Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gyermekek portális hipertóniájának alakja

2026. szeptember 29. frissítette: Thomas Jefferson University

Nem invazív szubharmonikus támogatott nyomásbecslés a gyermekek portális hipertóniájáról

Early diagnosis of portal hypertension is difficult as symptoms rarely manifest until the later stages of liver disease. Both cirrhotic and non-cirrhotic portal hypertension can result in life-threatening complications, the most frequent of which is bleeding from esophageal varices. In children, variceal bleeds are associated with mortality rates of 1-3 %, while life-threatening complications have been reported in up to 20 % of children with cirrhosis. Despite the high incidence of portal hypertension in children with liver disease, a noninvasive modality to monitor disease progression and risk of complications is currently lacking. Hence, this trial will investigate the safety and efficacy of subharmonic aided pressure estimation (SHAPE) as a noninvasive ultrasound technique for diagnosing portal hypertension in children.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Patients with a diagnosis of chronic liver disease without portal hypertension.
  • Patients with a diagnosis of chronic liver disease with portal hypertension.

Exclusion Criteria:

  • Subjects who are pregnant.
  • Patients with known or suspected hypersensitivity to egg phosphatidyl serine or with a history of anaphylactic allergy to eggs or egg products.
  • Subjects with allergy to egg products or other components of the ultrasound contrast agents will be excluded.
  • History of allergic reaction to Lumason®, sulfur hexafluoride, sulfur hexafluoride lipid microsphere components, or other ingredients in Lumason (polyethylene glycol, distearoylphosphatidylcholine (DSPC), dipalmitoylphosphatidylglycerol sodium (DPPG-Na), palmitic acid)
  • History of allergic reaction to Sonazoid
  • Patients with biliary atresia with asplenia or polysplenia.
  • Patients with prior liver transplant.
  • Patients with cystic fibrosis.
  • Patients with chronic lung disease.
  • Patients with portal vein thrombosis, cavernous transformation of the portal vein or absent portal vein.
  • Adults not competent/impaired.
  • Patients with significant heart disease or severe congenital heart disease

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SHAPE with Sonazoid

Up to 60 children (6-21 years of age) with a diagnosis of chronic liver disease, including some who will have portal hypertension who are followed at The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) will be enrolled in this arm. A SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent Sonazoid® (perfluorobutane microbubbles) will be performed during a single visit. A dose of three vials with 16 μL each of microbubbles will be prepared. An infusion of the ultrasound contrast agent at the rate of 0.18 mL/kg/hour will be co-infused with an infusion of saline at the rate of 120 mL/hour resulting in an effective dosage of 1.44 μL microbubbles/kg/hour as per the FDA approved IND through an IV line in a peripheral vein. The total duration of contrast agent infusion is expected to range from 4 to 8 minutes, which includes a 2 min calibration period followed by 2-6 minutes of SHAPE acquisition (i.e., ultrasound imaging).
Drog: SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent Sonazoid (perfluorobutane microbubbles)

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.
Aktív összehasonlító: SHAPE with Lumason

Up to 60 children (6-21 years of age) with a diagnosis of chronic liver disease, including some who will have portal hypertension who are followed at CHOP will be enrolled in this arm. A SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent LUMASON® (sulfur hexafluoride lipid-type A microspheres) will be performed during a single visit. Two doses of 0.03 mL/kg (or 2.4 mL maximum) as per package labeling will be prepared and mixed with saline at a 1:10 dilution in a 50 ml bag of saline. The diluted preparation of Lumason will be through an IV line in a peripheral vein up to 4 mL/min using an infusion setup. The total duration of contrast agent infusion is expected to range from 4 to 8 minutes, which includes a 2 min calibration period followed by 2-6 minutes of SHAPE acquisition (i.e., ultrasound imaging).
Drog: SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent Lumason (sulfur hexafluoride lipid-type A microspheres)

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.
Kísérleti: Longitudinal SHAPE

SHAPE will be used to monitor subjects identified in the initial examination as having portal hypertension for up to 18 months. These subjects will undergo laboratory testing every 6 months as a part of their clinical standard of care. During these times the SHAPE examination will also be repeated using the same ultrasound contrast agent and infusion methodologies (including dosages) as during the initial study.
Drog: SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent Sonazoid (perfluorobutane microbubbles)

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.

Drog: SHAPE measurement using the ultrasound contrast agent Lumason (sulfur hexafluoride lipid-type A microspheres)

The ultrasound contrast agent will be infused thorough an IV line and SHAPE ultrasound imaging and data acquisition will be performed with a Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasound scanner.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A Sonazoiddal fellépő nemkívánatos események aránya (%) a Lumason gyermekgyógyászati ​​használati utasításban közölt nemkívánatos események jelenlegi arányához képest (0,001%)
Időkeret: 2 óra
2 óra
A portális és a májvénák közötti kalibrált szubharmonikus mikrobuborék jelek (dB-ben) 94%-os pontossággal megkülönböztetik a portális hipertóniás és a nem portális hipertóniás csoportokat.
Időkeret: 2 óra
2 óra

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kalibrált szubharmonikus mikrobuborék jelek (dB-ben) változása a portális és a májvénák között idővel előrevetíti a portális hipertónia szövődményeinek (variceális vérzés, ascites, hepatopulmonalis szindróma stb.) kialakulását.
Időkeret: átlagosan 18 hónap
átlagosan 18 hónap
A kalibrált szubharmonikus mikrobuborék jelek (dB-ben) a portál és a májvénák és a májfibrózis stádiuma között (májbiopsziával meghatározott 0-4-ig terjedő skálán) p<0,05-tel korrelálnak.
Időkeret: 2 óra
2 óra
Hasonlítsa össze a Lumason és Sonazoiddal kapott portális és májvénák közötti kalibrált szubharmonikus mikrobuborék jeleket (dB-ben), hogy képesek-e megkülönböztetni a portális hipertóniás és a nem portális hipertóniás csoportokat.
Időkeret: 2 óra
2 óra
Hasonlítsa össze a kalibrált szubharmonikus mikrobuborék jeleket (dB-ben) a portális és a májvénák között a nyíróhullám elasztográfiai értékeivel (m/s-ban) regressziós elemzés segítségével
Időkeret: 2 óra
2 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Thomas Jefferson University

Együttműködők

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. szeptember 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 19.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. október 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 29.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Data generated from the proposed study will be shared to make the results available to the scientific community.

Presentations at national scientific meetings.

Lectures.

Post-graduate training.

Approximately 12 months after the completion of the trial (when the main manuscript has been published) individual researchers can contact the PIs and request the final, complete data-set from this trial without any protected health information

IPD megosztási időkeret

Approximately 12 months after the completion of the trial when the main manuscript has been published

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

On an individual basis - contact the PIs

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel