ФОРМА портальной гипертензии у детей
7 февраля 2025 г. обновлено: Thomas Jefferson University
Неинвазивная субгармоническая оценка давления при портальной гипертензии у детей
Ранняя диагностика портальной гипертензии затруднена, поскольку симптомы редко проявляются до поздних стадий заболевания печени.
Как цирротическая, так и нецирротическая портальная гипертензия могут привести к опасным для жизни осложнениям, наиболее частым из которых является кровотечение из варикозно расширенных вен пищевода.
У детей кровотечения из варикозно расширенных вен связаны со смертностью в 1–3 %, в то время как опасные для жизни осложнения отмечаются у 20 % детей с циррозом печени.
Несмотря на высокую частоту портальной гипертензии у детей с заболеваниями печени, в настоящее время отсутствует неинвазивный метод мониторинга прогрессирования заболевания и риска осложнений.
Таким образом, в этом исследовании будет изучена безопасность и эффективность субгармонической вспомогательной оценки давления (SHAPE) как неинвазивного ультразвукового метода диагностики портальной гипертензии у детей.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
120
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Morgan L Gabbert, MA
- Номер телефона: 267-426-0820
- Электронная почта: gabbertm@email.chop.edu
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Рекрутинг
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- Morgan L Gabbert, MA
- Номер телефона: 267-426-0820
- Электронная почта: gabbertm@email.chop.edu
-
Контакт:
- Kathleen M Loomes, MD
-
Контакт:
- Susan J Back, MD
-
Контакт:
- Kassa Darge, MD, PhD
-
Контакт:
- Ryne Didier, MD
-
Контакт:
- Sudha A Anupindi, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом хронического заболевания печени без портальной гипертензии.
- Пациенты с диагнозом хронического заболевания печени с портальной гипертензией.
Критерий исключения:
- Субъекты, которые беременны.
- Пациенты с известной или предполагаемой повышенной чувствительностью к яичному фосфатидилсерину или с анафилактической аллергией на яйца или яичные продукты в анамнезе.
- Субъекты с аллергией на яичные продукты или другие компоненты ультразвуковых контрастных веществ будут исключены.
- Аллергическая реакция на Lumason®, гексафторид серы, компоненты липидных микросфер гексафторида серы или другие ингредиенты Lumason (полиэтиленгликоль, дистеароилфосфатидилхолин (DSPC), дипальмитоилфосфатидилглицерин натрия (DPPG-Na), пальмитиновая кислота)
- История аллергической реакции на Sonazoid
- Пациенты с атрезией желчевыводящих путей с аспленией или полиспленией.
- Пациенты с предшествующей трансплантацией печени.
- Больные муковисцидозом.
- Больные с хроническими заболеваниями легких.
- Пациенты с тромбозом воротной вены, кавернозной трансформацией воротной вены или отсутствием воротной вены.
- Взрослые недееспособны/инвалиды.
- Пациенты со значительным заболеванием сердца или тяжелым врожденным пороком сердца
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ФОРМА с Sonazoid
В эту группу будет включено до 60 детей (в возрасте от 6 до 21 года) с диагнозом хронического заболевания печени, включая детей с портальной гипертензией, находящихся под наблюдением в Детской больнице Филадельфии (CHOP).
Измерение SHAPE с использованием ультразвукового контрастного вещества Sonazoid® (микропузырьки перфторбутана) будет выполнено во время одного визита.
Будет приготовлена доза из трех флаконов с 16 мкл каждого из микропузырьков.
Инфузия ультразвукового контрастного вещества со скоростью 0,18 мл/кг/час будет сочетаться с инфузией физиологического раствора со скоростью 120 мл/час, в результате чего будет эффективная доза 1,44 мкл микропузырьков/кг/час в соответствии с FDA одобрило IND через линию IV в периферическую вену.
Ожидается, что общая продолжительность введения контрастного вещества будет составлять от 4 до 8 минут, включая 2-минутный период калибровки, за которым следуют 2-6 минут получения данных SHAPE (т. е. ультразвуковой визуализации).
|
Ультразвуковое контрастное вещество будет введено через внутривенный катетер, а ультразвуковая визуализация SHAPE и сбор данных будут выполняться с помощью ультразвукового сканера Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
|
|
Активный компаратор: ФОРМИРУЙТЕСЬ с Lumason
В эту группу будет включено до 60 детей (в возрасте 6–21 года) с диагнозом хронического заболевания печени, включая детей с портальной гипертензией, наблюдаемых в CHOP.
Измерение SHAPE с использованием ультразвукового контрастного вещества LUMASON® (микросферы гексафторида серы и липидов типа А) будет выполнено во время одного визита.
Две дозы по 0,03 мл/кг (или максимум 2,4 мл) в соответствии с этикеткой на упаковке будут приготовлены и смешаны с физиологическим раствором в разведении 1:10 в пакете с физиологическим раствором объемом 50 мл.
Разбавленный препарат Lumason будет вводиться внутривенно в периферическую вену со скоростью до 4 мл/мин с использованием инфузионной системы.
Ожидается, что общая продолжительность введения контрастного вещества будет составлять от 4 до 8 минут, включая 2-минутный период калибровки, за которым следуют 2-6 минут получения данных SHAPE (т. е. ультразвуковой визуализации).
|
Ультразвуковое контрастное вещество будет введено через внутривенный катетер, а ультразвуковая визуализация SHAPE и сбор данных будут выполняться с помощью ультразвукового сканера Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
|
|
Экспериментальный: ПРОДОЛЬНАЯ ФОРМА
SHAPE будет использоваться для наблюдения за пациентами, у которых при первоначальном обследовании была выявлена портальная гипертензия, на срок до 18 месяцев.
Эти субъекты будут проходить лабораторное тестирование каждые 6 месяцев в рамках их клинического стандарта лечения.
В течение этого времени исследование SHAPE также будет повторяться с использованием того же ультразвукового контрастного вещества и методов инфузии (включая дозировки), что и во время первоначального исследования.
|
Ультразвуковое контрастное вещество будет введено через внутривенный катетер, а ультразвуковая визуализация SHAPE и сбор данных будут выполняться с помощью ультразвукового сканера Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Ультразвуковое контрастное вещество будет введено через внутривенный катетер, а ультразвуковая визуализация SHAPE и сбор данных будут выполняться с помощью ультразвукового сканера Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота (%) побочных эффектов, возникающих при приеме Соназоида, по сравнению с текущей частотой побочных эффектов, о которых сообщалось во вкладыше к упаковке Lumason для педиатрического применения (0,001%).
Временное ограничение: 2 часа
|
2 часа
|
|
Калиброванные субгармонические микропузырьковые сигналы (в дБ) между воротной и печеночной венами позволят различать группы портальной гипертензии и непортальной гипертензии с точностью 94%.
Временное ограничение: 2 часа
|
2 часа
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменения калиброванных субгармонических микропузырьковых сигналов (в дБ) между воротной и печеночной венами с течением времени позволят прогнозировать развитие осложнений портальной гипертензии (варикозное кровотечение, асцит, гепатопульмональный синдром и др.)
Временное ограничение: в среднем 18 месяцев
|
в среднем 18 месяцев
|
|
Калиброванные субгармонические микропузырьковые сигналы (в дБ) между воротной и печеночной венами и стадией фиброза печени (по шкале от 0 до 4 по результатам биопсии печени) будут коррелировать с p<0,05.
Временное ограничение: 2 часа
|
2 часа
|
|
Сравните откалиброванные субгармонические микропузырьковые сигналы (в дБ) между портальной и печеночной венами, полученные с помощью Lumason и Sonazoid, соответственно, по их способности различать группы портальной гипертензии и непортальной гипертензии.
Временное ограничение: 2 часа
|
2 часа
|
|
Сравните откалиброванные субгармонические сигналы микропузырьков (в дБ) между воротной и печеночной венами со значениями эластографии поперечной волны (в м/с), используя регрессионный анализ.
Временное ограничение: 2 часа
|
2 часа
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Главный следователь: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Eisenbrey JR, Dave JK, Halldorsdottir VG, Merton DA, Miller C, Gonzalez JM, Machado P, Park S, Dianis S, Chalek CL, Kim CE, Baliff JP, Thomenius KE, Brown DB, Navarro V, Forsberg F. Chronic liver disease: noninvasive subharmonic aided pressure estimation of hepatic venous pressure gradient. Radiology. 2013 Aug;268(2):581-8. doi: 10.1148/radiol.13121769. Epub 2013 Mar 22.
- Gupta I, Eisenbrey JR, Machado P, Stanczak M, Wessner CE, Shaw CM, Gummadi S, Fenkel JM, Tan A, Miller C, Parent J, Schultz S, Soulen MC, Sehgal CM, Wallace K, Forsberg F. Diagnosing Portal Hypertension with Noninvasive Subharmonic Pressure Estimates from a US Contrast Agent. Radiology. 2021 Jan;298(1):104-111. doi: 10.1148/radiol.2020202677. Epub 2020 Nov 17.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 20F.728
- R01DK118964 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Данные, полученные в результате предлагаемого исследования, будут переданы, чтобы сделать результаты доступными для научного сообщества.
Выступления на национальных научных конференциях.
Лекции.
Последипломное обучение.
Приблизительно через 12 месяцев после завершения испытания (когда основная рукопись была опубликована) отдельные исследователи могут связаться с PI и запросить окончательный, полный набор данных из этого испытания без какой-либо защищенной медицинской информации.
Сроки обмена IPD
Приблизительно через 12 месяцев после завершения исследования, когда была опубликована основная рукопись.
Критерии совместного доступа к IPD
В индивидуальном порядке - обращаться к ИП
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .