このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

併用JAK2阻害剤療法を受けている骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症の被験者および赤血球輸血を必要とする被験者におけるLuspatercept（ACE-536）対プラセボの有効性および安全性研究 (INDEPENDENCE)

2026年6月18日 更新者：Celgene

併用JAK阻害剤療法を受けている骨髄増殖性腫瘍関連骨髄線維症の被験者および赤血球輸血を必要とする被験者におけるLuspatercept（ACE-536）とプラセボの有効性と安全性を比較する第3相、二重盲検、無作為化試験

この第3相試験の目的は、骨髄増殖性腫瘍（MPN）関連骨髄線維症（MF）および併用ヤヌスキナーゼ2（JAK2）阻害剤療法による貧血を患い、赤血球を必要とする被験者において、プラセボと比較してLuspaterceptの有効性と安全性を評価することです。細胞数（RBC）輸血。

この研究は、スクリーニング期間、治療段階（盲検コア治療期間、169 日目の反応評価、盲検延長治療期間、非盲検延長治療期間で構成される）、および治療後のフォローアップ期間に分けられます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

許可されている併用薬と手順

  • -被験者は、研究が実施されている国で承認されているMPN関連MFの治療のためにJAK2阻害剤を受けています。 ＪＡＫ２阻害剤は、それぞれのラベルに従って使用され、被験者の標準治療の一部として処方され、研究登録前に医師によって処方されたとおりに使用される。
  • 最善の支持療法 (BSC) には、輸血 (赤血球、血小板、全血など)、ICT、抗生物質、抗ウイルスおよび/または抗真菌療法、および必要に応じた栄養サポートによる治療が含まれますが、これらに限定されません。
  • 顆粒球コロニー刺激因子 (すなわち、G-CSF、顆粒球マクロファージ コロニー刺激因子 [GM-CSF]) は、好中球減少症の場合、または製品ラベルに臨床的に示されている場合にのみ許可されます。
  • 予防的抗血栓療法は許可されています。
  • トロンボポエチンおよび血小板輸血は許可されています。
  • -全身性コルチコステロイドによる治療は、対象が研究中に≤10 mgのプレドニゾンに相当する一定の用量を受け取っている場合、非血液学的状態の場合に許可されます。
  • 治験責任医師の裁量により臨床的に必要とされる場合、弱毒化ワクチン（例、インフルエンザワクチン）の投与が許可されます。
  • 鉄キレート療法（ICT）は、製品ラベルに従って使用する必要があります。 ラベルが許可する場合、ICT の用量は、少なくとも IP の最初の 24 週間は安定していなければなりません。 IP の最初の 24 週間以内の ICT の開始は、AE を治療するために臨床的に示されるべきです。

併用禁止薬

以下の併用薬は、研究の過程で特に除外されます。

  • 細胞傷害性、化学療法、標的、または治験薬/治療法（JAK2阻害剤療法を除く）
  • アザシチジン、デシタビン、またはその他の低メチル化剤
  • レナリドマイド、サリドマイド、ポマリドマイド
  • エリスロポエチン刺激剤 (ESA) およびその他の RBC 造血成長因子 (例、IL-3)
  • ヒドロキシ尿素または他のアルキル化剤
  • アンドロゲン（性腺機能低下症を治療するために投与された場合を除く）
  • 経口レチノイド（局所レチノイドは許可されています）
  • 三酸化砒素
  • インターフェロン
  • アナグレリド
  • > 10mgのプレドニゾンに相当する用量の全身性コルチコステロイド
  • MPN 関連 MF の治療のための治験薬

研究の種類

介入

入学 (実際)

313

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Cork、アイルランド、T12 DFK4
        • Cork University Hospital
      • Dublin、アイルランド、Dublin 8
        • St James Hospital
      • Dublin、アイルランド、7
        • Mater Misercordiae Hospital
  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Local Institution - 110
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32804
        • Local Institution - 135
      • Plantation、Florida、アメリカ、33322
        • Local Institution - 133
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Local Institution - 112
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536-0293
        • Local Institution - 124
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • Local Institution - 114
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Local Institution - 108
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601-2191
        • John Theurer Cancer Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburg Medical Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Allegheny Health Network
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
        • Local Institution - 130
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • Local Institution - 119
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de BuenosAires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1280AEB
        • Local Institution - 172
      • La Plata、Buenos Aires、アルゼンチン、B1900AX
        • Hospital Italiano de La Plata
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B9 5SS
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Boston、イギリス、PE21 9QS
        • United Lincolnshire Hospitals NHS Trust
      • Oxford、イギリス、OX3 7LI
        • Churchhill Hospital
    • Nottinghamshire
      • Nottingham、Nottinghamshire、イギリス、NG5 1PB
        • Nottingham City Hospital
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Hadassah Medical Organization
      • Kfar Saba、イスラエル、44281
        • Meir Medical Center
      • Ẕerifin、イスラエル、70300
        • Shamir Medical Center - Assaf Harofeh
    • Tel Aviv
      • Tel Aviv、Tel Aviv、イスラエル、64239
        • Tel-Aviv Sourasky Medical Center
  • イタリア
      • Ancona、イタリア、60126
        • Local Institution - 250
      • Bologna、イタリア、40138
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico S.Orsola-Malpighi
      • Brescia、イタリア、25123
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Catania、イタリア、95123
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Policlinico - Vittorio Emanuele - Ospedale Gaspare Rodolico
      • Florence、イタリア、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli Campania、イタリア、80131
        • Local Institution - 246
      • Novara、イタリア、28100
        • A.O.U. Maggiore della Carit
      • Padova、イタリア、35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Pisa、イタリア、56100
        • Local Institution - 248
      • Reggio Calabria、イタリア、89124
        • Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli
      • Roma、イタリア、00100
        • Azienda Policlinico Universitario Umberto I
      • Roma、イタリア、144
        • Local Institution - 249
      • Roma、イタリア、00189
        • Local Institution - 251
      • Terni、イタリア、05100
        • Local Institution - 245
      • Torino、イタリア、10126
        • Local Institution - 259
      • Varese、イタリア、21100
        • Universita degli Studi dell'Insubria - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi - Varese
      • Verona、イタリア、37134
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona s.r.l.
    • Fc
      • Meldola (fc)、Fc、イタリア、47014
        • IRCCS - Istituto Romagnolo per lo Studio Dei Tumori "Dino Amadori" (IRST)
  • オーストラリア
      • Gosford、オーストラリア、2250
        • Gosford Hospital
      • Hobart、オーストラリア、7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Medical Centre
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Sir Charles Gairdner Hospital
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Local Institution - 272
      • Linz、オーストリア、4020
        • Krankenhaus der Elisabethinen Linz, I Interne Abteilung
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Local Institution - 271
      • Vienna、オーストリア、1140
        • Local Institution - 274
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N2
        • Local Institution - 181
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2S2
        • Local Institution - 179
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 2A5
        • Local Institution - 183
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6C 6B5
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2M9
        • Local Institution - 180
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1E2
        • Sir Mortimer B. Davis - Jewish Genl
      • Montreal、Quebec、カナダ、H1T 2M4
        • Local Institution - 177
      • Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H5N4
        • Local Institution - 176
  • ギリシャ
      • Alexandroupoli、ギリシャ、08100
        • Local Institution - 383
      • Athens、ギリシャ、10676
        • Evangelismos General Hospital of Athens
      • Athens、ギリシャ、12464
        • Attikon University General Hospital
      • Athens、ギリシャ、11 527
        • Local Institution - 386
      • Rio Patras、ギリシャ、26500
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki、ギリシャ、57010
        • Georgios Papanikolaou General Hospital of Thessaloniki
    • Achaia
      • Pátrai、Achaia、ギリシャ、264 43
        • Local Institution - 387
  • コロンビア
    • Antioquia
      • Medellín、Antioquia、コロンビア、50034
        • Local Institution - 161
    • Distrito Capital de Bogotai
      • Bogotá、Distrito Capital de Bogotai、コロンビア、111511
        • Local Institution - 163
    • Soto
      • Floridablanca、Soto、コロンビア、681002
        • Local Institution - 162
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona、スペイン、08916
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol ICO Badalona
      • Granada、スペイン、18014
        • Local Institution - 208
      • Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35012
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Madrid、スペイン、28034
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
      • Madrid、スペイン、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Palma de Mallorca、スペイン、7120
        • Local Institution - 202
      • Salamanca、スペイン、37007
        • Universitario de Salamanca - Hospital Clinico
      • Santiago de Compostela、スペイン、15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia、スペイン、46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
  • チェコ
      • Prague、チェコ、128 08
        • Local Institution - 341
  • チリ
      • Santiago、チリ、7500587
        • Local Institution - 193
    • Coquimbo Region
      • La Serena、Coquimbo Region、チリ、1720430
        • IC La Serena Research
    • Metropolitana de Santiago
      • Las Condes、Metropolitana de Santiago、チリ、7560742
        • Local Institution - 192
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • Unviversitatsklinikum Aachen
      • Baden-Warttemberg、ドイツ、73557
        • Stauferklinikum Schwab. Gmund
      • Düsseldorf、ドイツ、40225
        • Local Institution - 299
      • Halle、ドイツ、06120
        • Universitatsklinikum Halle Saale
      • Hamburg、ドイツ、22081
        • Local Institution - 300
      • Jena、ドイツ、07740
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Local Institution - 297
      • Mannheim、ドイツ、68167
        • Local Institution - 301
      • Minden、ドイツ、32429
        • Johannes Wiesling Klinikum Minden
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1096
        • Local Institution - 462
      • Győr、ハンガリー、9023
        • Local Institution - 463
  • フランス
      • Angers、フランス、49033
        • Local Institution - 331
      • Clermont-Ferrand、フランス、63000
        • Local Institution - 333
      • Créteil、フランス、94010
        • Local Institution - 324
      • Grenoble、フランス、38043
        • CHU de Grenoble
      • Lille、フランス、59037
        • Local Institution - 327
      • Lyon、フランス、69008
        • Local Institution - 332
      • Nice、フランス、06202
        • CHU de Nice Archet I
      • Nîmes、フランス、30029
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nimes (CHU) - Hopital Universitaire Caremeau
      • Paris、フランス、75475
        • Hopital Saint Louis
      • Pessac、フランス、33604
        • Groupe Hospitalier Sud Hopital Haut Leveque USN
      • Poitiers、フランス、86021
        • CHU La Miletrie
      • Strasbourg、フランス、67200
        • ICANS Institut de cancerologie Strasbourg Europe
      • Toulouse、フランス、31059
        • Local Institution - 330
  • ベルギー
      • Bruges、ベルギー、8000
        • Local Institution - 318
      • Brussels、ベルギー、1200
        • Local Institution - 312
      • Hasselt、ベルギー、3500
        • Local Institution - 313
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • Local Institution - 319
      • Roeselare、ベルギー、8800
        • Local Institution - 316
      • Verviers、ベルギー、4800
        • Local Institution - 315
      • Yvoir、ベルギー、5530
        • Cliniques Universitaires UCL de Mont-Godine
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Local Institution - 436
      • Krakow、ポーランド、31-501
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie
      • Lodz、ポーランド、93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika w Lodzi
      • Poznan、ポーランド、61-696
        • Local Institution - 433
      • Wałbrzych、ポーランド、58-309
        • Specjalistyczny Szpital im. dra Alfreda Sokolowskiego
      • Wroclaw、ポーランド、50367
        • Local Institution - 435
  • ルーマニア
      • Brasov、ルーマニア、500052
        • Onco Card SRL
      • Bucharest、ルーマニア、022328
        • Local Institution - 391
      • Cluj-Napoca、ルーマニア、400015
        • Prof. Dr. I. Chiricuta Institute of Oncology
    • Dolj
      • Craiova、Dolj、ルーマニア、200143
        • Local Institution - 395
  • レバノン
      • Badaro Beirut、レバノン、11072280
        • Local Institution - 550
      • Beirut、レバノン、11-3288
        • Local Institution - 552
    • South
      • Saida、South、レバノン、652
        • Local Institution - 551
  • ロシア
      • Moscow、ロシア、125284
        • Local Institution - 500
      • Saint Petersburg、ロシア、197022
        • Local Institution - 503
      • Saint Petersburg、ロシア、197341
        • Local Institution - 502
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Beijing Peking Union Medical College Hospital
      • Changchun、中国、130021
        • Local Institution - 802
      • Guangzhou、中国、510030
        • Guangdong General Hospital
      • Harbin、中国、150081
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
      • Shanghai、中国、200025
        • Local Institution - 809
      • Shanghai、中国、200233
        • Local Institution - 801
      • Suzhou、中国、215006
        • Local Institution - 811
      • Tianjin、中国、300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Tianjin、中国、300041
        • Local Institution - 800
      • Zhengzhou、中国
        • Local Institution - 810
    • GD
      • Guangzhou、GD、中国、510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Henan
      • Nanyang、Henan、中国
        • The First Affiliated Hospital of Nanyang Medical College
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Xiangya Hospital Central-South University
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210029
        • Local Institution - 804
      • Nantong、Jiangsu、中国、226001
        • Local Institution - 818
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330008
        • Nanchang University - The Second Affiliated Hospital
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Local Institution - 820
    • Shandong
      • Qingdao、Shandong、中国
        • Local Institution - 821
    • Shanxi
      • Taiyuan、Shanxi、中国、030001
        • Local Institution - 816
    • Yunnan
      • Kunming、Yunnan、中国、650101
        • The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
  • 日本
      • Aomori、日本、030-8553
        • Aomori Prefectural Central Hospital
      • Bunkyō City、日本、113-8677
        • Local Institution - 713
      • Isehara City, Kanagawa、日本、259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Kamakura、日本、247-8533
        • Local Institution - 717
      • Kamogawa、日本、296-8602
        • Kameda General Hospital
      • Maebashi、日本、371-8511
        • Local Institution - 706
      • Miyazaki、日本、889-1692
        • University of Miyazaki Hospital
      • Osaka、日本、545-8586
        • Osaka Metropolitan university Hospital
      • Sapporo、日本、003-0006
        • Local Institution - 708
      • Shinagawa-ku, Tokyo、日本、141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
      • Shinjuku、日本、162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Shinjyuku-ku、日本、160-0023
        • Local Institution - 710
      • Toyohashi、日本、441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
      • Ōgaki、日本、503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Nagasaki
      • Nagasaki、Nagasaki、日本、8528511
        • The Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital
    • Osaka
      • Sayama、Osaka、日本、5898511
        • Kindai University Hospital- Osakasayama Campus
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8431
        • Local Institution - 701
    • Yamanashi
      • Chūō、Yamanashi、日本、409-3898
        • Local Institution - 709
  • 韓国
      • Daegu、韓国、700-721
        • Kyungpook National University Hospital
      • Hwasun-Gun、韓国、58128
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
      • Seongnam-si、韓国、13620
        • Local Institution - 643
      • Seoul、韓国、3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韓国、5505
        • Asan Medical Center
      • Seoul、韓国、06351
        • Local Institution - 647
      • Seoul、韓国、06591
        • The Catholic University of Korea Seoul - Saint Mary's Hospital
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Local Institution - 661
      • Shatin、香港
        • Prince of Wales Hospital the Chinese University of Hong Kong

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

被験者は、研究で無作為化されるために次の基準を満たさなければなりません:

  1. -被験者はICFに署名した時点で18歳以上です。
  2. -被験者は、2016年世界保健機関（WHO）基準に従ってPMFと診断されているか、IWG-MRT 2007基準に従ってET後またはPV後MFと診断されており、最新のローカル病理レポートによって確認されています。

  3. 被験者は次のように定義されたRBC輸血を必要としています：

    a.平均 RBC 輸血頻度: 4 ～ 12 RBC ユニット/12 週間、無作為化直後。 1 回以上の RBC 輸血なしで 6 週間 (42 日) を超える間隔があってはなりません。

    b. RBC輸血は、以下の治療のために投与された場合の適格性を決定する際に採点されます。

    -輸血前のHgbが9.5 g / dL以下の症候性（すなわち、疲労または息切れ）貧血または

    • 輸血前のHgbが7g/dL以下の無症候性貧血 c． 出血または感染による貧血の悪化のために行われた RBC 輸血は、適格性を決定する際に採点されません。
  4. -継続的（例えば、2週間以上続く投薬中断がない場合）の被験者 少なくとも32年間の標準治療の一環として、MPN関連MFの治療のために研究サイトの国で承認されたJAK2阻害剤療法無作為化の日付までの少なくとも 16 週間は安定した 1 日量で、無作為化後少なくとも 24 週間はその JAK2 阻害剤の安定した 1 日量を使用していることが予想されます。
  5. -被験者は東部共同腫瘍学グループ（ECOG）のパフォーマンススコアが2以下です。

  6. この研究の出産可能性のある女性（FCBP）は、1）ある時点で初経を達成した、2）子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていない、または3）自然に閉経後（がん治療後の無月経）ではない女性として定義されます出産の可能性を排除しない) 少なくとも連続 24 か月間 (たとえば、連続する 24 か月間に月経があった場合など)。 -研究に参加する出産の可能性のある女性（FCBP）は、次のことを行う必要があります。

    a. -研究療法を開始する前に、治験責任医師によって検証された2つの妊娠検査が陰性であること。 彼女は、研究中およびIPの終了後に進行中の妊娠検査に同意する必要があります。 これは、被験者が異性愛者との接触を真に禁欲*していたとしても適用されます。

    b.異性愛者との接触を真に禁欲*することを確約するか (月単位でレビューし、情報源を文書化する必要があります)、IP 開始の 28 日前から中断することなく効果的な避妊法** を使用することに同意し、それに従うことができるようにする必要があります。研究療法（投与中断を含む）、および研究療法の中止後12週間（複数回投与PKデータに基づくIPの平均終末半減期の約5倍）。

  7. 男性被験者は以下を行う必要があります: 真の禁欲* (これは毎月見直す必要があります) を実践するか、妊娠中の女性または出産の可能性のある女性**との性的接触中はコンドームを使用することに同意します。精管切除が成功したとしても、IP 中止後少なくとも 12 週間 (複数回投与 PK データに基づく IP の平均終末半減期の約 5 倍)。

    * 真の禁酒は、対象者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合に許容されます。 [定期的な禁欲（例えば、カレンダー法、排卵法、症候性体温法、排卵後法）および離脱は避妊法として認められない。

    ** 非常に効果的な避妊法を使用することに同意し、単独または組み合わせて、研究の過程で一貫して正しく使用された場合、パール指数の失敗率が年間 1% 未満になること。 そのような方法には以下が含まれます:排卵の阻害に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊薬: 経口、注射可能なホルモン避妊薬、移植可能なホルモン避妊薬;子宮内避妊器具 (IUD) の配置;子宮内ホルモン放出システム (IUS) の配置;両側卵管閉塞;精管切除されたパートナー;性的禁欲。

  8. -被験者は、研究関連の評価/手順が実施される前に、ICFを理解し、自発的に署名する必要があります。
  9. -被験者は、研究訪問スケジュールおよび電子患者報告結果デバイスの使用を含むその他のプロトコル要件を喜んで順守することができます。

除外基準:

以下のいずれかが存在する場合、対象は無作為化から除外されます。

  1. -MPN関連MForJAK2阻害剤療法以外の原因による貧血の被験者（例、鉄欠乏症、ビタミンB12および/または葉酸欠乏症、自己免疫性または溶血性貧血、感染症、または既知の臨床的に重要な出血または隔離）。

  2. -ヒドロキシ尿素、ポマリドマイド、サリドマイド、ESAなどの免疫調節化合物、アンドロゲンステロイド、または無作為化日までの8週間以内の造血に影響を与える可能性のある他の薬物の対象使用。

    1. 全身性コルチコステロイドは、非血液学的状態に対して許可されています。ただし、被験者は、無作為化までの4週間、≤10 mgのプレドニゾンに相当する一定の用量を受け取っています。
    2. -鉄キレート療法（ICT）は、被験者が無作為化の直前まで8週間安定した用量を受けている場合に許可されます。

  3. -スクリーニング時に以下の検査異常のいずれかを有する被験者：

    1. 好中球: < 1 x 109/L
    2. 白血球数 (WBC): > 100 x 109/L
    3. 血小板: 併用JAK2阻害剤で承認されている最低許容レベルですが、< 25 x 109/Lまたは> 1000 x 109/Lではありません
    4. 末梢血骨髄芽球:> 5%
    5. 推定糸球体濾過率：< 40 mL/分/1.73 m2 (腎疾患における食事の 4 変数修正 [MDRD] 式による) またはネフローゼ患者 (例、尿アルブミン対クレアチニン比 > 3500 mg/g)
    6. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）：> 3.0 x 正常上限（ULN）

    7. 直接ビリルビン：ULNの2倍以上

      • 骨髄内での活発な赤血球前駆体の破壊に起因する可能性がある場合 (例: 赤血球生成の無効化)、より高いレベルが許容されます。
  4. -管理されていない高血圧の被験者は、収縮期血圧≧140 mmHgまたは拡張期血圧≧90 mmHgの繰り返し上昇として定義され、無作為化時に解決されていません。

  5. -研究中の疾患以外の悪性腫瘍の既往歴がある被験者、ただし、被験者が3年以上病気にかかっていない場合を除きます。 ただし、以下の既往歴・併存疾患がある場合は可。

    1. 皮膚の基底細胞がんまたは扁平上皮がん
    2. 子宮頸部の上皮内癌
    3. 乳房の上皮内癌
    4. 前立腺癌の偶発的な組織学的所見（腫瘍、結節、転移[TNM]臨床病期分類システムを使用したT1aまたはT1b）
  6. -以前に造血細胞移植を受けた被験者、または無作為化日から24週間以内に造血細胞移植を受ける予定の被験者。 7.脳卒中、心筋梗塞、深部静脈血栓症、無作為化日までの6か月以内の肺または動脈塞栓症の被験者。

8.無作為化日までの2か月以内に大手術を受けた被験者。 -被験者は、無作為化日までの直前の手術から完全に回復している必要があります。

9.大出血イベント（重要な領域または臓器での症候性出血および/またはHgbの減少を引き起こす出血として定義される）を有する被験者 2 g / dL以上、または2単位以上の赤血球の輸血をもたらす）無作為化日の6か月前。

10.心臓病のコントロールが不十分な患者、および/または既知の左心室駆出率が35%未満の患者。

11.制御されていない全身性真菌、細菌、またはウイルス感染症（適切な抗生物質、抗ウイルス療法、および/またはその他の治療にもかかわらず改善されない感染症に関連する進行中の徴候/症状として定義される）。

12.既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）を有する被験者、B型肝炎表面抗原（HBsAg）の存在によって示される活動性B型肝炎（HepB）の証拠および/またはB型肝炎ウイルスDNA陽性（HBVDNA陽性）、および/または、十分な感度の C 型肝炎ウイルス RNA (HCV-RNA) 検査が陽性であることによって示される活動性 C 型肝炎 (HepC) の証拠。

13.ラスパテルセプトまたはソタテルセプトによる治療歴のある患者。 14.重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応、または治験薬中の組換えタンパク質または賦形剤に対する過敏症の病歴のある被験者。

15.妊娠中または授乳中の女性。 16.30日以内の実験的治療（治験薬を含む）および/または治療装置の使用を含む他の臨床プロトコルまたは治験への被験者の参加、または5半減期以内の治験薬のいずれか遅い方、日付までランダム化の。

17.重大な病状、実験室の異常、精神疾患を患っている被験者、または地方の規制（例えば、投獄または施設化）によって脆弱であると見なされている被験者は、被験者が研究に参加することを妨げたり、研究に参加することになった。 18.研究からのデータを解釈する能力を混乱させる状態または併用薬を有する被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験アーム: Luspatercept (ACE-536)
Luspatercept は、皮下注射により参加者に投与されます (各 21 日間の治療サイクルの 1 日目に投与されます)。
薬：ACE-536
皮下注射
他の名前：
  • ルスパテルセプト
  • BMS-986346
プラセボコンパレーター：コントロール アーム: プラセボ
3 週間ごとに実験アームの皮下注射に相当する量のプラセボ開始用量 (各 21 日間の治療サイクルの 1 日目に投与)
他の：プラセボ
皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Red Blood Cell-transfusion Independence (RBC-TI) ≥ 12 Weeks (RBC-TI 12)
時間枠：From randomization to week 36 (Approximately 36 Weeks)
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 12-week period starting in first 24 weeks.
From randomization to week 36 (Approximately 36 Weeks)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Red Blood Cell-transfusion Independence (RBC-TI) ≥ 16 Weeks (RBC-TI 16)
時間枠：From randomization to week 40 (Approximately 40 Weeks)
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 16-week period starting in first 24 weeks.
From randomization to week 40 (Approximately 40 Weeks)
Observed Duration of Response of RBC-TI 12
時間枠：From randomization to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
Maximum observed duration of response of RBC-TI 12
From randomization to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
Reduction in Transfusion Burden
時間枠：Randomization up to week 36 (Approximately week 36)
Percentage of participants who reduce their transfusion burden by ≥ 50% and by ≥ 4 units/12 weeks from baseline over any consecutive 12- week period. Starting in first 24 weeks.
Randomization up to week 36 (Approximately week 36)
Duration of Reduction in Transfusion Burden
時間枠：Randomization up to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
Maximum duration of when RBC transfusion dependent subjects who reduce their transfusion burden by ≥ 50% and by ≥ 4 units/12 weeks from baseline over any consecutive 12-week period
Randomization up to data cutoff date (Approximately 48.92 Months)
RBC-TI ≥ 12 Weeks in Treatment Period (RBC-TI 12/TP)
時間枠：Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 12-week period.
Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
RBC-TI ≥ 16 Weeks in Treatment Period (RBC-TI 16/TP)
時間枠：Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
Percentage of participants who become RBC-transfusion free over any consecutive 16-week period.
Randomization up to end of blinded treatment period (Approximately 209 Weeks)
Change in RBC Transfusion Burden
時間枠：Randomization up to and including Week 24
Mean change in transfusion burden (RBC units) from baseline
Randomization up to and including Week 24
Observed Cumulative Duration of RBC-transfusion Independence
時間枠：Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
Observed cumulative response duration for participants achieving multiple episodes of RBC-TI 12
Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
Mean Hemoglobin (Hgb) Increase ≥ 1 g/dL
時間枠：Randomization up to week 36 (approximately 36 weeks) and end of treatment (Approximately 209 weeks)
Percentage of participants achieving a mean Hgb increase ≥ 1 g/dL from baseline over any consecutive 12- week period in absence of RBC transfusions
Randomization up to week 36 (approximately 36 weeks) and end of treatment (Approximately 209 weeks)
Median Change in Serum Ferritin From Baseline
時間枠：Randomization to Day 169, and to end of treatment (approximately 209 weeks)
Median change in serum ferritin from baseline
Randomization to Day 169, and to end of treatment (approximately 209 weeks)
Relationship of Adverse Events to Luspatercept and Placebo
時間枠：First dose up to 42 days post last dose (Approximately 215 weeks)
Frequencies of adverse events according to adverse events categories
First dose up to 42 days post last dose (Approximately 215 weeks)
Transformation to Blast Phase
時間枠：Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
Number and percentage of participants who transform to blast phase
Randomization up to data cutoff date. (Approximately 48.92 months)
Number of Participants With ADA Measurement
時間枠：From randomization up to 48 weeks post first dose (approximately 48 weeks)
Number of participants with positive or negative ADA Measurement
From randomization up to 48 weeks post first dose (approximately 48 weeks)
Trough Serum Concentration of Luspatercept at Day 169
時間枠：from first dose to day 169
Trough Serum concentration of luspatercept at day 169
from first dose to day 169

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Celgene

捜査官

  • スタディディレクター：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年2月25日

一次修了 (実際)

2025年5月26日

研究の完了 (推定)

2032年8月18日

試験登録日

最初に提出

2020年12月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月15日

最初の投稿 (実際)

2021年1月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月18日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ACE-536-MF-002
  • 2020-000607-36 (EudraCT番号)
  • U1111-1260-9595 (レジストリ識別子：WHO)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

データ共有に関する当社のポリシーとデータを要求するプロセスに関する情報は、次のリンクで見つけることができます。

https://www.celgene.com/research-development/clinical-trials/clinical-trials-data-sharing/

IPD 共有時間枠

プランの説明を見る

IPD 共有アクセス基準

プランの説明を見る

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する