Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SHAPE of Portal Hypertension in Children

7. februar 2025 oppdatert av: Thomas Jefferson University

Ikke-invasiv subharmonisk støttet trykkestimering av portalhypertensjon hos barn

Tidlig diagnose av portalhypertensjon er vanskelig da symptomene sjelden manifesterer seg før de senere stadier av leversykdom. Både cirrotisk og ikke-cirrhotisk portalhypertensjon kan resultere i livstruende komplikasjoner, hvorav den hyppigste er blødning fra esophageal-varicer. Hos barn er varicealblødninger assosiert med dødelighet på 1-3 %, mens livstruende komplikasjoner er rapportert hos opptil 20 % av barn med cirrhose. Til tross for den høye forekomsten av portalhypertensjon hos barn med leversykdom, mangler for tiden en ikke-invasiv modalitet for å overvåke sykdomsprogresjon og risiko for komplikasjoner. Derfor vil denne studien undersøke sikkerheten og effekten av subharmonisk støttet trykkestimering (SHAPE) som en ikke-invasiv ultralydteknikk for diagnostisering av portalhypertensjon hos barn.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

120

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Ta kontakt med:
          • Susan J Back, MD
        • Ta kontakt med:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
          • Ryne Didier, MD
        • Ta kontakt med:
          • Sudha A Anupindi, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med diagnosen kronisk leversykdom uten portal hypertensjon.
  • Pasienter med diagnosen kronisk leversykdom med portal hypertensjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som er gravide.
  • Pasienter med kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor eggfosfatidylserin eller med en historie med anafylaktisk allergi mot egg eller eggprodukter.
  • Personer med allergi mot eggprodukter eller andre komponenter av ultralydkontrastmidlene vil bli ekskludert.
  • Anamnese med allergisk reaksjon på Lumason®, svovelheksafluorid, svovelheksafluorid-lipidmikrosfærekomponenter eller andre ingredienser i Lumason (polyetylenglykol, distearoylfosfatidylkolin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglyserolnatrium (DPPG-Na), palmitinsyre)
  • Anamnese med allergisk reaksjon på Sonazoid
  • Pasienter med biliær atresi med aspleni eller polyspleni.
  • Pasienter med tidligere levertransplantasjon.
  • Pasienter med cystisk fibrose.
  • Pasienter med kronisk lungesykdom.
  • Pasienter med portalvenetrombose, kavernøs transformasjon av portalvenen eller fraværende portalvenen.
  • Voksne ikke kompetente/hemmede.
  • Pasienter med betydelig hjertesykdom eller alvorlig medfødt hjertesykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SHAPE med Sonazoid
Opptil 60 barn (6-21 år) med diagnosen kronisk leversykdom, inkludert noen som vil ha portalhypertensjon som følges ved The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), vil bli registrert i denne armen. En SHAPE-måling med ultralydkontrastmidlet Sonazoid® (perfluorbutan-mikrobobler) vil bli utført under et enkelt besøk. En dose på tre hetteglass med 16 μL hver av mikrobobler vil bli tilberedt. En infusjon av ultralydkontrastmidlet med en hastighet på 0,18 mL/kg/time vil bli infundert sammen med en infusjon av saltvann i en hastighet på 120 mL/time, noe som resulterer i en effektiv dosering på 1,44 μL mikrobobler/kg/time iht. FDA godkjente IND gjennom en IV-linje i en perifer vene. Den totale varigheten av kontrastmiddelinfusjonen forventes å variere fra 4 til 8 minutter, som inkluderer en kalibreringsperiode på 2 minutter etterfulgt av 2-6 minutter med SHAPE-innsamling (dvs. ultralydavbildning).
Legemiddel: SHAPE-måling med ultralydkontrastmidlet Sonazoid (perfluorbutan-mikrobobler)
Ultralydkontrastmidlet vil bli infundert gjennom en IV-linje og SHAPE ultralydavbildning og datainnsamling vil bli utført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydskanner.
Aktiv komparator: SHAPE med Lumason
