Studie av C6 Ceramide NanoLiposome (CNL) hos pasienter med residiverende/refraktær akutt myeloid leukemi (KNAN2001)

Inklusjonskriterier:

1. Signert informert samtykke innhentes før noen studiespesifikke screeningprosedyrer utføres.
2. Villig og i stand til å forstå arten av denne studien og å følge studien og oppfølgingsprosedyrene.

3. Alder og sykdom: ≥ 18 år med refraktær eller residiverende AML

   Refraktær AML: Pasienter som ikke oppnår en fullstendig remisjon (CR) etter én linje med AML-rettet behandling

   Tilbakefall av AML: Pasienter som oppnådde en fullstendig remisjon (CR) med en eller flere tidligere linjer med AML-rettet behandling, men som deretter utviklet et tilbakefall av AML.

   Merk: Pasienter er kvalifisert selv om de ikke har mottatt intensiv induksjonskjemoterapi, men har blitt behandlet med annen AML-rettet terapi som hypometylerende midler (azacitidin, decitabin).

4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus må være ≤2
5. Antall perifere hvite blodlegemer (WBC) <30 000/µL. For cytoreduksjon tillates hydroksyurea under screening og gjennom syklus 2, dag 3 for å redusere antall hvite blodlegemer til < 30 000 µL.

6. Tilstrekkelig organfunksjon som dokumentert av følgende laboratoriefunn:

   • Total bilirubin ≤ 1,5 × øvre normalgrense (ULN) eller < 3 x ULN for pasienter med Gilbert-Meulengracht syndrom
   • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 × ULN
   • Kreatininclearance > 60 ml/min
7. QT-intervall korrigert i henhold til Fridericias formel (QTcF) < 450 ms på ett elektrokardiogram (EKG) ved screening

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for studieoppgang:

1. Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmier som ikke er godt kontrollert med medisiner, hjerteinfarkt i løpet av de siste 6 månedene før registrering, eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav .
2. Pasienter får kanskje ikke andre samtidige undersøkelsesmidler, eller har mottatt undersøkelsesmidler innen én uke etter registrering.
3. Siden det teratogene potensialet til denne kombinasjonen foreløpig er ukjent, er kvinner som er gravide eller ammende utelukket.
4. Anamnese med andre maligniteter i løpet av de foregående 12 månedene før registrering med unntak av in-situ kreft, ikke-muskelinvasiv blærekreft, prostata, basal eller plateepitel hudkreft
5. Andre livstruende sykdommer enn AML, ukontrollerte medisinske tilstander eller organsystemdysfunksjon som etter etterforskerens mening kan kompromittere pasientens sikkerhet eller sette studieresultatene i fare
6. Bevis på isolert ekstramedullær sykdom
7. Akutt promyelocytisk leukemi eller AML med aktivt sentralnervesystem (CNS) involvering
8. Ubehandlet alvorlig (etter den behandlende etterforskerens mening) infeksjon
9. Aktiv og ukontrollert infeksjon med HIV (viral belastning kan påvises ved PCR)
10. Aktiv infeksjon med hepatitt B-virus (HbSAg-positiv eller PCR med påvisbar viral belastning) eller hepatitt C-virus (viral belastning påviselig ved PCR).
11. Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) med aktiv graft vs host sykdom, annen immunsuppresjon enn lavdose prednison (5 mg) eller kalsineurinhemmere innen 4 uker før registrering