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FORMA de hipertensión portal en niños

7 de febrero de 2025 actualizado por: Thomas Jefferson University

Estimación no invasiva de la presión asistida por subarmónicos de la hipertensión portal en niños

El diagnóstico precoz de la hipertensión portal es difícil ya que los síntomas rara vez se manifiestan hasta las últimas etapas de la enfermedad hepática. Tanto la hipertensión portal cirrótica como la no cirrótica pueden provocar complicaciones potencialmente mortales, la más frecuente de las cuales es el sangrado por várices esofágicas. En los niños, las hemorragias por várices se asocian con tasas de mortalidad del 1 al 3 %, mientras que se han informado complicaciones potencialmente mortales en hasta el 20 % de los niños con cirrosis. A pesar de la alta incidencia de hipertensión portal en niños con enfermedad hepática, actualmente se carece de una modalidad no invasiva para monitorear la progresión de la enfermedad y el riesgo de complicaciones. Por lo tanto, este ensayo investigará la seguridad y la eficacia de la estimación de la presión asistida por subarmónicos (SHAPE) como una técnica de ultrasonido no invasiva para diagnosticar la hipertensión portal en niños.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

120

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Contacto:
          • Susan J Back, MD
        • Contacto:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Contacto:
          • Ryne Didier, MD
        • Contacto:
          • Sudha A Anupindi, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con diagnóstico de enfermedad hepática crónica sin hipertensión portal.
  • Pacientes con diagnóstico de enfermedad hepática crónica con hipertensión portal.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que están embarazadas.
  • Pacientes con hipersensibilidad conocida o sospechada a la fosfatidilserina de huevo o con antecedentes de alergia anafiláctica a los huevos o productos derivados del huevo.
  • Se excluirán los sujetos con alergia a los productos de huevo u otros componentes de los agentes de contraste de ultrasonido.
  • Antecedentes de reacción alérgica a Lumason®, hexafluoruro de azufre, componentes de microesferas lipídicas de hexafluoruro de azufre u otros ingredientes de Lumason (polietilenglicol, diestearoilfosfatidilcolina (DSPC), dipalmitoilfosfatidilglicerol sódico (DPPG-Na), ácido palmítico)
  • Antecedentes de reacción alérgica a Sonazoid
  • Pacientes con atresia biliar con asplenia o poliesplenia.
  • Pacientes con trasplante hepático previo.
  • Pacientes con fibrosis quística.
  • Pacientes con enfermedad pulmonar crónica.
  • Pacientes con trombosis de la vena porta, transformación cavernosa de la vena porta o vena porta ausente.
  • Adultos no competentes/discapacitados.
  • Pacientes con cardiopatía significativa o cardiopatía congénita grave