Opptil 60 barn (6-21 år) med diagnosen kronisk leversykdom, inkludert noen som vil ha portalhypertensjon som følges ved CHOP vil bli registrert i denne armen. En SHAPE-måling med ultralydkontrastmidlet LUMASON® (svovelheksafluoridlipid-type A mikrosfærer) vil bli utført under et enkelt besøk. To doser på 0,03 ml/kg (eller maksimalt 2,4 ml) i henhold til pakningsmerkingen vil bli tilberedt og blandet med saltvann i en 1:10 fortynning i en 50 ml pose saltvann. Det fortynnede preparatet av Lumason vil gå gjennom en IV-slange i en perifer vene opp til 4 ml/min ved bruk av et infusjonsoppsett. Den totale varigheten av kontrastmiddelinfusjonen forventes å variere fra 4 til 8 minutter, som inkluderer en kalibreringsperiode på 2 minutter etterfulgt av 2-6 minutter med SHAPE-innsamling (dvs. ultralydavbildning).
Legemiddel: SHAPE-måling ved bruk av ultralydkontrastmidlet Lumason (svovelheksafluorid-lipid-type A mikrosfærer)
Ultralydkontrastmidlet vil bli infundert gjennom en IV-linje og SHAPE ultralydavbildning og datainnsamling vil bli utført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydskanner.
Eksperimentell: Langsgående FORM
SHAPE vil bli brukt til å overvåke forsøkspersoner identifisert i den første undersøkelsen som har portal hypertensjon i opptil 18 måneder. Disse forsøkspersonene vil gjennomgå laboratorietester hver 6. måned som en del av deres kliniske standard for omsorg. I løpet av disse tidene vil SHAPE-undersøkelsen også gjentas med samme ultralydkontrastmiddel og infusjonsmetodikk (inkludert doser) som under den første studien.
Legemiddel: SHAPE-måling med ultralydkontrastmidlet Sonazoid (perfluorbutan-mikrobobler)
Ultralydkontrastmidlet vil bli infundert gjennom en IV-linje og SHAPE ultralydavbildning og datainnsamling vil bli utført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydskanner.
Legemiddel: SHAPE-måling ved bruk av ultralydkontrastmidlet Lumason (svovelheksafluorid-lipid-type A mikrosfærer)
Ultralydkontrastmidlet vil bli infundert gjennom en IV-linje og SHAPE ultralydavbildning og datainnsamling vil bli utført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydskanner.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvensen (%) av bivirkninger som oppstår med Sonazoid sammenlignet med gjeldende forekomst av bivirkninger som er rapportert i pakningsvedlegget til Lumason for pediatrisk bruk (0,001 %)
Tidsramme: 2 timer
2 timer
Kalibrerte subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellom portal- og levervenene vil skille mellom gruppene portalhypertensjon og ikke-portalhypertensjon med en nøyaktighet på 94 %
Tidsramme: 2 timer
2 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer i kalibrerte subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellom portal- og levervenene over tid vil forutsi utviklingen av komplikasjoner av portalhypertensjon (variceal blødning, ascites, hepatopulmonal syndrom, etc)
Tidsramme: i gjennomsnitt 18 måneder
i gjennomsnitt 18 måneder
Kalibrerte subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellom portal- og levervenene og leverfibrosestadiet (på en skala fra 0-4 bestemt ved leverbiopsi) vil korrelere med en p<0,05
Tidsramme: 2 timer
2 timer
Sammenlign de kalibrerte subharmoniske mikroboblesignalene (i dB) mellom portal- og levervenene oppnådd med henholdsvis Lumason og Sonazoid for deres evne til å skille mellom portalhypertensjons- og ikke-portalhypertensjonsgruppene
Tidsramme: 2 timer
2 timer
Sammenlign kalibrerte subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellom portal- og levervenene med skjærbølgeelastografiverdier (i m/s) ved hjelp av regresjonsanalyse
Tidsramme: 2 timer
2 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbeidspartnere

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hovedetterforsker: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20F.728
  • R01DK118964 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data generert fra den foreslåtte studien vil bli delt for å gjøre resultatene tilgjengelige for det vitenskapelige samfunnet.

Presentasjoner på nasjonale vitenskapelige møter.

Forelesninger.

Etterutdanning.

Omtrent 12 måneder etter fullføringen av studien (når hovedmanuskriptet er publisert) kan individuelle forskere kontakte PI-ene og be om det endelige, komplette datasettet fra denne studien uten noen beskyttet helseinformasjon

IPD-delingstidsramme

Omtrent 12 måneder etter ferdigstillelse av rettssaken når hovedmanuskriptet er publisert

Tilgangskriterier for IPD-deling

På individuell basis - kontakt PI-ene

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere