C6 ceramid nanoliposzóma (CNL) vizsgálata visszaeső/refrakter akut mieloid leukémiában szenvedő betegeknél (KNAN2001)

Bevételi kritériumok:

1. Bármilyen vizsgálatspecifikus szűrési eljárás elvégzése előtt aláírt, tájékozott beleegyezést kell szerezni.
2. Hajlandó és képes megérteni ennek a vizsgálatnak a természetét, és megfelelni a vizsgálati és nyomon követési eljárásoknak.

3. Életkor és betegség: ≥ 18 éves kor, refrakter vagy kiújult AML-ben

   Refrakter AML: Olyan betegek, akik nem érik el a teljes remissziót (CR) egy sor AML irányított terápia után

   Relapszusos AML: Olyan betegek, akiknél teljes remissziót (CR) értek el egy vagy több korábbi AML-irányított terápia során, de azután az AML visszaesése alakult ki.

   Megjegyzés: A betegek akkor is jogosultak, ha nem kaptak intenzív indukciós kemoterápiát, de más, AML-re irányított terápiával, például hipometiláló szerekkel (azacitidin, decitabin) kezelték őket.

4. Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátuszának ≤2-nek kell lennie
5. A perifériás fehérvérsejtek (WBC) száma <30 000/µl. A cito-redukcióhoz a hidroxi-karbamid megengedett a szűrés során és a 2. ciklus 3. napján, hogy a fehérvérsejtszámot 30 000 µl alá csökkentsük.

6. Megfelelő szervműködés, amit a következő laboratóriumi leletek igazolnak:

   • Összes bilirubin ≤ 1,5 × a normál felső határ (ULN) vagy < 3 × ULN Gilbert-Meulengracht szindrómás betegeknél
   • Aszpartát-aminotranszferáz (AST) és alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ 2,5 × ULN
   • Kreatinin-clearance > 60 ml/perc
7. Fridericia képlete szerint korrigált QT-intervallum (QTcF) < 450 ms egy elektrokardiogramon (EKG) a szűréskor

Kizárási kritériumok:

Az alábbi kritériumok bármelyikének megfelelő betegek nem vehetnek részt a vizsgálatban:

1. Kontrollálatlan interkurrens betegségek, ideértve, de nem kizárólagosan a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil angina pectorist, a gyógyszeres kezeléssel nem jól kontrollált szívritmuszavarokat, a regisztrációt megelőző 6 hónapban átélt szívizominfarktust, vagy olyan pszichiátriai betegségeket/társadalmi helyzeteket, amelyek korlátozzák a tanulmányi követelmények teljesítését .
2. Előfordulhat, hogy a betegek nem kapnak egyidejűleg más vizsgálati szert, illetve nem kaptak semmilyen vizsgálati szert a regisztrációt követő egy héten belül.
3. Mivel ennek a kombinációnak a teratogén potenciálja jelenleg nem ismert, terhes vagy szoptató nőstényeket kizártak.
4. Bármilyen más rosszindulatú daganat anamnézisében a regisztrációt megelőző 12 hónapban, kivéve az in situ rák, a nem izom-invazív hólyagrák, a prosztata-, a bazális vagy laphámrák
5. Az AML-től eltérő, életveszélyes betegségek, ellenőrizetlen egészségügyi állapotok vagy szervrendszeri zavarok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztethetik a beteg biztonságát vagy veszélyeztethetik a vizsgálati eredményeket
6. Izolált extramedulláris betegség bizonyítéka
7. Akut promielocitás leukémia vagy AML aktív központi idegrendszeri (CNS) érintettséggel
8. Kezeletlen súlyos (a kezelő vizsgáló véleménye szerint) fertőzés
9. Aktív és ellenőrizetlen HIV-fertőzés (a vírusterhelés PCR-rel kimutatható)
10. Aktív fertőzés Hepatitis B vírussal (HbSAg pozitív vagy PCR kimutatható vírusterheléssel) vagy Hepatitis C vírussal (PCR-rel kimutatható vírusterhelés).
11. Múltbeli hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) aktív graft vs host betegséggel, alacsony dózisú prednizontól (5 mg) eltérő immunszuppresszióval vagy calcineurin-gátlókkal a regisztrációt megelőző 4 héten belül