Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

VORM van portale hypertensie bij kinderen

7 februari 2025 bijgewerkt door: Thomas Jefferson University

Niet-invasieve subharmonisch ondersteunde drukschatting van portale hypertensie bij kinderen

Vroege diagnose van portale hypertensie is moeilijk omdat de symptomen zich zelden manifesteren tot in de latere stadia van de leverziekte. Zowel cirrotische als niet-cirrotische portale hypertensie kan levensbedreigende complicaties tot gevolg hebben, waarvan bloeding uit slokdarmspataderen de meest voorkomende is. Bij kinderen gaan varicesbloedingen gepaard met sterftecijfers van 1-3%, terwijl levensbedreigende complicaties zijn gemeld bij tot 20% van de kinderen met cirrose. Ondanks de hoge incidentie van portale hypertensie bij kinderen met een leveraandoening, ontbreekt momenteel een niet-invasieve modaliteit om ziekteprogressie en het risico op complicaties te monitoren. Daarom zal deze proef de veiligheid en werkzaamheid van subharmonisch ondersteunde drukschatting (SHAPE) onderzoeken als een niet-invasieve ultrasone techniek voor het diagnosticeren van portale hypertensie bij kinderen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

120

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Contact:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Contact:
          • Susan J Back, MD
        • Contact:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Contact:
          • Ryne Didier, MD
        • Contact:
          • Sudha A Anupindi, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met een diagnose van chronische leverziekte zonder portale hypertensie.
  • Patiënten met een diagnose van chronische leverziekte met portale hypertensie.

Uitsluitingscriteria:

  • Onderwerpen die zwanger zijn.
  • Patiënten met een bekende of vermoede overgevoeligheid voor ei-fosfatidylserine of met een voorgeschiedenis van anafylactische allergie voor eieren of eiproducten.
  • Proefpersonen met een allergie voor eiproducten of andere bestanddelen van de ultrasone contrastmiddelen worden uitgesloten.
  • Geschiedenis van allergische reactie op Lumason®, zwavelhexafluoride, zwavelhexafluoride lipide microsfeercomponenten of andere ingrediënten in Lumason (polyethyleenglycol, distearoylfosfatidylcholine (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglycerolnatrium (DPPG-Na), palmitinezuur)
  • Geschiedenis van allergische reactie op Sonazoid
  • Patiënten met galgangatresie met asplenie of polysplenie.
  • Patiënten met een eerdere levertransplantatie.
  • Patiënten met cystische fibrose.
  • Patiënten met chronische longziekte.
  • Patiënten met poortadertrombose, caverneuze transformatie van de poortader of afwezige poortader.
  • Volwassenen niet bekwaam/beperkt.
  • Patiënten met significante hartaandoeningen of ernstige aangeboren hartaandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: VORM met Sonazoid
Tot 60 kinderen (6-21 jaar oud) met een diagnose van chronische leverziekte, waaronder enkele met portale hypertensie die worden gevolgd in het Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), zullen in deze arm worden opgenomen. Tijdens een enkel bezoek wordt een SHAPE-meting uitgevoerd met het ultrasone contrastmiddel Sonazoid® (perfluorbutaanmicrobellen). Er wordt een dosis van drie injectieflacons met elk 16 μL microbellen bereid. Een infusie van het ultrasone contrastmiddel met een snelheid van 0,18 ml/kg/uur wordt gelijktijdig toegediend met een infusie van zoutoplossing met een snelheid van 120 ml/uur, wat resulteert in een effectieve dosering van 1,44 μL microbellen/kg/uur volgens de FDA keurde de IND goed via een infuuslijn in een perifere ader. De totale duur van de infusie van het contrastmiddel zal naar verwachting variëren van 4 tot 8 minuten, inclusief een kalibratieperiode van 2 minuten gevolgd door 2-6 minuten SHAPE-acquisitie (d.w.z. echografie).
Geneesmiddel: SHAPE-meting met behulp van het ultrasone contrastmiddel Sonazoid (microbellen perfluorbutaan)
Het ultrasone contrastmiddel zal via een infuuslijn worden toegediend en SHAPE echografie en data-acquisitie zullen worden uitgevoerd met een Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasone scanner.
Actieve vergelijker: VORM met Lumason
Tot 60 kinderen (6-21 jaar oud) met een diagnose van chronische leverziekte, waaronder enkele die portale hypertensie zullen hebben die bij CHOP worden gevolgd, zullen in deze arm worden opgenomen. Tijdens een enkel bezoek wordt een SHAPE-meting uitgevoerd met het ultrasone contrastmiddel LUMASON® (sulfur hexafluoride lipid-type A microspheres). Er worden twee doses van 0,03 ml/kg (of maximaal 2,4 ml) volgens de verpakkingsetikettering bereid en gemengd met zoutoplossing in een verdunning van 1:10 in een zak met zoutoplossing van 50 ml. Het verdunde preparaat van Lumason vindt plaats via een IV-lijn in een perifere ader tot 4 ml/min met behulp van een infuusopstelling. De totale duur van de infusie van het contrastmiddel zal naar verwachting variëren van 4 tot 8 minuten, inclusief een kalibratieperiode van 2 minuten gevolgd door 2-6 minuten SHAPE-acquisitie (d.w.z. echografie).
Geneesmiddel: SHAPE-meting met behulp van het ultrasone contrastmiddel Lumason (sulfur hexafluoride lipid-type A microspheres)
Het ultrasone contrastmiddel zal via een infuuslijn worden toegediend en SHAPE echografie en data-acquisitie zullen worden uitgevoerd met een Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasone scanner.
Experimenteel: Longitudinale VORM
SHAPE zal worden gebruikt om proefpersonen te volgen waarvan bij het eerste onderzoek is vastgesteld dat ze portale hypertensie hebben gedurende maximaal 18 maanden. Deze proefpersonen ondergaan elke 6 maanden laboratoriumtests als onderdeel van hun klinische zorgstandaard. Gedurende deze tijden zal het SHAPE-onderzoek ook worden herhaald met gebruikmaking van hetzelfde ultrasone contrastmiddel en dezelfde infusiemethodologieën (inclusief doseringen) als tijdens het initiële onderzoek.
Geneesmiddel: SHAPE-meting met behulp van het ultrasone contrastmiddel Sonazoid (microbellen perfluorbutaan)
Het ultrasone contrastmiddel zal via een infuuslijn worden toegediend en SHAPE echografie en data-acquisitie zullen worden uitgevoerd met een Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasone scanner.
Geneesmiddel: SHAPE-meting met behulp van het ultrasone contrastmiddel Lumason (sulfur hexafluoride lipid-type A microspheres)
Het ultrasone contrastmiddel zal via een infuuslijn worden toegediend en SHAPE echografie en data-acquisitie zullen worden uitgevoerd met een Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultrasone scanner.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het aantal (%) bijwerkingen dat optreedt met Sonazoid in vergelijking met het huidige aantal bijwerkingen dat is gemeld in de Lumason-bijsluiter voor pediatrisch gebruik (0,001%)
Tijdsspanne: Twee uur
Twee uur
Gekalibreerde subharmonische microbellensignalen (in dB) tussen de portale en hepatische aders zullen differentiëren tussen de portale hypertensie- en niet-portale hypertensiegroepen met een nauwkeurigheid van 94%
Tijdsspanne: Twee uur
Twee uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen in gekalibreerde subharmonische microbellensignalen (in dB) tussen de poortader en de leverader in de loop van de tijd zullen de ontwikkeling van complicaties van portale hypertensie voorspellen (varicesbloeding, ascites, hepatopulmonaal syndroom, enz.)
Tijdsspanne: gemiddeld 18 maanden
gemiddeld 18 maanden
Gekalibreerde subharmonische microbellensignalen (in dB) tussen de portale en hepatische aders en het stadium van leverfibrose (op een schaal van 0-4 zoals bepaald door leverbiopsie) zullen correleren met een p<0,05
Tijdsspanne: Twee uur
Twee uur
Vergelijk de gekalibreerde subharmonische microbellensignalen (in dB) tussen de portale en hepatische aderen verkregen met respectievelijk Lumason en Sonazoid, voor hun vermogen om onderscheid te maken tussen de portale hypertensie- en niet-portale hypertensiegroepen
Tijdsspanne: Twee uur
Twee uur
Vergelijk gekalibreerde subharmonische microbellensignalen (in dB) tussen de portale en hepatische venen om elastografiewaarden van afschuifgolven (in m/s) te vergelijken met behulp van regressieanalyse
Tijdsspanne: Twee uur
Twee uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Medewerkers

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hoofdonderzoeker: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 november 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens die uit de voorgestelde studie zijn gegenereerd, zullen worden gedeeld om de resultaten beschikbaar te maken voor de wetenschappelijke gemeenschap.

Presentaties op nationale wetenschappelijke bijeenkomsten.

Lezingen.

Postdoctorale opleiding.

Ongeveer 12 maanden na de afronding van het onderzoek (wanneer het hoofdmanuscript is gepubliceerd) kunnen individuele onderzoekers contact opnemen met de PI's en de definitieve, volledige dataset van dit onderzoek opvragen zonder enige beschermde gezondheidsinformatie

IPD-tijdsbestek voor delen

Ongeveer 12 maanden na afronding van het proces, wanneer het hoofdmanuscript is gepubliceerd

IPD-toegangscriteria voor delen

Op individuele basis - neem contact op met de PI's

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren