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FORMA dell'ipertensione portale nei bambini

7 febbraio 2025 aggiornato da: Thomas Jefferson University

Stima della pressione assistita subarmonica non invasiva dell'ipertensione portale nei bambini

La diagnosi precoce dell'ipertensione portale è difficile poiché i sintomi si manifestano raramente fino alle fasi successive della malattia epatica. Sia l'ipertensione portale cirrotica che quella non cirrotica possono provocare complicanze potenzialmente letali, la più frequente delle quali è il sanguinamento da varici esofagee. Nei bambini, le emorragie da varici sono associate a tassi di mortalità dell'1-3%, mentre sono state segnalate complicanze potenzialmente letali fino al 20% dei bambini con cirrosi. Nonostante l'elevata incidenza di ipertensione portale nei bambini con malattia epatica, attualmente manca una modalità non invasiva per monitorare la progressione della malattia e il rischio di complicanze. Pertanto, questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia della stima della pressione subarmonica assistita (SHAPE) come tecnica ecografica non invasiva per la diagnosi di ipertensione portale nei bambini.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Contatto:
          • Susan J Back, MD
        • Contatto:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Contatto:
          • Ryne Didier, MD
        • Contatto:
          • Sudha A Anupindi, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di malattia epatica cronica senza ipertensione portale.
  • Pazienti con diagnosi di malattia epatica cronica con ipertensione portale.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti in stato di gravidanza.
  • Pazienti con nota o sospetta ipersensibilità alla fosfatidilserina dell'uovo o con una storia di allergia anafilattica alle uova o ai prodotti a base di uova.
  • Saranno esclusi i soggetti con allergia agli ovoprodotti o ad altri componenti dei mezzi di contrasto ecografici.
  • Anamnesi di reazione allergica a Lumason®, esafluoruro di zolfo, componenti di microsfere lipidiche di esafluoruro di zolfo o altri ingredienti in Lumason (polietilenglicole, distearoilfosfatidilcolina (DSPC), dipalmitoilfosfatidilglicerolo sodico (DPPG-Na), acido palmitico)
  • Storia di reazione allergica a Sonazoid
  • Pazienti con atresia biliare con asplenia o polisplenia.
  • Pazienti con precedente trapianto di fegato.
  • Pazienti con fibrosi cistica.
  • Pazienti con malattie polmonari croniche.
  • Pazienti con trombosi della vena porta, trasformazione cavernosa della vena porta o vena porta assente.
  • Adulti non competenti/disabili.
  • Pazienti con cardiopatia significativa o grave cardiopatia congenita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FORMA con Sonazoid
Saranno arruolati in questo braccio fino a 60 bambini (6-21 anni di età) con diagnosi di malattia epatica cronica, inclusi alcuni con ipertensione portale, seguiti presso il Children's Hospital of Philadelphia (CHOP). Durante un'unica visita verrà eseguita una misurazione della FORMA utilizzando il mezzo di contrasto ecografico Sonazoid® (microbolle di perfluorobutano). Verrà preparata una dose di tre fiale con 16 μL ciascuna di microbolle. Un'infusione dell'agente di contrasto per ultrasuoni alla velocità di 0,18 mL/kg/ora sarà co-infusa con un'infusione di soluzione salina alla velocità di 120 mL/ora, ottenendo un dosaggio efficace di 1,44 μL di microbolle/kg/ora come da l'IND approvato dalla FDA attraverso una linea IV in una vena periferica. La durata totale dell'infusione del mezzo di contrasto dovrebbe variare da 4 a 8 minuti, che include un periodo di calibrazione di 2 minuti seguito da 2-6 minuti di acquisizione SHAPE (ovvero, ecografia).
Droga: Misura della FORMA con il mezzo di contrasto ad ultrasuoni Sonazoid (microbolle di perfluorobutano)
L'agente di contrasto per ultrasuoni verrà infuso attraverso una linea IV e l'imaging ecografico SHAPE e l'acquisizione dei dati saranno eseguiti con uno scanner a ultrasuoni Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Comparatore attivo: FORMA con Lumason
Saranno arruolati in questo braccio fino a 60 bambini (6-21 anni di età) con una diagnosi di malattia epatica cronica, inclusi alcuni che avranno ipertensione portale che sono seguiti al CHOP. Durante un'unica visita verrà eseguita una misurazione della FORMA utilizzando l'agente di contrasto ad ultrasuoni LUMASON® (microsfere di esafluoruro di zolfo lipide di tipo A). Verranno preparate due dosi da 0,03 ml/kg (o massimo 2,4 ml) come indicato sull'etichetta della confezione e miscelate con soluzione salina a una diluizione 1:10 in una sacca da 50 ml di soluzione fisiologica. La preparazione diluita di Lumason avverrà attraverso una linea IV in una vena periferica fino a 4 ml/min utilizzando una configurazione per infusione. La durata totale dell'infusione del mezzo di contrasto dovrebbe variare da 4 a 8 minuti, che include un periodo di calibrazione di 2 minuti seguito da 2-6 minuti di acquisizione SHAPE (ovvero, ecografia).
Droga: Misura della FORMA con l'agente di contrasto ad ultrasuoni Lumason (microsfere di esafluoruro di zolfo lipide di tipo A)
L'agente di contrasto per ultrasuoni verrà infuso attraverso una linea IV e l'imaging ecografico SHAPE e l'acquisizione dei dati saranno eseguiti con uno scanner a ultrasuoni Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Sperimentale: FORMA longitudinale
SHAPE verrà utilizzato per monitorare i soggetti identificati nell'esame iniziale come affetti da ipertensione portale fino a 18 mesi. Questi soggetti saranno sottoposti a test di laboratorio ogni 6 mesi come parte del loro standard clinico di cura. Durante questi periodi verrà ripetuto anche l'esame SHAPE utilizzando lo stesso agente di contrasto ad ultrasuoni e le stesse metodologie di infusione (compresi i dosaggi) come durante lo studio iniziale.
Droga: Misura della FORMA con il mezzo di contrasto ad ultrasuoni Sonazoid (microbolle di perfluorobutano)
L'agente di contrasto per ultrasuoni verrà infuso attraverso una linea IV e l'imaging ecografico SHAPE e l'acquisizione dei dati saranno eseguiti con uno scanner a ultrasuoni Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Droga: Misura della FORMA con l'agente di contrasto ad ultrasuoni Lumason (microsfere di esafluoruro di zolfo lipide di tipo A)
L'agente di contrasto per ultrasuoni verrà infuso attraverso una linea IV e l'imaging ecografico SHAPE e l'acquisizione dei dati saranno eseguiti con uno scanner a ultrasuoni Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Il tasso (%) di eventi avversi che si verificano con Sonazoid rispetto al tasso attuale di eventi avversi riportati nel foglietto illustrativo di Lumason per uso pediatrico (0,001%)
Lasso di tempo: 2 ore
2 ore
Segnali di microbolle subarmoniche calibrati (in dB) tra le vene portali ed epatiche distingueranno tra i gruppi di ipertensione portale e ipertensione non portale con una precisione del 94%
Lasso di tempo: 2 ore
2 ore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
I cambiamenti nei segnali delle microbolle subarmoniche calibrate (in dB) tra la vena porta e le vene epatiche nel tempo prediranno lo sviluppo di complicanze dell'ipertensione portale (sanguinamento da varici, ascite, sindrome epatopolmonare, ecc.)
Lasso di tempo: in media 18 mesi
in media 18 mesi
I segnali calibrati delle microbolle subarmoniche (in dB) tra la vena porta e le vene epatiche e lo stadio della fibrosi epatica (su una scala da 0 a 4 determinata dalla biopsia epatica) saranno correlati con un p<0,05
Lasso di tempo: 2 ore
2 ore
Confrontare i segnali di microbolle subarmoniche calibrate (in dB) tra le vene portali ed epatiche ottenute con Lumason e Sonazoid, rispettivamente, per la loro capacità di differenziare tra i gruppi di ipertensione portale e ipertensione non portale
Lasso di tempo: 2 ore
2 ore
Confronta i segnali di microbolle subarmoniche calibrate (in dB) tra la vena porta e le vene epatiche con i valori dell'elastografia delle onde di taglio (in m/s) utilizzando l'analisi di regressione
Lasso di tempo: 2 ore
2 ore

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Collaboratori

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigatori

  • Investigatore principale: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigatore principale: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati generati dallo studio proposto saranno condivisi per rendere i risultati disponibili alla comunità scientifica.

Presentazioni a convegni scientifici nazionali.

Lezioni.

Formazione post laurea.

Circa 12 mesi dopo il completamento della sperimentazione (quando il manoscritto principale è stato pubblicato) i singoli ricercatori possono contattare i PI e richiedere il set di dati finale e completo di questa sperimentazione senza alcuna informazione sanitaria protetta

Periodo di condivisione IPD

Circa 12 mesi dopo il completamento del processo quando il manoscritto principale è stato pubblicato

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Su base individuale - contattare i PI

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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