儿童门静脉高压症的形状
2025年2月7日 更新者：Thomas Jefferson University
儿童门脉高压症的无创次谐波辅助压力估计
门静脉高压症的早期诊断很困难，因为直到肝病晚期才会出现症状。
肝硬化和非肝硬化门脉高压均可导致危及生命的并发症，其中最常见的是食管静脉曲张出血。
在儿童中，静脉曲张出血与 1-3% 的死亡率相关，而据报道，高达 20% 的肝硬化儿童会出现危及生命的并发症。
尽管患有肝病的儿童门静脉高压症的发病率很高，但目前仍缺乏监测疾病进展和并发症风险的无创方式。
因此，该试验将研究次谐波辅助压力估计 (SHAPE) 作为一种无创超声技术诊断儿童门静脉高压症的安全性和有效性。
研究概览
地位
招聘中
条件
研究类型
介入性
注册 (估计的)
120
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Morgan L Gabbert, MA
- 电话号码：267-426-0820
- 邮箱：gabbertm@email.chop.edu
学习地点
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- The Children's Hospital of Philadelphia
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接触：
- Morgan L Gabbert, MA
- 电话号码：267-426-0820
- 邮箱：gabbertm@email.chop.edu
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接触：
- Kathleen M Loomes, MD
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接触：
- Susan J Back, MD
-
接触：
- Kassa Darge, MD, PhD
-
接触：
- Ryne Didier, MD
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接触：
- Sudha A Anupindi, MD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为慢性肝病但无门静脉高压症的患者。
- 诊断为慢性肝病伴门静脉高压症的患者。
排除标准：
- 怀孕的受试者。
- 已知或疑似对卵磷脂酰丝氨酸过敏或有对卵或卵制品过敏史的患者。
- 对蛋制品或超声造影剂的其他成分过敏的受试者将被排除在外。
- 对Lumason®、六氟化硫、六氟化硫脂质微球成分或Lumason中的其他成分（聚乙二醇、二硬脂酰磷脂酰胆碱（DSPC）、二棕榈酰磷脂酰甘油钠（DPPG-Na）、棕榈酸）过敏史
- Sonazoid过敏史
- 胆道闭锁伴无脾或多脾的患者。
- 既往肝移植患者。
- 囊性纤维化患者。
- 慢性肺病患者。
- 门静脉血栓形成、门静脉海绵样变或门静脉缺失患者。
- 成年人不称职/受损。
- 患有重大心脏病或严重先天性心脏病的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：用 Sonazoid 塑形
最多 60 名被诊断患有慢性肝病的儿童（6-21 岁），包括一些在费城儿童医院 (CHOP) 接受随访的门静脉高压症患者，将被纳入该组。
使用超声造影剂 Sonazoid®（全氟丁烷微泡）的 SHAPE 测量将在单次就诊期间进行。
将准备三个小瓶的剂量，每个小瓶具有 16 μL 的微泡。
以 0.18 mL/kg/小时的速度输注超声造影剂将与以 120 mL/小时的速度输注盐水共同输注，导致有效剂量为 1.44 μL 微泡/kg/小时FDA 通过外周静脉中的 IV 线批准了 IND。
造影剂输注的总持续时间预计为 4 至 8 分钟，其中包括 2 分钟的校准期，然后是 2-6 分钟的 SHAPE 采集（即超声成像）。
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超声造影剂将通过 IV 线注入，SHAPE 超声成像和数据采集将使用 Logiq E10（GE 医疗系统，Waukesha，WI）超声扫描仪进行。
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有源比较器：与 Lumason 一起塑形
多达 60 名被诊断患有慢性肝病的儿童（6-21 岁），包括一些在 CHOP 接受随访的门静脉高压症儿童，将被纳入该组。
使用超声造影剂 LUMASON®（六氟化硫脂质 A 型微球）的 SHAPE 测量将在单次就诊期间进行。
根据包装标签准备两剂 0.03 mL/kg（或最多 2.4 mL），并在 50 ml 生理盐水袋中以 1:10 稀释与生理盐水混合。
Lumason 的稀释制剂将使用输液装置通过外周静脉中的 IV 线高达 4 mL/min。
造影剂输注的总持续时间预计为 4 至 8 分钟，其中包括 2 分钟的校准期，然后是 2-6 分钟的 SHAPE 采集（即超声成像）。
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超声造影剂将通过 IV 线注入，SHAPE 超声成像和数据采集将使用 Logiq E10（GE 医疗系统，Waukesha，WI）超声扫描仪进行。
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实验性的：纵向形状
SHAPE 将用于监测在初步检查中确定为患有门脉高压长达 18 个月的受试者。
作为临床护理标准的一部分，这些受试者将每 6 个月接受一次实验室检测。
在此期间，还将使用与初始研究期间相同的超声造影剂和输注方法（包括剂量）重复进行 SHAPE 检查。
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超声造影剂将通过 IV 线注入，SHAPE 超声成像和数据采集将使用 Logiq E10（GE 医疗系统，Waukesha，WI）超声扫描仪进行。
