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FORMA da Hipertensão Portal em Crianças

7 de fevereiro de 2025 atualizado por: Thomas Jefferson University

Estimativa não invasiva da pressão assistida por subharmônicos da hipertensão portal em crianças

O diagnóstico precoce da hipertensão portal é difícil, pois os sintomas raramente se manifestam até os estágios avançados da doença hepática. Tanto a hipertensão portal cirrótica quanto a não cirrótica podem resultar em complicações potencialmente fatais, sendo a mais frequente o sangramento de varizes esofágicas. Em crianças, os sangramentos por varizes estão associados a taxas de mortalidade de 1-3%, enquanto complicações com risco de vida foram relatadas em até 20% das crianças com cirrose. Apesar da alta incidência de hipertensão portal em crianças com doença hepática, atualmente falta uma modalidade não invasiva para monitorar a progressão da doença e o risco de complicações. Portanto, este estudo investigará a segurança e a eficácia da estimativa de pressão assistida por subharmônicos (SHAPE) como uma técnica de ultrassom não invasiva para o diagnóstico de hipertensão portal em crianças.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

120

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Contato:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Contato:
          • Susan J Back, MD
        • Contato:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Contato:
          • Ryne Didier, MD
        • Contato:
          • Sudha A Anupindi, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com diagnóstico de doença hepática crônica sem hipertensão portal.
  • Pacientes com diagnóstico de doença hepática crônica com hipertensão portal.

Critério de exclusão:

  • Assuntos que estão grávidas.
  • Pacientes com hipersensibilidade conhecida ou suspeita à fosfatidil serina do ovo ou com histórico de alergia anafilática a ovos ou derivados.
  • Serão excluídos os indivíduos com alergia a ovoprodutos ou outros componentes dos agentes de contraste do ultrassom.
  • Histórico de reação alérgica a Lumason®, hexafluoreto de enxofre, hexafluoreto de enxofre componentes de microesferas lipídicas ou outros ingredientes de Lumason (polietilenoglicol, diestearoilfosfatidilcolina (DSPC), dipalmitoilfosfatidilglicerol sódico (DPPG-Na), ácido palmítico)
  • Histórico de reação alérgica ao Sonazoid
  • Pacientes com atresia biliar com asplenia ou poliesplenia.
  • Pacientes com transplante hepático prévio.
  • Pacientes com fibrose cística.
  • Pacientes com doença pulmonar crônica.
  • Pacientes com trombose da veia porta, transformação cavernosa da veia porta ou veia porta ausente.
  • Adultos não competentes/deficientes.
  • Pacientes com doença cardíaca significativa ou doença cardíaca congênita grave

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: FORMA com Sonazóide
Até 60 crianças (6-21 anos de idade) com diagnóstico de doença hepática crônica, incluindo algumas que terão hipertensão portal acompanhadas no Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) serão incluídas neste braço. Uma medição de SHAPE usando o agente de contraste de ultrassom Sonazoid® (microbolhas de perfluorobutano) será realizada durante uma única visita. Será preparada uma dose de três frascos com 16 μL cada de microbolhas. Uma infusão do agente de contraste de ultrassom na taxa de 0,18 mL/kg/hora será co-infundida com uma infusão de solução salina na taxa de 120 mL/hora, resultando em uma dosagem efetiva de 1,44 μL microbolhas/kg/hora conforme o FDA aprovou IND através de uma linha IV em uma veia periférica. Espera-se que a duração total da infusão do agente de contraste varie de 4 a 8 minutos, o que inclui um período de calibração de 2 minutos seguido de 2 a 6 minutos de aquisição do SHAPE (isto é, imagens de ultrassom).
Medicamento: Medição de FORMA usando o agente de contraste de ultrassom Sonazoid (microbolhas de perfluorobutano)
O agente de contraste de ultrassom será infundido através de uma linha IV e a imagem de ultrassom SHAPE e a aquisição de dados serão realizadas com um scanner de ultrassom Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Comparador Ativo: FORMA com Lumason
Até 60 crianças (6-21 anos de idade) com diagnóstico de doença hepática crônica, incluindo algumas que terão hipertensão portal acompanhadas no CHOP, serão incluídas neste braço. Uma medição de SHAPE usando o agente de contraste de ultrassom LUMASON® (microesferas de hexafluoreto de enxofre lipídico tipo A) será realizada durante uma única visita. Duas doses de 0,03 mL/kg (ou 2,4 mL no máximo) conforme rotulagem da embalagem serão preparadas e misturadas com soro fisiológico na diluição de 1:10 em uma bolsa de 50 ml de soro fisiológico. A preparação diluída de Lumason será feita através de uma linha IV em uma veia periférica até 4 mL/min usando uma configuração de infusão. Espera-se que a duração total da infusão do agente de contraste varie de 4 a 8 minutos, o que inclui um período de calibração de 2 minutos seguido de 2 a 6 minutos de aquisição do SHAPE (isto é, imagens de ultrassom).
Medicamento: Medição de SHAPE usando o agente de contraste de ultrassom Lumason (microesferas de hexafluoreto de enxofre lipídico tipo A)
O agente de contraste de ultrassom será infundido através de uma linha IV e a imagem de ultrassom SHAPE e a aquisição de dados serão realizadas com um scanner de ultrassom Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Experimental: FORMA Longitudinal
O SHAPE será usado para monitorar indivíduos identificados no exame inicial como portadores de hipertensão portal por até 18 meses. Esses indivíduos serão submetidos a testes laboratoriais a cada 6 meses como parte de seu padrão clínico de atendimento. Durante esses períodos, o exame SHAPE também será repetido usando o mesmo agente de contraste de ultrassom e metodologias de infusão (incluindo dosagens) do estudo inicial.
Medicamento: Medição de FORMA usando o agente de contraste de ultrassom Sonazoid (microbolhas de perfluorobutano)
O agente de contraste de ultrassom será infundido através de uma linha IV e a imagem de ultrassom SHAPE e a aquisição de dados serão realizadas com um scanner de ultrassom Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Medicamento: Medição de SHAPE usando o agente de contraste de ultrassom Lumason (microesferas de hexafluoreto de enxofre lipídico tipo A)
O agente de contraste de ultrassom será infundido através de uma linha IV e a imagem de ultrassom SHAPE e a aquisição de dados serão realizadas com um scanner de ultrassom Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
A taxa (%) de eventos adversos que ocorrem com Sonazoid em comparação com a taxa atual de eventos adversos que foram relatados na bula do Lumason para uso pediátrico (0,001%)
Prazo: 2 horas
2 horas
Sinais de microbolhas subharmônicos calibrados (em dB) entre as veias portal e hepática diferenciarão os grupos de hipertensão portal e hipertensão não portal com uma precisão de 94%
Prazo: 2 horas
2 horas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alterações nos sinais de microbolhas subharmônicas calibradas (em dB) entre as veias portal e hepática ao longo do tempo predizem o desenvolvimento de complicações da hipertensão portal (hemorragia varicosa, ascite, síndrome hepatopulmonar, etc.)
Prazo: em média 18 meses
em média 18 meses
Sinais de microbolhas subharmônicos calibrados (em dB) entre as veias portal e hepática e estágio de fibrose hepática (em uma escala de 0-4 conforme determinado por biópsia hepática) serão correlacionados com um p<0,05
Prazo: 2 horas
2 horas
Comparar os sinais de microbolhas subharmônicos calibrados (em dB) entre as veias porta e hepáticas obtidos com Lumason e Sonazoid, respectivamente, quanto à sua capacidade de diferenciar entre os grupos de hipertensão portal e hipertensão não portal
Prazo: 2 horas
2 horas
Comparar sinais de microbolhas subharmônicos calibrados (em dB) entre as veias portal e hepática para valores de elastografia de onda de cisalhamento (em m/s) usando análise de regressão
Prazo: 2 horas
2 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Thomas Jefferson University

Colaboradores

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Investigador principal: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados gerados a partir do estudo proposto serão compartilhados para tornar os resultados disponíveis para a comunidade científica.

Apresentações em reuniões científicas nacionais.

Palestras.

Formação pós-graduada.

Aproximadamente 12 meses após a conclusão do estudo (quando o manuscrito principal foi publicado), os pesquisadores individuais podem entrar em contato com os PIs e solicitar o conjunto de dados final e completo deste estudo sem nenhuma informação de saúde protegida

Prazo de Compartilhamento de IPD

Aproximadamente 12 meses após a conclusão do estudo, quando o manuscrito principal foi publicado

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Individualmente - entre em contato com os PIs

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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