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FORMA de hipertensión portal en niños

29 de septiembre de 2026 actualizado por: Thomas Jefferson University

Estimación no invasiva de la presión asistida por subarmónicos de la hipertensión portal en niños

Early diagnosis of portal hypertension is difficult as symptoms rarely manifest until the later stages of liver disease. Both cirrhotic and non-cirrhotic portal hypertension can result in life-threatening complications, the most frequent of which is bleeding from esophageal varices. In children, variceal bleeds are associated with mortality rates of 1-3 %, while life-threatening complications have been reported in up to 20 % of children with cirrhosis. Despite the high incidence of portal hypertension in children with liver disease, a noninvasive modality to monitor disease progression and risk of complications is currently lacking. Hence, this trial will investigate the safety and efficacy of subharmonic aided pressure estimation (SHAPE) as a noninvasive ultrasound technique for diagnosing portal hypertension in children.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Patients with a diagnosis of chronic liver disease without portal hypertension.
  • Patients with a diagnosis of chronic liver disease with portal hypertension.

Exclusion Criteria:

  • Subjects who are pregnant.
  • Patients with known or suspected hypersensitivity to egg phosphatidyl serine or with a history of anaphylactic allergy to eggs or egg products.
  • Subjects with allergy to egg products or other components of the ultrasound contrast agents will be excluded.
  • History of allergic reaction to Lumason®, sulfur hexafluoride, sulfur hexafluoride lipid microsphere components, or other ingredients in Lumason (polyethylene glycol, distearoylphosphatidylcholine (DSPC), dipalmitoylphosphatidylglycerol sodium (DPPG-Na), palmitic acid)
  • History of allergic reaction to Sonazoid
  • Patients with biliary atresia with asplenia or polysplenia.
  • Patients with prior liver transplant.
  • Patients with cystic fibrosis.
  • Patients with chronic lung disease.
  • Patients with portal vein thrombosis, cavernous transformation of the portal vein or absent portal vein.
  • Adults not competent/impaired.
  • Patients with significant heart disease or severe congenital heart disease

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SHAPE with Sonazoid

Up to 60 children (6-21 years of age) with a diagnosis of chronic liver disease, including some who will have portal hypertension who are followed at The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) will be enrolled in this arm. A SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent Sonazoid® (perfluorobutane microbubbles) will be performed during a single visit. A dose of three vials with 16 μL each of microbubbles will be prepared. An infusion of the ultrasound contrast agent at the rate of 0.18 mL/kg/hour will be co-infused with an infusion of saline at the rate of 120 mL/hour resulting in an effective dosage of 1.44 μL microbubbles/kg/hour as per the FDA approved IND through an IV line in a peripheral vein. The total duration of contrast agent infusion is expected to range from 4 to 8 minutes, which includes a 2 min calibration period followed by 2-6 minutes of SHAPE acquisition (i.e., ultrasound imaging).

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.

Comparador activo: SHAPE with Lumason

Up to 60 children (6-21 years of age) with a diagnosis of chronic liver disease, including some who will have portal hypertension who are followed at CHOP will be enrolled in this arm. A SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent LUMASON® (sulfur hexafluoride lipid-type A microspheres) will be performed during a single visit. Two doses of 0.03 mL/kg (or 2.4 mL maximum) as per package labeling will be prepared and mixed with saline at a 1:10 dilution in a 50 ml bag of saline. The diluted preparation of Lumason will be through an IV line in a peripheral vein up to 4 mL/min using an infusion setup. The total duration of contrast agent infusion is expected to range from 4 to 8 minutes, which includes a 2 min calibration period followed by 2-6 minutes of SHAPE acquisition (i.e., ultrasound imaging).

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.

Experimental: Longitudinal SHAPE

SHAPE will be used to monitor subjects identified in the initial examination as having portal hypertension for up to 18 months. These subjects will undergo laboratory testing every 6 months as a part of their clinical standard of care. During these times the SHAPE examination will also be repeated using the same ultrasound contrast agent and infusion methodologies (including dosages) as during the initial study.

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La tasa (%) de eventos adversos que ocurren con Sonazoid en comparación con la tasa actual de eventos adversos que se informaron en el prospecto de Lumason para uso pediátrico (0,001 %)
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas
Las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática diferenciarán entre los grupos de hipertensión portal y no portal con una precisión del 94 %.
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Los cambios en las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas porta y hepática a lo largo del tiempo predecirán el desarrollo de complicaciones de la hipertensión portal (hemorragia por várices, ascitis, síndrome hepatopulmonar, etc.)
Periodo de tiempo: en promedio 18 meses
en promedio 18 meses
Las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática y el estadio de fibrosis hepática (en una escala de 0 a 4 según lo determinado por la biopsia hepática) se correlacionarán con una p<0,05
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas
Compare las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática obtenidas con Lumason y Sonazoid, respectivamente, por su capacidad para diferenciar entre los grupos de hipertensión portal e hipertensión no portal.
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas
Compare las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática con los valores de elastografía de onda transversal (en m/s) mediante el análisis de regresión
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

31 de agosto de 2025

Finalización del estudio (Actual)

8 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Data generated from the proposed study will be shared to make the results available to the scientific community.

Presentations at national scientific meetings.

Lectures.

Post-graduate training.

Approximately 12 months after the completion of the trial (when the main manuscript has been published) individual researchers can contact the PIs and request the final, complete data-set from this trial without any protected health information

Marco de tiempo para compartir IPD

Approximately 12 months after the completion of the trial when the main manuscript has been published

Criterios de acceso compartido de IPD

On an individual basis - contact the PIs

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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