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FORM der portalen Hypertonie bei Kindern

7. Februar 2025 aktualisiert von: Thomas Jefferson University

Nichtinvasive subharmonisch unterstützte Druckschätzung der portalen Hypertonie bei Kindern

Eine frühzeitige Diagnose der portalen Hypertonie ist schwierig, da sich die Symptome selten bis in die späteren Stadien der Lebererkrankung manifestieren. Sowohl zirrhotische als auch nicht zirrhotische portale Hypertension können zu lebensbedrohlichen Komplikationen führen, von denen die häufigste Blutung aus Ösophagusvarizen ist. Bei Kindern sind Varizenblutungen mit Sterblichkeitsraten von 1-3 % verbunden, während lebensbedrohliche Komplikationen bei bis zu 20 % der Kinder mit Zirrhose berichtet wurden. Trotz der hohen Inzidenz von portaler Hypertonie bei Kindern mit Lebererkrankungen fehlt derzeit eine nicht-invasive Methode zur Überwachung des Krankheitsverlaufs und des Komplikationsrisikos. Daher wird diese Studie die Sicherheit und Wirksamkeit der subharmonisch unterstützten Druckschätzung (SHAPE) als nicht-invasive Ultraschalltechnik zur Diagnose von portaler Hypertension bei Kindern untersuchen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Kontakt:
          • Susan J Back, MD
        • Kontakt:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Ryne Didier, MD
        • Kontakt:
          • Sudha A Anupindi, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit der Diagnose einer chronischen Lebererkrankung ohne portale Hypertension.
  • Patienten mit der Diagnose einer chronischen Lebererkrankung mit portaler Hypertonie.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die schwanger sind.
  • Patienten mit bekannter oder vermuteter Überempfindlichkeit gegen Ei-Phosphatidylserin oder mit einer Vorgeschichte einer anaphylaktischen Allergie gegen Eier oder Eiprodukte.
  • Personen mit Allergien gegen Eiprodukte oder andere Bestandteile der Ultraschallkontrastmittel werden ausgeschlossen.
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf Lumason®, Schwefelhexafluorid, Bestandteile von Schwefelhexafluorid-Lipidmikrosphären oder andere Bestandteile von Lumason (Polyethylenglycol, Distearoylphosphatidylcholin (DSPC), Dipalmitoylphosphatidylglycerol-Natrium (DPPG-Na), Palmitinsäure)
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion auf Sonazoid
  • Patienten mit Gallengangsatresie mit Asplenie oder Polysplenie.
  • Patienten mit vorheriger Lebertransplantation.
  • Patienten mit Mukoviszidose.
  • Patienten mit chronischer Lungenerkrankung.
  • Patienten mit Pfortaderthrombose, kavernöser Transformation der Pfortader oder fehlender Pfortader.
  • Erwachsene nicht kompetent/beeinträchtigt.
  • Patienten mit einer signifikanten Herzerkrankung oder einem schweren angeborenen Herzfehler