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FORMA con Sonazoid
En este brazo se inscribirán hasta 60 niños (de 6 a 21 años de edad) con un diagnóstico de enfermedad hepática crónica, incluidos algunos que tendrán hipertensión portal y que reciben seguimiento en el Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). Se realizará una medición de SHAPE utilizando el agente de contraste de ultrasonido Sonazoid® (microburbujas de perfluorobutano) durante una sola visita. Se preparará una dosis de tres viales con 16 μL cada uno de microburbujas. Una infusión del agente de contraste de ultrasonido a una velocidad de 0,18 ml/kg/hora se infundirá conjuntamente con una infusión de solución salina a una velocidad de 120 ml/hora, lo que dará como resultado una dosis efectiva de 1,44 μl de microburbujas/kg/hora según la FDA aprobó la IND a través de una línea IV en una vena periférica. Se espera que la duración total de la infusión del agente de contraste oscile entre 4 y 8 minutos, lo que incluye un período de calibración de 2 minutos seguido de 2 a 6 minutos de adquisición SHAPE (es decir, imágenes por ultrasonido).
Droga: Medición de SHAPE utilizando el agente de contraste de ultrasonido Sonazoid (microburbujas de perfluorobutano)
El agente de contraste de ultrasonido se infundirá a través de una línea IV y la obtención de datos y la adquisición de datos por ultrasonido SHAPE se realizarán con un escáner de ultrasonido Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Comparador activo: FORMA con Lumason
En este brazo se inscribirán hasta 60 niños (de 6 a 21 años de edad) con un diagnóstico de enfermedad hepática crónica, incluidos algunos que tendrán hipertensión portal y que reciben seguimiento en CHOP. Se realizará una medición de SHAPE utilizando el agente de contraste de ultrasonido LUMASON® (microesferas de hexafluoruro de azufre lípido tipo A) durante una sola visita. Se prepararán dos dosis de 0,03 ml/kg (o 2,4 ml como máximo) según la etiqueta del paquete y se mezclarán con solución salina a una dilución de 1:10 en una bolsa de solución salina de 50 ml. La preparación diluida de Lumason se realizará a través de una línea IV en una vena periférica hasta 4 ml/min usando una configuración de infusión. Se espera que la duración total de la infusión del agente de contraste oscile entre 4 y 8 minutos, lo que incluye un período de calibración de 2 minutos seguido de 2 a 6 minutos de adquisición SHAPE (es decir, imágenes por ultrasonido).
Droga: Medición de SHAPE utilizando el agente de contraste de ultrasonido Lumason (microesferas de lípido tipo A de hexafluoruro de azufre)
El agente de contraste de ultrasonido se infundirá a través de una línea IV y la obtención de datos y la adquisición de datos por ultrasonido SHAPE se realizarán con un escáner de ultrasonido Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Experimental: FORMA longitudinal
SHAPE se utilizará para controlar a los sujetos identificados en el examen inicial con hipertensión portal durante un máximo de 18 meses. Estos sujetos se someterán a pruebas de laboratorio cada 6 meses como parte de su estándar de atención clínica. Durante estos tiempos, el examen SHAPE también se repetirá utilizando el mismo agente de contraste de ultrasonido y las mismas metodologías de infusión (incluidas las dosis) que durante el estudio inicial.
Droga: Medición de SHAPE utilizando el agente de contraste de ultrasonido Sonazoid (microburbujas de perfluorobutano)
El agente de contraste de ultrasonido se infundirá a través de una línea IV y la obtención de datos y la adquisición de datos por ultrasonido SHAPE se realizarán con un escáner de ultrasonido Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Droga: Medición de SHAPE utilizando el agente de contraste de ultrasonido Lumason (microesferas de lípido tipo A de hexafluoruro de azufre)
El agente de contraste de ultrasonido se infundirá a través de una línea IV y la obtención de datos y la adquisición de datos por ultrasonido SHAPE se realizarán con un escáner de ultrasonido Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La tasa (%) de eventos adversos que ocurren con Sonazoid en comparación con la tasa actual de eventos adversos que se informaron en el prospecto de Lumason para uso pediátrico (0,001 %)
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas
Las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática diferenciarán entre los grupos de hipertensión portal y no portal con una precisión del 94 %.
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Los cambios en las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas porta y hepática a lo largo del tiempo predecirán el desarrollo de complicaciones de la hipertensión portal (hemorragia por várices, ascitis, síndrome hepatopulmonar, etc.)
Periodo de tiempo: en promedio 18 meses
en promedio 18 meses
Las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática y el estadio de fibrosis hepática (en una escala de 0 a 4 según lo determinado por la biopsia hepática) se correlacionarán con una p<0,05
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas
Compare las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática obtenidas con Lumason y Sonazoid, respectivamente, por su capacidad para diferenciar entre los grupos de hipertensión portal e hipertensión no portal.
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas
Compare las señales de microburbujas subarmónicas calibradas (en dB) entre las venas portal y hepática con los valores de elastografía de onda transversal (en m/s) mediante el análisis de regresión
Periodo de tiempo: 2 horas
2 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Thomas Jefferson University

Colaboradores

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Investigador principal: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2025

Última verificación

1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos generados a partir del estudio propuesto se compartirán para poner los resultados a disposición de la comunidad científica.

Presentaciones en reuniones científicas nacionales.

Conferencias.

Formación de posgrado.

Aproximadamente 12 meses después de la finalización del ensayo (cuando se haya publicado el manuscrito principal), los investigadores individuales pueden comunicarse con los PI y solicitar el conjunto de datos completo y final de este ensayo sin ninguna información de salud protegida.

Marco de tiempo para compartir IPD

Aproximadamente 12 meses después de la finalización del ensayo cuando se haya publicado el manuscrito principal

Criterios de acceso compartido de IPD

De forma individual: comuníquese con los PI

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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