이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

재발성/불응성 급성골수성백혈병 환자의 C6 Ceramide NanoLiposome (CNL) 연구 (KNAN2001)

2026년 3월 26일 업데이트: Keystone Nano, Inc

재발성/불응성 급성 골수성 백혈병(RR-AML) 환자를 대상으로 한 C6 Ceramide NanoLiposome(CNL)의 1상 연구

이 연구는 CNL(Ceramide NanoLiposome)이 다른 기존 항암제와 결합되어 더 잘 작용하는지 여부를 조사합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구팀은 C6 세라마이드 나노리포좀(CNL)이 AML의 실험실 모델에서 항암 활성을 가지며 다른 항암제와 결합했을 때 더 잘 작동한다는 것을 보여주었다.

이 연구의 주요 목표는 초기 치료가 효과가 없었거나 효과가 중지되고 AML이 다시 발생한 AML 환자(불응성 또는 재발성 AML 또는 RR-AML)에서 다른 암 치료 없이 제공된 CNL의 안전성을 평가하는 것입니다. ). 이 연구는 CNL이 다른 약물과 결합될 때 이후 연구에서 시작하기에 적합한 용량을 결정하고자 합니다.

CNL은 정맥내(IV) 주입으로 제공되며 이 연구에서는 일주일에 두 번 제공됩니다. 참가자는 질병이 악화되지 않았는지 확인하기 위해 정기적으로 질병 상태를 확인하지만 계속해서 안전하다고 판단되는 한 연구 치료를 받게 됩니다. 신체가 약물에 어떻게 반응하고 혈액에 얼마나 오래 머무르는지 확인하기 위해 여러 시점에서 혈액 샘플을 수집합니다.

연구의 첫 번째 환자는 1회 용량의 약물로 시작하고 안전하다고 판단되면 다음 그룹은 약간 더 높은 용량으로 치료를 받게 됩니다. 참가자들은 약 2시간에 걸쳐 일주일에 두 번 정맥(IV) 주입으로 CNL을 투여받은 후 나쁜 부작용이 없는지 확인하기 위해 약 2시간 동안 모니터링되지만 처음에는 환자가 병원에 ​​머물러야 합니다. 주입 시작 후 약 6시간 동안 해당 부위를 검사하여 혈액을 채취하여 약물이 시스템에서 얼마나 오래 활성 상태를 유지하는지 확인합니다.

참가자는 약물의 두 번째 "주기"(약 1개월 후) 전에 골수 생검을 받고 질병이 어떻게 반응하는지 확인하기 위해 약물의 세 번째 주기 전에 다시 한 번 골수 생검을 받게 됩니다. 그 후, 골수 생검은 연구 의사가 권장하는 것에 따라 매 주기마다 수행됩니다. 의사가 CNL이 질병에 도움이 되지 않는다고 생각하거나 의사가 계속하는 것이 안전하지 않다고 판단하면 연구 치료를 중단할 것입니다. 참가자는 최대 6개월 동안 안전 및 질병 상태에 대해 추적됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
        • 모병
        • University of Virginia Cancer Center
        • 수석 연구원:
          • Michael Keng, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연구별 선별 절차를 수행하기 전에 사전에 서명한 동의서를 받습니다.
  2. 본 연구의 특성을 이해하고 연구 및 후속 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 자.

  3. 연령 및 질병: 불응성 또는 재발성 AML이 있는 ≥ 18세

    난치성 AML: AML 지시 요법 1회 후 완전관해(CR) 달성에 실패한 환자

    재발성 AML: 이전에 AML 지시 요법을 하나 이상 받았으나 완전 관해(CR)를 달성했지만 AML이 재발한 환자.

    참고: 환자는 집중 유도 화학 요법을 받지 않았지만 저메틸화제(아자시티딘, 데시타빈)와 같은 다른 AML 지시 요법으로 치료를 받은 경우에도 자격이 있습니다.

  4. Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태는 ≤2여야 합니다.
  5. 말초 백혈구(WBC) 수 <30,000/µL. 세포 감소를 위해 하이드록시우레아는 스크리닝 동안 그리고 주기 2, 3일 동안 WBC 수를 < 30,000 µL로 줄이기 위해 허용됩니다.

  6. 다음 실험실 소견으로 입증된 적절한 장기 기능:

    • Gilbert-Meulengracht 증후군 환자의 경우 총 빌리루빈 ≤ 1.5 × 정상 상한(ULN) 또는 < 3 x ULN
    • 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 2.5 × ULN
    • 크레아티닌 청소율 > 60mL/분
  7. 프리데리시아 공식(QTcF)에 따라 보정된 QT 간격 < 스크리닝 시 하나의 심전도(ECG)에서 450ms

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구 등록에 부적격합니다.

  1. 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 약물로 잘 조절되지 않는 심장 부정맥, 등록 전 6개월 이내의 심근 경색 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병 .
  2. 환자는 다른 동시 조사 에이전트를 받지 않았거나 등록 후 1주 이내에 조사 에이전트를 받았을 수 있습니다.
  3. 이 조합의 최기형성 가능성은 현재 알려지지 않았기 때문에 임신 중이거나 수유중인 여성은 제외됩니다.
  4. 제자리 암, 비근육 침윤성 방광암, 전립선암, 기저세포 또는 편평 세포 피부암을 제외하고 등록 전 12개월 이내에 다른 악성 종양의 병력
  5. AML 이외의 생명을 위협하는 질병, 통제되지 않는 의학적 상태 또는 연구자의 의견에 따라 환자의 안전을 위태롭게 하거나 연구 결과를 위험에 빠뜨릴 수 있는 장기 시스템 기능 장애
  6. 격리된 골수외 질환의 증거
  7. 활성 중추신경계(CNS) 침범이 있는 급성 전골수구성 백혈병 또는 AML
  8. 치료받지 않은 중증(치료 조사자의 의견) 감염
  9. HIV에 의한 능동적이고 제어되지 않는 감염(바이러스 양은 PCR로 검출 가능)
  10. B형 간염 바이러스(HbSAg 양성 또는 검출 가능한 바이러스 부하가 있는 PCR) 또는 C형 간염 바이러스(PCR로 검출 가능한 바이러스 부하)에 의한 활동성 감염.
  11. 등록 전 4주 이내에 활동성 이식편대숙주병, 저용량 프레드니손(5mg) 이외의 면역억제 또는 칼시뉴린 억제제가 있는 과거 조혈모세포이식(HSCT)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Ceramide NanoLiposome의 오픈 라벨 투여
Ceramide NanoLiposome은 복용량 증량과 관련된 프로토콜에 따라 일주일에 두 번 정맥 투여로 투여됩니다. 연구의 위약 그룹이나 부문이 없습니다.
의약품: 세라마이드 나노리포솜(Ceraxa)
Ceramide NanoLiposome은 일주일에 두 번 IV로 제공됩니다. 체격에 따라 용량이 결정되며 첫 번째 그룹의 환자가 내약성이 있는 경우 다음 그룹의 환자에게 증량하고 내약성이 없는 경우 다음 그룹의 용량을 감소시킵니다.
다른 이름들:
  • 세라마이드 나노리포좀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
프로토콜 섹션 13.5에 정의된 용량 제한 독성이 있는 환자 수
기간: 첫 번째 투여 주기가 끝날 때(각 주기는 28일)
CNL 단일 요법의 첫 번째 주기 내 용량 제한 독성. 용량 제한 독성의 전체 목록은 프로토콜의 섹션 13.5를 참조하십시오.
첫 번째 투여 주기가 끝날 때(각 주기는 28일)
부작용이 있는 환자의 수
기간: 연구 완료까지 평균 24주
부작용이 있는 환자의 수
연구 완료까지 평균 24주
부작용의 심각도
기간: 연구 완료까지 평균 24주
프로토콜에 설명된 이상 반응의 심각도
연구 완료까지 평균 24주
부작용의 기간
기간: 연구 완료까지 측정된 일 단위로 측정된 이상 반응의 기간, 평균 24주
프로토콜에 설명된 바와 같이 일 단위로 측정된 이상 반응의 기간
연구 완료까지 측정된 일 단위로 측정된 이상 반응의 기간, 평균 24주
치료 기간
기간: 연구 완료까지 평균 24주
일 단위로 측정된 치료 기간 제공
연구 완료까지 평균 24주
연구 동안 달성된 투여량 수준
기간: 연구 완료까지 평균 24주
M2당 밀리그램 단위로 투여되는 선량 수준
연구 완료까지 평균 24주
최대 농도(C 최대)
기간: 1주기까지 28일(각 주기는 28일)
측정된 최대 혈청 농도(나노그램/밀리리터)
1주기까지 28일(각 주기는 28일)
최대 연구 약물까지의 시간(T Max)
기간: 1주기까지 28일(각 주기는 28일)
측정된 최대 농도까지의 시간(분)
1주기까지 28일(각 주기는 28일)
연구 약물의 반감기
기간: 1주기까지 28일(각 주기는 28일)
약물이 시작 농도의 절반으로 감소하는 시간(분)
1주기까지 28일(각 주기는 28일)
약물 승인 연구
기간: 1주기까지 28일(각 주기는 28일)
단위 시간당 제거된 연구 약물의 양(나노그램/분)
1주기까지 28일(각 주기는 28일)
C16/C24 세라마이드 비율
기간: 치료 1주기 후(28일)
골수 생검에서 세라마이드 16 대 세라마이드 24의 비율(ng of C16/ng of C18)
치료 1주기 후(28일)
임상 반응 - 완전한 반응
기간: 2주기 이후(56일)
완전한 응답
2주기 이후(56일)
임상 반응 - 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전 반응(CRi)
기간: 2주기 이후(56일)
골수 폭발로 정의되는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전한 반응
2주기 이후(56일)
임상 반응 - 부분 관해
기간: 2주기 이후(56일)
부분 관해(골수 폭발로 정의됨)
2주기 이후(56일)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3등급 또는 4등급 부작용이 있는 환자의 수
기간: 연구 완료까지 평균 24주
CTCAE v5.0에서 정의한 3등급 및 4등급 부작용
연구 완료까지 평균 24주
전반적인 반응
기간: 연구 완료까지 평균 24주, 이후 최대 24주(총 48주)
RR-AML 환자에서 CNL 단독 요법의 전체 반응: 완전 관해(CR) + 불완전한 계수 회복을 동반한 완전 관해(CRi) + 부분 반응(PR). European LeukemiaNet 2017(ELN 2017) 응답 기준으로 정의된 CR, CRi 및 PR
연구 완료까지 평균 24주, 이후 최대 24주(총 48주)
이벤트 프리 서바이벌
기간: 등록부터 실험적 약물 치료 완료 후 24주까지
무사고 생존(EFS): 등록부터 불응성 질환, CR/CRi 달성 후 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망(둘 중 먼저 관찰되는 것)까지의 시간
등록부터 실험적 약물 치료 완료 후 24주까지
전반적인 생존
기간: 등록부터 투약 후 24주까지
전체 생존(OS)
등록부터 투약 후 24주까지
EORTC 삶의 질 설문지(QLQ) C30에 따른 삶의 질
기간: 연구 치료 시작 전, 각 주기의 1일(각 주기는 28일) 및 치료 종료 시(대부분의 환자에게 2~3개월(주기)가 될 것으로 예상됨)
EORTC 삶의 질 설문지 C30에 따른 삶의 질
연구 치료 시작 전, 각 주기의 1일(각 주기는 28일) 및 치료 종료 시(대부분의 환자에게 2~3개월(주기)가 될 것으로 예상됨)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Keystone Nano, Inc

협력자

National Cancer Institute (NCI)
Milton S. Hershey Medical Center
University of Virginia

수사관

  • 연구 책임자: Daniel Vlock, MD, Keystone Nano, Inc
  • 연구 의자: Christopher Prior, Ph.D., Keystone Nano

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 10월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 30일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 15일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • KNAN2001
  • 5R44CA275609-02 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

UVA 및 Penn State의 PO1 연구원과 공유 될 가능성이 높습니다. 매년 FDA 보고서 외에도 잠재적 인 원고도 예상하지만 아직 모든 참가자와 결정하지는 않습니다.

IPD 공유 기간

2026년 12월 1일

IPD 공유 액세스 기준

6개월 후 시험

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Chile

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다