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FORM mit Sonazoid
Bis zu 60 Kinder (6-21 Jahre) mit der Diagnose einer chronischen Lebererkrankung, darunter einige mit portaler Hypertonie, die im Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) nachuntersucht werden, werden in diesen Arm aufgenommen. Eine SHAPE-Messung mit dem Ultraschall-Kontrastmittel Sonazoid® (Perfluorbutan-Mikrobläschen) wird bei einer einzigen Visite durchgeführt. Eine Dosis von drei Fläschchen mit jeweils 16 μl Mikrobläschen wird vorbereitet. Eine Infusion des Ultraschallkontrastmittels mit einer Rate von 0,18 ml/kg/Stunde wird zusammen mit einer Infusion mit Kochsalzlösung mit einer Rate von 120 ml/Stunde infundiert, was zu einer effektiven Dosis von 1,44 μl Mikrobläschen/kg/Stunde gemäß Die FDA genehmigte IND über eine IV-Leitung in einer peripheren Vene. Die Gesamtdauer der Kontrastmittelinfusion wird voraussichtlich zwischen 4 und 8 Minuten liegen, einschließlich einer 2-minütigen Kalibrierungsphase, gefolgt von einer 2- bis 6-minütigen SHAPE-Erfassung (d. h. Ultraschallbildgebung).
Arzneimittel: SHAPE-Messung mit dem Ultraschallkontrastmittel Sonazoid (Perfluorbutan-Mikrobläschen)
Das Ultraschallkontrastmittel wird durch eine Infusionsleitung infundiert und die SHAPE-Ultraschallbildgebung und Datenerfassung wird mit einem Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) Ultraschallscanner durchgeführt.
Aktiver Komparator: FORM mit Lumason
Bis zu 60 Kinder (im Alter von 6 bis 21 Jahren) mit einer Diagnose einer chronischen Lebererkrankung, darunter einige mit portaler Hypertonie, die bei CHOP beobachtet werden, werden in diesen Arm aufgenommen. Eine SHAPE-Messung mit dem Ultraschall-Kontrastmittel LUMASON® (Schwefelhexafluorid-Lipid-Typ-A-Mikrokugeln) wird bei einer einzigen Visite durchgeführt. Zwei Dosen von 0,03 ml/kg (oder maximal 2,4 ml) gemäß Packungsetikett werden zubereitet und mit Kochsalzlösung in einer Verdünnung von 1:10 in einem 50-ml-Beutel mit Kochsalzlösung gemischt. Die verdünnte Lumason-Zubereitung wird über eine Infusionsleitung in einer peripheren Vene mit bis zu 4 ml/min unter Verwendung eines Infusionsaufbaus verabreicht. Die Gesamtdauer der Kontrastmittelinfusion wird voraussichtlich zwischen 4 und 8 Minuten liegen, einschließlich einer 2-minütigen Kalibrierungsphase, gefolgt von einer 2- bis 6-minütigen SHAPE-Erfassung (d. h. Ultraschallbildgebung).
Arzneimittel: SHAPE-Messung mit dem Ultraschallkontrastmittel Lumason (Schwefelhexafluorid-Lipid-Typ-A-Mikrosphären)
Das Ultraschallkontrastmittel wird durch eine Infusionsleitung infundiert und die SHAPE-Ultraschallbildgebung und Datenerfassung wird mit einem Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) Ultraschallscanner durchgeführt.
Experimental: Längsform
SHAPE wird verwendet, um Patienten, bei denen bei der Erstuntersuchung eine portale Hypertonie festgestellt wurde, bis zu 18 Monate lang zu überwachen. Diese Probanden werden im Rahmen ihrer klinischen Standardbehandlung alle 6 Monate Labortests unterzogen. Während dieser Zeit wird die SHAPE-Untersuchung auch mit denselben Ultraschallkontrastmittel- und Infusionsmethoden (einschließlich Dosierungen) wie während der ersten Studie wiederholt.
Arzneimittel: SHAPE-Messung mit dem Ultraschallkontrastmittel Sonazoid (Perfluorbutan-Mikrobläschen)
Das Ultraschallkontrastmittel wird durch eine Infusionsleitung infundiert und die SHAPE-Ultraschallbildgebung und Datenerfassung wird mit einem Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) Ultraschallscanner durchgeführt.
Arzneimittel: SHAPE-Messung mit dem Ultraschallkontrastmittel Lumason (Schwefelhexafluorid-Lipid-Typ-A-Mikrosphären)
Das Ultraschallkontrastmittel wird durch eine Infusionsleitung infundiert und die SHAPE-Ultraschallbildgebung und Datenerfassung wird mit einem Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) Ultraschallscanner durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Rate (%) der unerwünschten Ereignisse, die unter Sonazoid auftreten, verglichen mit der aktuellen Rate der unerwünschten Ereignisse, die in der Packungsbeilage von Lumason für die pädiatrische Anwendung berichtet wurden (0,001 %).
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden
Kalibrierte subharmonische Mikrobläschensignale (in dB) zwischen den Pfortader- und Lebervenen unterscheiden mit einer Genauigkeit von 94 % zwischen den Gruppen mit portaler Hypertonie und nicht-portaler Hypertonie
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der kalibrierten subharmonischen Mikrobläschensignale (in dB) zwischen den Pfortader- und Lebervenen im Laufe der Zeit werden die Entwicklung von Komplikationen der portalen Hypertonie vorhersagen (Varizenblutung, Aszites, hepatopulmonales Syndrom usw.)
Zeitfenster: im Durchschnitt 18 Monate
im Durchschnitt 18 Monate
Kalibrierte subharmonische Mikrobläschensignale (in dB) zwischen den Portal- und Lebervenen und dem Leberfibrosestadium (auf einer Skala von 0–4, wie durch Leberbiopsie bestimmt) korrelieren mit einem p < 0,05
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden
Vergleichen Sie die kalibrierten subharmonischen Mikrobläschensignale (in dB) zwischen den Portal- und Lebervenen, die mit Lumason bzw. Sonazoid erhalten wurden, auf ihre Fähigkeit, zwischen den Gruppen mit portaler Hypertonie und nicht-portaler Hypertonie zu unterscheiden
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden
Vergleichen Sie kalibrierte subharmonische Mikrobläschensignale (in dB) zwischen den Portal- und Lebervenen mit Scherwellen-Elastographiewerten (in m/s) mithilfe der Regressionsanalyse
Zeitfenster: 2 Stunden
2 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Mitarbeiter

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ermittler

  • Hauptermittler: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20F.728
  • R01DK118964 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die aus der vorgeschlagenen Studie generierten Daten werden geteilt, um die Ergebnisse der wissenschaftlichen Gemeinschaft zur Verfügung zu stellen.

Präsentationen bei nationalen wissenschaftlichen Tagungen.

Vorlesungen.

Postgraduale Ausbildung.

Ungefähr 12 Monate nach Abschluss der Studie (wenn das Hauptmanuskript veröffentlicht wurde) können sich einzelne Forscher an die PIs wenden und den endgültigen, vollständigen Datensatz aus dieser Studie ohne geschützte Gesundheitsinformationen anfordern

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Etwa 12 Monate nach Abschluss der Studie, wenn das Hauptmanuskript veröffentlicht wurde

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Auf individueller Basis - wenden Sie sich an die PIs

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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