Исследование C6 Ceramide NanoLiposome (CNL) у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным острым миелоидным лейкозом (KNAN2001)

Критерии включения:

1. Перед проведением каких-либо процедур скрининга, связанных с исследованием, необходимо получить подписанное информированное согласие.
2. Желание и способность понять характер этого исследования и соблюдать процедуры исследования и последующих действий.

3. Возраст и заболевание: ≥ 18 лет с рефрактерным или рецидивирующим ОМЛ

   Рефрактерный ОМЛ: пациенты, которым не удается достичь полной ремиссии (ПР) после одной линии направленной терапии ОМЛ.

   Рецидив ОМЛ: пациенты, достигшие полной ремиссии (ПР) с помощью одной или нескольких предшествующих линий направленной терапии ОМЛ, но затем у которых развился рецидив ОМЛ.

   Примечание. Пациенты имеют право на участие, даже если они не получали интенсивную индукционную химиотерапию, но лечились другой направленной терапией ОМЛ, такой как гипометилирующие агенты (азацитидин, децитабин).

4. Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) должен быть ≤2.
5. Количество периферических лейкоцитов (WBC) <30 000/мкл. Для циторедукции разрешается использовать гидроксимочевину во время скрининга и в течение цикла 2, день 3, чтобы снизить количество лейкоцитов до < 30 000 мкл.

6. Адекватная функция органов, о чем свидетельствуют следующие лабораторные данные:

   • Общий билирубин ≤ 1,5 × верхняя граница нормы (ВГН) или < 3 × ВГН для пациентов с синдромом Жильбера-Мейленграхта
   • Аспартатаминотрансфераза (АСТ) и аланинаминотрансфераза (АЛТ) ≤ 2,5 × ВГН
   • Клиренс креатинина > 60 мл/мин
7. Корректированный интервал QT по формуле Фридериции (QTcF) < 450 мс на одной электрокардиограмме (ЭКГ) при скрининге

Критерий исключения:

Пациенты, отвечающие любому из следующих критериев, не имеют права на участие в исследовании:

1. Неконтролируемое интеркуррентное заболевание, включая, помимо прочего, симптоматическую застойную сердечную недостаточность, нестабильную стенокардию, сердечные аритмии, не поддающиеся медикаментозному контролю, инфаркт миокарда в течение предшествующих 6 месяцев до регистрации или психические заболевания/социальные ситуации, которые ограничивают соблюдение требований исследования. .
2. Пациенты могут не получать какие-либо другие исследуемые препараты одновременно или получать какие-либо исследуемые препараты в течение одной недели после регистрации.
3. Поскольку тератогенный потенциал этой комбинации в настоящее время неизвестен, беременным или кормящим женщинам исключено.
4. История любых других злокачественных новообразований в течение предшествующих 12 месяцев до регистрации, за исключением рака in situ, немышечно-инвазивного рака мочевого пузыря, предстательной железы, базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи.
5. Угрожающие жизни заболевания, кроме ОМЛ, неконтролируемые медицинские состояния или дисфункция систем органов, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента или подвергнуть риску результаты исследования.
6. Признаки изолированного экстрамедуллярного заболевания
7. Острый промиелоцитарный лейкоз или ОМЛ с активным поражением центральной нервной системы (ЦНС)
8. Нелеченная тяжелая (по мнению лечащего исследователя) инфекция
9. Активная и неконтролируемая инфекция ВИЧ (вирусная нагрузка выявляется с помощью ПЦР)
10. Активная инфекция вирусом гепатита В (HbSAg положительный или ПЦР с определяемой вирусной нагрузкой) или вирусом гепатита С (вирусная нагрузка определяемая с помощью ПЦР).
11. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) в анамнезе с активной реакцией «трансплантат против хозяина», иммуносупрессия, кроме низкой дозы преднизолона (5 мг) или ингибиторов кальциневрина в течение 4 недель до регистрации