Badanie nanoliposomu ceramidu C6 (CNL) u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (KNAN2001)

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisaną świadomą zgodę uzyskuje się przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur przesiewowych specyficznych dla danego badania.
2. Chęć i zdolność zrozumienia natury tego badania oraz przestrzegania procedur badania i obserwacji.

3. Wiek i choroba: ≥ 18 lat z oporną na leczenie lub nawrotową AML

   Oporna AML: pacjenci, u których nie udaje się osiągnąć pełnej remisji (CR) po jednej linii terapii ukierunkowanej na AML

   Nawrotowa AML: pacjenci, którzy osiągnęli całkowitą remisję (CR) po jednej lub kilku wcześniejszych liniach terapii ukierunkowanej na AML, ale następnie rozwinął się nawrót AML.

   Uwaga: Pacjenci kwalifikują się, nawet jeśli nie otrzymali intensywnej chemioterapii indukcyjnej, ale byli leczeni inną terapią ukierunkowaną na AML, taką jak środki hipometylujące (azacytydyna, decytabina).

4. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) musi być ≤2
5. Liczba białych krwinek obwodowych (WBC) <30 000/µl. W przypadku cytoredukcji dopuszcza się stosowanie hydroksymocznika podczas badań przesiewowych i przez cykl 2, dzień 3, aby zmniejszyć liczbę białych krwinek do < 30 000 µl.

6. Odpowiednia czynność narządów potwierdzona następującymi wynikami badań laboratoryjnych:

   • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 × górna granica normy (GGN) lub < 3 x GGN u pacjentów z zespołem Gilberta-Meulengrachta
   • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 2,5 × GGN
   • Klirens kreatyniny > 60 ml/min
7. Odstęp QT skorygowany zgodnie ze wzorem Fridericii (QTcF) < 450 ms na jednym elektrokardiogramie (EKG) podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów nie kwalifikują się do udziału w badaniu:

1. Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca, które nie są dobrze kontrolowane lekami, zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rejestracją lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania .
2. Pacjenci mogą nie otrzymywać jednocześnie żadnych innych badanych leków lub otrzymywać jakikolwiek badany środek w ciągu jednego tygodnia od rejestracji.
3. Ponieważ potencjał teratogenny tego połączenia nie jest obecnie znany, wyklucza się kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
4. Historia jakichkolwiek innych nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed rejestracją, z wyjątkiem raka in situ, nieinwazyjnego raka pęcherza moczowego, prostaty, raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry
5. Choroby zagrażające życiu inne niż AML, niekontrolowane stany medyczne lub dysfunkcja narządów, które w opinii Badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zagrozić wynikom badania
6. Dowody na izolowaną chorobę pozaszpikową
7. Ostra białaczka promielocytowa lub AML z aktywnym zajęciem ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
8. Nieleczona ciężka (w opinii prowadzącego badanie) infekcja
9. Aktywne i niekontrolowane zakażenie wirusem HIV (miano wirusa wykrywane metodą PCR)
10. Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HbSAg dodatni lub PCR z wykrywalnym miano wirusa) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (miano wirusa wykrywane przez PCR).
11. Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) z aktywną chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi, immunosupresją inną niż mała dawka prednizonu (5 mg) lub inhibitorami kalcyneuryny w ciągu 4 tygodni przed rejestracją