Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SHAPE af Portal Hypertension hos børn

7. februar 2025 opdateret af: Thomas Jefferson University

Ikke-invasiv subharmonisk støttet trykvurdering af portalhypertension hos børn

Tidlig diagnosticering af portal hypertension er vanskelig, da symptomer sjældent manifesterer sig før de senere stadier af leversygdom. Både cirrotisk og ikke-cirrhotisk portalhypertension kan resultere i livstruende komplikationer, hvoraf den hyppigste er blødning fra esophageal-varicer. Hos børn er varicealblødninger forbundet med dødelighedsrater på 1-3 %, mens livstruende komplikationer er blevet rapporteret hos op til 20 % af børn med cirrhose. På trods af den høje forekomst af portal hypertension hos børn med leversygdom, mangler der i øjeblikket en ikke-invasiv modalitet til at overvåge sygdomsprogression og risiko for komplikationer. Derfor vil dette forsøg undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​subharmonic aided pressure estimering (SHAPE) som en ikke-invasiv ultralydsteknik til diagnosticering af portal hypertension hos børn.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Kontakt:
          • Susan J Back, MD
        • Kontakt:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Ryne Didier, MD
        • Kontakt:
          • Sudha A Anupindi, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en diagnose af kronisk leversygdom uden portal hypertension.
  • Patienter med en diagnose af kronisk leversygdom med portal hypertension.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der er gravide.
  • Patienter med kendt eller mistænkt overfølsomhed over for æg-phosphatidylserin eller med en historie med anafylaktisk allergi over for æg eller ægprodukter.
  • Personer med allergi over for ægprodukter eller andre komponenter i ultralydskontrastmidlerne vil blive udelukket.
  • Anamnese med allergisk reaktion på Lumason®, svovlhexafluorid, svovlhexafluoridlipidmikrosfærekomponenter eller andre ingredienser i Lumason (polyethylenglycol, distearoylfosfatidylcholin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglycerolnatrium (DPPG-Na), palmitinsyre)
  • Anamnese med allergisk reaktion på Sonazoid
  • Patienter med biliær atresi med aspleni eller polyspleni.
  • Patienter med tidligere levertransplantation.
  • Patienter med cystisk fibrose.
  • Patienter med kronisk lungesygdom.
  • Patienter med portalvenetrombose, kavernøs transformation af portalvenen eller fraværende portalvenen.
  • Voksne ikke kompetente/hæmmede.
  • Patienter med betydelig hjertesygdom eller alvorlig medfødt hjertesygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SHAPE med Sonazoid
Op til 60 børn (6-21 år) med en diagnose af kronisk leversygdom, inklusive nogle, der vil have portal hypertension, som følges på The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), vil blive indskrevet i denne arm. En SHAPE-måling med ultralydskontrastmidlet Sonazoid® (perfluorbutan-mikrobobler) vil blive udført under et enkelt besøg. En dosis på tre hætteglas med hver 16 μL mikrobobler vil blive forberedt. En infusion af ultralydskontrastmidlet med en hastighed på 0,18 mL/kg/time vil blive co-infunderet med en infusion af saltvand i en hastighed på 120 mL/time, hvilket resulterer i en effektiv dosis på 1,44 μL mikrobobler/kg/time pr. FDA godkendte IND gennem en IV-slange i en perifer vene. Den samlede varighed af kontrastmiddelinfusion forventes at variere fra 4 til 8 minutter, hvilket inkluderer en kalibreringsperiode på 2 minutter efterfulgt af 2-6 minutters SHAPE-optagelse (dvs. ultralydsbilleddannelse).
Medicin: SHAPE-måling ved hjælp af ultralydskontrastmidlet Sonazoid (perfluorbutan-mikrobobler)
Ultralydskontrastmidlet vil blive infunderet gennem en IV-linje, og SHAPE ultralydsbilleddannelse og dataindsamling vil blive udført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydsscanner.
Aktiv komparator: SHAPE med Lumason
Op til 60 børn (6-21 år) med en diagnose af kronisk leversygdom, herunder nogle, der vil have portal hypertension, som følges ved CHOP, vil blive indskrevet i denne arm. En SHAPE-måling ved hjælp af ultralydskontrastmidlet LUMASON® (svovlhexafluorid-lipid-type A mikrosfærer) vil blive udført under et enkelt besøg. To doser på 0,03 ml/kg (eller maksimalt 2,4 ml) i henhold til emballagemærkningen vil blive tilberedt og blandet med saltvand i en 1:10 fortynding i en 50 ml pose saltvand. Det fortyndede præparat af Lumason vil være gennem en IV-slange i en perifer vene op til 4 ml/min ved brug af en infusionsopsætning. Den samlede varighed af kontrastmiddelinfusion forventes at variere fra 4 til 8 minutter, hvilket inkluderer en kalibreringsperiode på 2 minutter efterfulgt af 2-6 minutters SHAPE-optagelse (dvs. ultralydsbilleddannelse).
Medicin: SHAPE-måling ved hjælp af ultralydskontrastmidlet Lumason (svovlhexafluorid lipid-type A mikrosfærer)
Ultralydskontrastmidlet vil blive infunderet gennem en IV-linje, og SHAPE ultralydsbilleddannelse og dataindsamling vil blive udført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydsscanner.
Eksperimentel: Længdeform
SHAPE vil blive brugt til at overvåge forsøgspersoner, der i den indledende undersøgelse identificeres som havende portal hypertension i op til 18 måneder. Disse forsøgspersoner vil gennemgå laboratorietest hver 6. måned som en del af deres kliniske standard for pleje. I disse tider vil SHAPE-undersøgelsen også blive gentaget med det samme ultralydskontrastmiddel og infusionsmetoder (inklusive doseringer) som under den indledende undersøgelse.
Medicin: SHAPE-måling ved hjælp af ultralydskontrastmidlet Sonazoid (perfluorbutan-mikrobobler)
Ultralydskontrastmidlet vil blive infunderet gennem en IV-linje, og SHAPE ultralydsbilleddannelse og dataindsamling vil blive udført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydsscanner.
Medicin: SHAPE-måling ved hjælp af ultralydskontrastmidlet Lumason (svovlhexafluorid lipid-type A mikrosfærer)
Ultralydskontrastmidlet vil blive infunderet gennem en IV-linje, og SHAPE ultralydsbilleddannelse og dataindsamling vil blive udført med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultralydsscanner.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppigheden (%) af bivirkninger, der opstår med Sonazoid sammenlignet med den aktuelle frekvens af bivirkninger, der er blevet rapporteret i Lumason indlægssedlen til pædiatrisk brug (0,001 %)
Tidsramme: 2 timer
2 timer
Kalibrerede subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellem portal- og levervenerne vil skelne mellem grupperne portalhypertension og ikke-portalhypertension med en nøjagtighed på 94 %
Tidsramme: 2 timer
2 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i kalibrerede subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellem portal- og levervenerne over tid vil forudsige udviklingen af ​​komplikationer til portalhypertension (variceal blødning, ascites, hepatopulmonal syndrom osv.)
Tidsramme: i gennemsnit 18 måneder
i gennemsnit 18 måneder
Kalibrerede subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellem portal- og levervenerne og leverfibrosestadiet (på en skala fra 0-4 bestemt ved leverbiopsi) vil korrelere med en p<0,05
Tidsramme: 2 timer
2 timer
Sammenlign de kalibrerede subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellem portal- og levervenerne opnået med henholdsvis Lumason og Sonazoid for deres evne til at skelne mellem grupperne portalhypertension og ikke-portalhypertension
Tidsramme: 2 timer
2 timer
Sammenlign kalibrerede subharmoniske mikroboblesignaler (i dB) mellem portal- og levervenerne med forskydningsbølgeelastografiværdier (i m/s) ved hjælp af regressionsanalyse
Tidsramme: 2 timer
2 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbejdspartnere

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. november 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

22. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20F.728
  • R01DK118964 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data genereret fra den foreslåede undersøgelse vil blive delt for at gøre resultaterne tilgængelige for det videnskabelige samfund.

Præsentationer på nationale videnskabelige møder.

Forelæsninger.

Efteruddannelse.

Cirka 12 måneder efter afslutningen af ​​forsøget (når hovedmanuskriptet er offentliggjort) kan individuelle forskere kontakte PI'erne og anmode om det endelige, komplette datasæt fra dette forsøg uden nogen beskyttede helbredsoplysninger

IPD-delingstidsramme

Cirka 12 måneder efter afslutningen af ​​forsøget, når hovedmanuskriptet er udgivet

IPD-delingsadgangskriterier

På individuel basis - kontakt PI'erne

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypertension, Portal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner