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小児における門脈圧亢進症の形状

2025年2月7日 更新者：Thomas Jefferson University

小児における門脈圧亢進症の非侵襲的サブハーモニック支援圧力推定

門脈圧亢進症の早期診断は、肝疾患の後期段階まで症状が現れることはめったにないため困難です。 肝硬変および非肝硬変の両方の門脈圧亢進症は、生命を脅かす合併症を引き起こす可能性があり、最も頻繁に起こるのは食道静脈瘤からの出血です。 小児では、静脈瘤出血は 1 ～ 3% の死亡率と関連していますが、肝硬変の小児の最大 20% で生命を脅かす合併症が報告されています。 肝疾患の小児における門脈圧亢進症の発生率が高いにもかかわらず、疾患の進行と合併症のリスクを監視するための非侵襲的なモダリティは現在不足しています。 したがって、この試験では、子供の門脈圧亢進症を診断するための非侵襲的超音波技術としてのサブハーモニック支援圧力推定 (SHAPE) の安全性と有効性を調査します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

120

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Kathleen M Loomes, MD
        • コンタクト：
          • Susan J Back, MD
        • コンタクト：
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • コンタクト：
          • Ryne Didier, MD
        • コンタクト：
          • Sudha A Anupindi, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -門脈圧亢進症のない慢性肝疾患と診断された患者。
  • 門脈圧亢進症を伴う慢性肝疾患と診断された患者。

除外基準:

  • 妊娠している被験者。
  • -卵ホスファチジルセリンに対する過敏症が既知または疑われる患者、または卵または卵製品に対するアナフィラキシーアレルギーの病歴がある患者。
  • 卵製品または超音波造影剤の他の成分にアレルギーのある被験者は除外されます。
  • Lumason®、六フッ化硫黄、六フッ化硫黄脂質ミクロスフェア成分、または Lumason の他の成分 (ポリエチレングリコール、ジステアロイルホスファチジルコリン (DSPC)、ジパルミトイルホスファチジルグリセロール ナトリウム (DPPG-Na)、パルミチン酸) に対するアレルギー反応の既往歴
  • ソナゾイドに対するアレルギー反応の既往
  • 無脾症または多脾症を伴う胆道閉鎖症の患者。
  • -以前に肝移植を受けた患者。
  • 嚢胞性線維症の患者。
  • 慢性肺疾患の患者。
  • -門脈血栓症、門脈の海綿状変化または門脈がない患者。
  • 有能でない/障害のある成人。
  • 重大な心疾患または重度の先天性心疾患のある患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：診断
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SHAPE with Sonazoid
フィラデルフィア小児病院（CHOP）で追跡されている門脈圧亢進症の患者を含む、慢性肝疾患と診断された最大60人の子供（6〜21歳）がこのアームに登録されます。 超音波造影剤Sonazoid®（パーフルオロブタンマイクロバブル）を使用したSHAPE測定は、1回の訪問で行われます。 16 μL のマイクロバブルを含むバイアル 3 本を用意します。 0.18 mL/kg/時間の速度での超音波造影剤の注入は、120 mL/時間の速度での生理食塩水の注入と同時注入され、1.44 μL マイクロバブル/kg/時間の有効投与量になります。 FDA は、末梢静脈の IV ラインを介して IND を承認しました。 造影剤注入の合計時間は、4 ~ 8 分の範囲であると予想されます。これには、2 分のキャリブレーション期間と、それに続く 2 ~ 6 分の SHAPE 取得 (すなわち、超音波イメージング) が含まれます。
薬：超音波造影剤Sonazoid（パーフルオロブタンマイクロバブル）を用いたSHAPE計測
超音波造影剤は IV ラインから注入され、SHAPE 超音波イメージングとデータ取得は Logiq E10 (GE Medical Systems、Waukesha、WI) 超音波スキャナーで実行されます。
アクティブコンパレータ：ルマソンでSHAPE
CHOPでフォローされている門脈圧亢進症の患者を含む、慢性肝疾患と診断された最大60人の子供（6〜21歳）がこのアームに登録されます。 超音波造影剤 LUMASON® (六フッ化硫黄脂質 A 型ミクロスフェア) を使用した SHAPE 測定は、1 回の来院で行われます。 パッケージのラベルに従って 0.03 mL/kg (または最大 2.4 mL) の 2 つの用量を調製し、生理食塩水の 50 ml バッグで 1:10 希釈で生理食塩水と混合します。 Lumason の希釈製剤は、点滴設定を使用して最大 4 mL/min で末梢静脈の IV ラインを介して行われます。 造影剤注入の合計時間は、4 ~ 8 分の範囲であると予想されます。これには、2 分のキャリブレーション期間と、それに続く 2 ~ 6 分の SHAPE 取得 (すなわち、超音波イメージング) が含まれます。
薬：超音波造影剤Lumason（六フッ化硫黄脂質A型微小球）を用いたSHAPE計測
超音波造影剤は IV ラインから注入され、SHAPE 超音波イメージングとデータ取得は Logiq E10 (GE Medical Systems、Waukesha、WI) 超音波スキャナーで実行されます。
実験的：縦の形
SHAPE は、最初の検査で門脈圧亢進症を有すると特定された被験者を最大 18 か月間監視するために使用されます。 これらの被験者は、臨床標準治療の一環として、6か月ごとに臨床検査を受けます。 これらの期間中、SHAPE検査も、最初の研究中と同じ超音波造影剤および注入方法（投与量を含む）を使用して繰り返されます。
薬：超音波造影剤Sonazoid（パーフルオロブタンマイクロバブル）を用いたSHAPE計測
超音波造影剤は IV ラインから注入され、SHAPE 超音波イメージングとデータ取得は Logiq E10 (GE Medical Systems、Waukesha、WI) 超音波スキャナーで実行されます。
薬：超音波造影剤Lumason（六フッ化硫黄脂質A型微小球）を用いたSHAPE計測
超音波造影剤は IV ラインから注入され、SHAPE 超音波イメージングとデータ取得は Logiq E10 (GE Medical Systems、Waukesha、WI) 超音波スキャナーで実行されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
小児用ルマソンの添付文書で報告されている有害事象の現在の発生率 (0.001%) と比較した、Sonazoid で発生する有害事象の発生率 (%)
時間枠：2時間
2時間
門脈と肝静脈の間の調整されたサブハーモニック マイクロバブル信号 (dB) は、門脈圧亢進症と非門脈圧亢進症のグループを 94% の精度で区別します。
時間枠：2時間
2時間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
経時的な門脈と肝静脈の間の較正された低調波マイクロバブル信号 (dB) の変化は、門脈圧亢進症 (静脈瘤出血、腹水、肝肺症候群など) の合併症の発生を予測します。
時間枠：平均18ヶ月
平均18ヶ月
門脈と肝静脈と肝線維化段階 (肝生検で決定される 0 ～ 4 のスケール) の間の調整されたサブハーモニック マイクロバブル信号 (dB) は、p<0.05 と相関します。
時間枠：2時間
2時間
門脈圧亢進症群と非門脈圧亢進症群を区別する能力について、それぞれ Lumason と Sonazoid で得られた門脈と肝静脈の間の校正済みサブハーモニック マイクロバブル信号 (dB) を比較します。
時間枠：2時間
2時間
回帰分析を使用して、門脈と肝静脈の間の較正された低調波マイクロバブル信号 (dB) をせん断波エラストグラフィ値 (m/s) と比較します
時間枠：2時間
2時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Thomas Jefferson University

協力者

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

捜査官

  • 主任研究者：Sudha A Anupindi, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 主任研究者：Flemming Forsberg, PhD、Thomas Jefferson University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年11月3日

一次修了 (推定)

2025年7月1日

研究の完了 (推定)

2025年8月1日

試験登録日

最初に提出

2021年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月19日

最初の投稿 (実際)

2021年1月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年2月7日

最終確認日

2025年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 20F.728
  • R01DK118964 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

提案された研究から生成されたデータは、科学コミュニティが結果を利用できるようにするために共有されます。

全国科学会議でのプレゼンテーション。

講義。

卒業後のトレーニング。

治験の完了から約 12 か月後 (主要な原稿が公開されたとき)、個々の研究者は PI に連絡して、保護された健康情報なしでこの治験からの最終的な完全なデータセットを要求できます。

IPD 共有時間枠

トライアル終了後、本稿掲載まで約12ヶ月

IPD 共有アクセス基準

個別に - PI に連絡する

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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