超声造影剂将通过 IV 线注入，SHAPE 超声成像和数据采集将使用 Logiq E10（GE 医疗系统，Waukesha，WI）超声扫描仪进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Sonazoid 的不良事件发生率 (%) 与儿科 Lumason 包装说明书中报告的当前不良事件发生率 (0.001%) 相比
大体时间：2小时
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2小时
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门静脉和肝静脉之间校准的次谐波微泡信号（以 dB 为单位）将区分门脉高压和非门脉高压组，准确度为 94%
大体时间：2小时
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2小时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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门静脉和肝静脉之间校准的次谐波微泡信号（以 dB 为单位）随时间的变化将预测门脉高压并发症（静脉曲张出血、腹水、肝肺综合征等）的发展
大体时间：平均18个月
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平均18个月
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门静脉和肝静脉之间的校准次谐波微泡信号（以 dB 为单位）和肝纤维化阶段（根据肝活检确定的 0-4 等级）将与 p<0.05 相关
大体时间：2小时
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2小时
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比较分别用 Lumason 和 Sonazoid 获得的门静脉和肝静脉之间校准的次谐波微泡信号（以 dB 为单位），以了解它们区分门脉高压和非门脉高压组的能力
大体时间：2小时
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2小时
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使用回归分析将门静脉和肝静脉之间的校准次谐波微泡信号（以 dB 为单位）与剪切波弹性成像值（以 m/s 为单位）进行比较
大体时间：2小时
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2小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Sudha A Anupindi, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 首席研究员：Flemming Forsberg, PhD、Thomas Jefferson University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Eisenbrey JR, Dave JK, Halldorsdottir VG, Merton DA, Miller C, Gonzalez JM, Machado P, Park S, Dianis S, Chalek CL, Kim CE, Baliff JP, Thomenius KE, Brown DB, Navarro V, Forsberg F. Chronic liver disease: noninvasive subharmonic aided pressure estimation of hepatic venous pressure gradient. Radiology. 2013 Aug;268(2):581-8. doi: 10.1148/radiol.13121769. Epub 2013 Mar 22.
- Gupta I, Eisenbrey JR, Machado P, Stanczak M, Wessner CE, Shaw CM, Gummadi S, Fenkel JM, Tan A, Miller C, Parent J, Schultz S, Soulen MC, Sehgal CM, Wallace K, Forsberg F. Diagnosing Portal Hypertension with Noninvasive Subharmonic Pressure Estimates from a US Contrast Agent. Radiology. 2021 Jan;298(1):104-111. doi: 10.1148/radiol.2020202677. Epub 2020 Nov 17.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月3日
初级完成 (估计的)
2025年7月1日
研究完成 (估计的)
2025年8月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月19日
首次发布 (实际的)
2021年1月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月7日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
从拟议的研究中产生的数据将被共享，以使结果可供科学界使用。
在国家科学会议上的演讲。
讲座。
毕业后培训。
试验完成后大约 12 个月（当主要手稿已发表时），个别研究人员可以联系 PI 并索取该试验的最终、完整的数据集，而无需任何受保护的健康信息
IPD 共享时间框架
试验完成后约 12 个月，主要稿件已发表
IPD 共享访问标准
在个人基础上 - 联系 PI
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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