Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van C6 Ceramide NanoLiposome (CNL) bij patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (KNAN2001)

26 maart 2026 bijgewerkt door: Keystone Nano, Inc

Fase I-studie van C6 Ceramide NanoLiposoom (CNL) bij patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (RR-AML)

De studie onderzoekt of Ceramide NanoLiposome (CNL) in combinatie met andere conventionele kankerbestrijdende medicijnen ervoor zorgt dat ze beter werken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het onderzoeksteam heeft aangetoond dat C6 ceramide nanoliposoom (CNL) kankerbestrijdende activiteit heeft in laboratoriummodellen van AML en dat het, wanneer het wordt gecombineerd met andere kankerbestrijdende medicijnen, beter werkt.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van CNL zonder andere kankerbehandelingen bij patiënten met AML bij wie ofwel hun initiële behandeling niet werkte of stopte met werken en uw AML terugkwam (refractaire of recidiverende AML, of RR-AML). ). Deze studie probeert de juiste dosis te bepalen om mee te beginnen in latere studies wanneer CNL wordt gecombineerd met andere geneesmiddelen.

CNL wordt toegediend door middel van intraveneuze (IV) infusie en zal in deze studie tweemaal per week worden gegeven. Deelnemers zullen de studiebehandeling krijgen zolang het voor hen veilig wordt geacht om door te gaan, hoewel hun ziektestatus regelmatig zal worden gecontroleerd om er zeker van te zijn dat hun ziekte niet erger is geworden. Er zullen op veel tijdstippen bloedmonsters worden genomen om te zien hoe hun lichaam op het medicijn reageert en hoe lang het in het bloed blijft.

De eerste patiënten in de studie beginnen met één dosis van het medicijn en als dat veilig blijkt te zijn, wordt de volgende groep behandeld met een iets hogere dosis. De deelnemers krijgen gedurende ongeveer 2 uur tweemaal per week CNL via intraveneuze (IV) infusie en daarna worden ze ongeveer 2 uur gecontroleerd om er zeker van te zijn dat ze geen slechte bijwerkingen hebben, maar in eerste instantie moeten patiënten bij plaats gedurende ongeveer 6 uur na het begin van de infusie om bloedafnames te krijgen om te zien hoe lang het medicijn actief blijft in hun systeem.

Deelnemers zullen een beenmergbiopsie ondergaan vóór hun tweede "cyclus" van het medicijn (na ongeveer 1 maand) en daarna opnieuw voor hun derde medicijncyclus om te zien hoe hun ziekte reageert. Daarna zullen beenmergbiopten ongeveer om de andere cyclus plaatsvinden op basis van wat de onderzoeksarts aanbeveelt. Als de arts denkt dat CNL hun ziekte niet helpt, of als hun arts besluit dat het niet veilig voor hen is om door te gaan, wordt de studiebehandeling stopgezet. Deelnemers worden gedurende maximaal 6 maanden gevolgd op veiligheid en ziektestatus.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • University of Virginia Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Keng, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekende geïnformeerde toestemming wordt verkregen voorafgaand aan het uitvoeren van studiespecifieke screeningprocedures.
  2. Bereid en in staat om de aard van deze studie te begrijpen en de studie- en follow-upprocedures na te leven.

  3. Leeftijd en ziekte: ≥ 18 jaar met refractaire of recidiverende AML

    Refractaire AML: patiënten die geen volledige remissie (CR) bereiken na één regel AML-gerichte therapie

    Recidiverende AML: Patiënten die een volledige remissie (CR) bereikten met een of meer eerdere lijnen van AML-gerichte therapie, maar daarna een recidief van AML ontwikkelden.

    Opmerking: Patiënten komen in aanmerking, zelfs als ze geen intensieve inductiechemotherapie hebben gekregen, maar zijn behandeld met andere AML-gerichte therapie zoals hypomethylerende middelen (azacitidine, decitabine).

  4. De prestatiestatus van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) moet ≤2 zijn
  5. Aantal perifere witte bloedcellen (WBC) <30.000/µL. Voor cytoreductie is hydroxyurea toegestaan ​​tijdens de screening en gedurende cyclus 2, dag 3 om het leukocytenaantal te verminderen tot < 30.000 µl.

  6. Adequate orgaanfunctie zoals blijkt uit de volgende laboratoriumbevindingen:

    • Totaal bilirubine ≤ 1,5 × bovengrens van normaal (ULN) of < 3 x ULN voor patiënten met het syndroom van Gilbert-Meulengracht
    • Aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 2,5 × ULN
    • Creatinineklaring > 60 ml/min
  7. QT-interval gecorrigeerd volgens de formule van Fridericia (QTcF) < 450 ms op één elektrocardiogram (ECG) bij screening

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  1. Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen die niet goed onder controle zijn met medicatie, myocardinfarct in de voorgaande 6 maanden vóór registratie, of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken .
  2. Het is mogelijk dat patiënten geen andere gelijktijdige onderzoeksgeneesmiddelen krijgen of binnen een week na registratie een onderzoeksgeneesmiddel hebben ontvangen.
  3. Aangezien het teratogene potentieel van deze combinatie momenteel niet bekend is, worden zwangere of zogende vrouwtjes uitgesloten.
  4. Geschiedenis van andere maligniteiten in de voorafgaande 12 maanden vóór registratie, met uitzondering van in-situ kanker, niet-spierinvasieve blaaskanker, prostaat-, basaal- of plaveiselcelkanker
  5. Andere levensbedreigende ziekten dan AML, ongecontroleerde medische aandoeningen of disfunctie van orgaansystemen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar kunnen brengen of de onderzoeksresultaten in gevaar kunnen brengen
  6. Bewijs van geïsoleerde extramedullaire ziekte
  7. Acute promyelocytische leukemie of AML met actieve betrokkenheid van het centrale zenuwstelsel (CZS).
  8. Onbehandelde ernstige (volgens de behandelend onderzoeker) infectie
  9. Actieve en ongecontroleerde infectie met HIV (virale belasting is detecteerbaar met PCR)
  10. Actieve infectie met Hepatitis B-virus (HbSAg-positief of PCR met detecteerbare viral load) of Hepatitis C-virus (viral load detecteerbaar met PCR).
  11. Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) met actieve graft-versus-hostziekte, immunosuppressie anders dan lage dosis prednison (5 mg) of calcineurineremmers binnen de 4 weken vóór registratie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open Label Toediening van Ceramide NanoLiposome
Ceramide NanoLiposome zal tweemaal per week intraveneus worden toegediend in overeenstemming met het protocol met betrekking tot dosisescalatie. Er is geen placebogroep of arm van de studie.
Geneesmiddel: Ceramide NanoLiposoom (Ceraxa)
Ceramide NanoLiposome wordt tweemaal per week via een infuus toegediend. De dosis, die is gebaseerd op de lichaamsgrootte, wordt verhoogd voor de volgende groep patiënten als de eerste groep patiënten die dosis verdraagt ​​en wordt verlaagd voor de volgende groep als ze de dosis niet verdragen.
Andere namen:
  • Ceramide NanoLiposoom

