 患者可能未同时接受任何其他研究药物，或在注册后一周内接受过任何研究药物。
  3. 由于这种组合的致畸潜力目前未知，因此排除了怀孕或哺乳期的女性。
  4. 注册前 12 个月内有任何其他恶性肿瘤病史，原位癌、非肌层浸润性膀胱癌、前列腺癌、基底细胞癌或鳞状细胞皮肤癌除外
  5. AML 以外的危及生命的疾病、不受控制的医疗条件或器官系统功能障碍，研究者认为这些疾病可能危及患者的安全或使研究结果处于危险之中
  6. 孤立性髓外疾病的证据
  7. 急性早幼粒细胞白血病或 AML 伴有活跃的中枢神经系统 (CNS) 受累
  8. 未经治疗的严重（治疗研究者认为）感染
  9. 主动和不受控制的 HIV 感染（病毒载量可通过 PCR 检测）
  10. 活动性感染乙型肝炎病毒（HbSAg 阳性或 PCR 可检测到病毒载量）或丙型肝炎病毒（可通过 PCR 检测到病毒载量）。
  11. 注册前 4 周内既往造血干细胞移植 (HSCT) 伴有活动性移植物抗宿主病、低剂量泼尼松 (5 mg) 以外的免疫抑制或钙调神经磷酸酶抑制剂

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：神经酰胺纳米脂质体的开放标签管理
神经酰胺纳米脂质体将根据与剂量递增相关的方案每周两次通过静脉内给药给药。 没有安慰剂组或研究组。
药品：神经酰胺纳米脂质体 (Ceraxa)
每周两次静脉注射神经酰胺纳米脂质体。 如果第一组患者耐受该剂量，则下一组患者的剂量将根据体型增加，如果他们不能耐受该剂量，则下一组患者的剂量将减少。
其他名称：
  • 神经酰胺纳米脂质体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有方案第 13.5 节中定义的剂量限制毒性的患者人数
大体时间：第一个给药周期结束时（每个周期为28天）
CNL 单一疗法第一个周期内的剂量限制性毒性。 有关剂量限制毒性的完整列表，请参阅协议第 13.5 节
第一个给药周期结束时（每个周期为28天）
发生不良事件的患者人数
大体时间：通过学习完成，平均 24 周
发生不良事件的患者人数
通过学习完成，平均 24 周
不良事件的严重程度
大体时间：通过学习完成，平均 24 周
方案中描述的不良事件的严重程度
通过学习完成，平均 24 周
不良事件的持续时间
大体时间：不良事件的持续时间以天为单位，通过研究完成来衡量，平均 24 周
不良事件的持续时间，如协议中所述，以天为单位
不良事件的持续时间以天为单位，通过研究完成来衡量，平均 24 周
治疗时间
大体时间：通过学习完成，平均 24 周
提供的治疗持续时间以天为单位
通过学习完成，平均 24 周
研究期间达到的剂量水平
大体时间：通过学习完成，平均 24 周
以毫克/平方米为单位的剂量水平
通过学习完成，平均 24 周
最大浓度 (C Max)
大体时间：通过周期一，28天（每个周期为28天）
测量的最大血清浓度，以纳克/毫升为单位
通过周期一，28天（每个周期为28天）
达到最大研究药物的时间 (T Max)
大体时间：通过周期一，28天（每个周期为28天）
达到最大浓度的时间，以分钟为单位
通过周期一，28天（每个周期为28天）
研究药物的半衰期
大体时间：通过周期一，28天（每个周期为28天）
药物浓度降至起始浓度一半的时间（分钟）
通过周期一，28天（每个周期为28天）
研究药物清除
大体时间：通过周期一，28天（每个周期为28天）
每单位时间清除的研究药物量（纳克/分钟）
通过周期一，28天（每个周期为28天）
C16/C24 神经酰胺的比例
大体时间：一个疗程后（第28天）
来自骨髓活检的神经酰胺 16 与神经酰胺 24 的比率（C16 的 ng/C18 的 ng）
一个疗程后（第28天）
临床反应 - 完全反应
大体时间：第二周期后（56 天）
完整回应
第二周期后（56 天）
临床反应 - 血液学恢复不完全 (CRi) 的完全反应
大体时间：第二周期后（56 天）
完全缓解但不完全血液学恢复（定义为骨髓原始细胞）
第二周期后（56 天）
临床反应 - 部分缓解
大体时间：第二周期后（56 天）
部分缓解（由骨髓原始细胞定义）
第二周期后（56 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
发生 3 级或 4 级不良事件的患者人数
大体时间：通过学习完成，平均 24 周
CTCAE v5.0 定义的 3 级和 4 级不良事件
通过学习完成，平均 24 周
总体反应
大体时间：通过研究完成，平均 24 周，之后最多 24 周（总共 48 周）
RR-AML患者CNL单药治疗的总体反应：完全缓解（CR）+完全缓解伴不完全计数恢复（CRi）+部分缓解（PR）。 CR、CRi 和 PR 定义为 European LeukemiaNet 2017 (ELN 2017) 响应标准
通过研究完成，平均 24 周，之后最多 24 周（总共 48 周）
事件自由生存
大体时间：从注册到完成实验性药物治疗后24周
无事件生存期 (EFS)：从注册到记录到难治性疾病、达到 CR/CRi 后复发或任何原因死亡的时间，以先观察到的为准
从注册到完成实验性药物治疗后24周
总生存期
大体时间：从注册到给药后 24 周
总生存期（OS）
从注册到给药后 24 周
根据 EORTC 生活质量问卷 (QLQ) C30 得出的生活质量
大体时间：在开始研究治疗之前、每个周期的第 1 天（每个周期为 28 天）和治疗结束时（大多数患者预计为 2 至 3 个月（周期）
根据 EORTC 生活质量问卷 C30 的生活质量
在开始研究治疗之前、每个周期的第 1 天（每个周期为 28 天）和治疗结束时（大多数患者预计为 2 至 3 个月（周期）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Keystone Nano, Inc

合作者

National Cancer Institute (NCI)
Milton S. Hershey Medical Center
University of Virginia

调查人员

  • 研究主任：Daniel Vlock, MD、Keystone Nano, Inc
  • 学习椅：Christopher Prior, Ph.D.、Keystone Nano

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年10月1日

初级完成 (估计的)

2026年9月30日

研究完成 (估计的)

2026年11月30日

研究注册日期

首次提交

2020年11月30日

首先提交符合 QC 标准的

2021年1月15日

首次发布 (实际的)

2021年1月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月26日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • KNAN2001
  • 5R44CA275609-02 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

可能与UVA和宾夕法尼亚州立大学的PO1研究人员共享。 除了每年的FDA报告外，还可以预期潜在的手稿，但尚未与所有参与者一起决定。

IPD 共享时间框架

2026年12月1日

IPD 共享访问标准

试验后6个月

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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