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met dosisbeperkende toxiciteiten zoals gedefinieerd in Protocolsectie 13.5
Tijdsspanne: Aan het einde van de eerste toedieningscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen)
Dosisbeperkende toxiciteiten tijdens de eerste cyclus van CNL-monotherapie. Zie paragraaf 13.5 van het protocol voor de volledige lijst van dosisbeperkende toxiciteiten
Aan het einde van de eerste toedieningscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen)
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Aantal patiënten met bijwerkingen
Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Ernst van bijwerking zoals beschreven in protocol
Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Duur van bijwerkingen
Tijdsspanne: Duur van bijwerkingen zoals gemeten in dagen, gemeten tot aan voltooiing van de studie, gemiddeld 24 weken
Duur van bijwerkingen, zoals beschreven in het protocol, gemeten in dagen
Duur van bijwerkingen zoals gemeten in dagen, gemeten tot aan voltooiing van de studie, gemiddeld 24 weken
Duur van de therapie
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Duur van de geleverde therapie zoals gemeten in dagen
Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Dosisniveaus bereikt tijdens studie
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Dosisniveaus toegediend in milligram per m2
Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Concentratie Max (C Max)
Tijdsspanne: Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
Maximale gemeten serumconcentratie, in nanogram/milliliter
Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
Tijd tot maximale studiemedicatie (T Max)
Tijdsspanne: Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
Tijd tot maximale concentratie gemeten, in minuten
Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
Halfwaardetijd van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
Tijd die het geneesmiddel nodig heeft om te worden teruggebracht tot de helft van de beginconcentratie (in minuten)
Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
Bestudeer de medicijnklaring
Tijdsspanne: Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
De hoeveelheid studiegeneesmiddel die per tijdseenheid wordt verwijderd (nanogram/minuut)
Door cyclus één, 28 dagen (elke cyclus is 28 dagen)
Verhouding C16/C24-ceramiden
Tijdsspanne: Na één therapiecyclus (dag 28)
Verhouding van Ceramide 16 tot Ceramide 24 (ng van C16/ng van C18) uit beenmergbiopsie
Na één therapiecyclus (dag 28)
Klinische respons - Volledige respons
Tijdsspanne: Na cyclus twee (56 dagen)
Volledige reactie
Na cyclus twee (56 dagen)
Klinische respons - Volledige respons met onvolledig hematologisch herstel (CRi)
Tijdsspanne: Na cyclus twee (56 dagen)
Volledige respons met onvolledig hematologisch herstel zoals gedefinieerd door blasten in het beenmerg
Na cyclus twee (56 dagen)
Klinische respons - Gedeeltelijke remissie
Tijdsspanne: Na cyclus twee (56 dagen)
Gedeeltelijke remissie (gedefinieerd door blasten in het beenmerg)
Na cyclus twee (56 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met graad 3 of 4 bijwerkingen
Tijdsspanne: Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Graad 3 en 4 bijwerkingen zoals gedefinieerd door CTCAE v5.0
Door afronding studie gemiddeld 24 weken
Algehele reactie
Tijdsspanne: Tot studieafronding gemiddeld 24 weken, en tot 24 weken daarna (totaal 48 weken)
Algehele respons van CNL-monotherapie bij patiënten met RR-AML: complete remissie (CR) + complete remissie met incomplete count recovery (CRi) + partiële respons (PR). CR, CRi en PR zoals gedefinieerd als European LeukemiaNet 2017 (ELN 2017) responscriteria
Tot studieafronding gemiddeld 24 weken, en tot 24 weken daarna (totaal 48 weken)
Evenement gratis overleven
Tijdsspanne: Van aanmelding tot 24 weken na afronding experimentele medicamenteuze behandeling
Gebeurtenisvrije overleving (EFS): de tijd vanaf registratie tot gedocumenteerde refractaire ziekte, terugval na het bereiken van CR/CRi of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat het eerst wordt waargenomen
Van aanmelding tot 24 weken na afronding experimentele medicamenteuze behandeling
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Van registratie tot 24 weken na medicijntoediening
Algehele overleving (OS)
Van registratie tot 24 weken na medicijntoediening
Kwaliteit van leven volgens EORTC Quality of Life Questionnaire (QLQ) C30
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, op dag 1 van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) en aan het einde van de behandeling (die voor de meeste patiënten naar verwachting 2 tot 3 maanden (cycli) zal duren)
Kwaliteit van leven volgens EORTC Quality of Life Questionnaire C30
Voorafgaand aan de start van de studiebehandeling, op dag 1 van elke cyclus (elke cyclus duurt 28 dagen) en aan het einde van de behandeling (die voor de meeste patiënten naar verwachting 2 tot 3 maanden (cycli) zal duren)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Keystone Nano, Inc

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)
Milton S. Hershey Medical Center
University of Virginia

Onderzoekers

  • Studie directeur: Daniel Vlock, MD, Keystone Nano, Inc
  • Studie stoel: Christopher Prior, Ph.D., Keystone Nano

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KNAN2001
  • 5R44CA275609-02 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Waarschijnlijk worden gedeeld met PO1 -onderzoekers van UVA en Penn State. Naast jaarlijkse FDA -rapporten, anticipeer je ook op potentiële manuscripten, maar nog niet besloten met alle deelnemers.

IPD-tijdsbestek voor delen

1 dec. 2026

IPD-toegangscriteria voor delen

6 maanden na de proef

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren