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FORME de l'hypertension portale chez les enfants

7 février 2025 mis à jour par: Thomas Jefferson University

Estimation non invasive de la pression sous-harmonique assistée de l'hypertension portale chez les enfants

Le diagnostic précoce de l'hypertension portale est difficile car les symptômes se manifestent rarement avant les derniers stades de la maladie hépatique. L'hypertension portale, tant cirrhotique que non cirrhotique, peut entraîner des complications potentiellement mortelles, dont la plus fréquente est le saignement des varices œsophagiennes. Chez les enfants, les saignements variqueux sont associés à des taux de mortalité de 1 à 3 %, tandis que des complications potentiellement mortelles ont été signalées chez jusqu'à 20 % des enfants atteints de cirrhose. Malgré l'incidence élevée de l'hypertension portale chez les enfants atteints d'une maladie du foie, une modalité non invasive pour surveiller la progression de la maladie et le risque de complications fait actuellement défaut. Par conséquent, cet essai étudiera l'innocuité et l'efficacité de l'estimation de la pression assistée sous-harmonique (SHAPE) en tant que technique échographique non invasive pour le diagnostic de l'hypertension portale chez les enfants.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

120

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
        • Contact:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Contact:
          • Susan J Back, MD
        • Contact:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Contact:
          • Ryne Didier, MD
        • Contact:
          • Sudha A Anupindi, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients avec un diagnostic de maladie hépatique chronique sans hypertension portale.
  • Patients ayant un diagnostic de maladie hépatique chronique avec hypertension portale.

Critère d'exclusion:

  • Les sujets qui sont enceintes.
  • Patients présentant une hypersensibilité connue ou suspectée à la phosphatidylsérine d'œuf ou ayant des antécédents d'allergie anaphylactique aux œufs ou aux ovoproduits.
  • Les sujets allergiques aux ovoproduits ou à d'autres composants des agents de contraste échographique seront exclus.
  • Antécédents de réaction allergique au Lumason®, à l'hexafluorure de soufre, aux composants de la microsphère lipidique à l'hexafluorure de soufre ou à d'autres ingrédients de Lumason (polyéthylène glycol, distéaroylphosphatidylcholine (DSPC), dipalmitoylphosphatidylglycérol sodique (DPPG-Na), acide palmitique)
  • Antécédents de réaction allergique au Sonazoid
  • Patients atteints d'atrésie des voies biliaires avec asplénie ou polysplénie.
  • Patients ayant déjà subi une greffe de foie.
  • Patients atteints de mucoviscidose.
  • Patients atteints de maladie pulmonaire chronique.
  • Patients présentant une thrombose de la veine porte, une transformation caverneuse de la veine porte ou une veine porte absente.
  • Adultes non compétents/avec facultés affaiblies.
  • Patients atteints d'une cardiopathie importante ou d'une cardiopathie congénitale grave

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SHAPE avec Sonazoid
Jusqu'à 60 enfants (âgés de 6 à 21 ans) ayant reçu un diagnostic de maladie hépatique chronique, dont certains souffrant d'hypertension portale et suivis à l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP), seront inclus dans ce groupe. Une mesure de SHAPE à l'aide de l'agent de contraste ultrasonore Sonazoid® (microbulles de perfluorobutane) sera réalisée en une seule visite. Une dose de trois flacons de 16 μL chacun de microbulles sera préparée. Une perfusion de l'agent de contraste échographique au débit de 0,18 mL/kg/heure sera co-perfusée avec une perfusion de solution saline au débit de 120 mL/heure, ce qui donnera une dose efficace de 1,44 μL de microbulles/kg/heure conformément à la FDA a approuvé l'IND via une ligne IV dans une veine périphérique. La durée totale de la perfusion d'agent de contraste devrait varier de 4 à 8 minutes, ce qui comprend une période d'étalonnage de 2 min suivie de 2 à 6 minutes d'acquisition SHAPE (c'est-à-dire, imagerie par ultrasons).
Médicament: Mesure de SHAPE à l'aide de l'agent de contraste ultrasonore Sonazoid (microbulles de perfluorobutane)
L'agent de contraste ultrasonore sera perfusé par voie intraveineuse et l'imagerie échographique SHAPE et l'acquisition de données seront effectuées avec un échographe Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Comparateur actif: FORME avec Lumason
Jusqu'à 60 enfants (âgés de 6 à 21 ans) ayant reçu un diagnostic de maladie hépatique chronique, dont certains qui auront une hypertension portale et qui sont suivis au CHOP, seront inscrits dans ce groupe. Une mesure de SHAPE à l'aide de l'agent de contraste ultrasonore LUMASON® (microsphères d'hexafluorure de soufre lipidique de type A) sera réalisée en une seule visite. Deux doses de 0,03 mL/kg (ou 2,4 mL maximum) conformément à l'étiquetage de l'emballage seront préparées et mélangées avec une solution saline à une dilution de 1:10 dans un sac de 50 ml de solution saline. La préparation diluée de Lumason se fera par voie intraveineuse dans une veine périphérique jusqu'à 4 ml/min en utilisant une configuration de perfusion. La durée totale de la perfusion d'agent de contraste devrait varier de 4 à 8 minutes, ce qui comprend une période d'étalonnage de 2 min suivie de 2 à 6 minutes d'acquisition SHAPE (c'est-à-dire, imagerie par ultrasons).
Médicament: Mesure de SHAPE à l'aide de l'agent de contraste ultrasonore Lumason (microsphères lipidiques d'hexafluorure de soufre de type A)
L'agent de contraste ultrasonore sera perfusé par voie intraveineuse et l'imagerie échographique SHAPE et l'acquisition de données seront effectuées avec un échographe Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Expérimental: FORME longitudinale
SHAPE sera utilisé pour surveiller les sujets identifiés lors de l'examen initial comme ayant une hypertension portale jusqu'à 18 mois. Ces sujets subiront des tests de laboratoire tous les 6 mois dans le cadre de leur norme de soins cliniques. Pendant ces périodes, l'examen SHAPE sera également répété en utilisant le même agent de contraste ultrasonore et les mêmes méthodologies de perfusion (y compris les dosages) que lors de l'étude initiale.
Médicament: Mesure de SHAPE à l'aide de l'agent de contraste ultrasonore Sonazoid (microbulles de perfluorobutane)
L'agent de contraste ultrasonore sera perfusé par voie intraveineuse et l'imagerie échographique SHAPE et l'acquisition de données seront effectuées avec un échographe Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Médicament: Mesure de SHAPE à l'aide de l'agent de contraste ultrasonore Lumason (microsphères lipidiques d'hexafluorure de soufre de type A)
L'agent de contraste ultrasonore sera perfusé par voie intraveineuse et l'imagerie échographique SHAPE et l'acquisition de données seront effectuées avec un échographe Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le taux (%) d'événements indésirables survenus avec Sonazoid par rapport au taux actuel d'événements indésirables signalés dans la notice de Lumason à usage pédiatrique (0,001 %)
Délai: 2 heures
2 heures
Les signaux de microbulles sous-harmoniques calibrés (en dB) entre les veines porte et hépatique permettront de différencier les groupes d'hypertension portale et non-portale avec une précision de 94 %
Délai: 2 heures
2 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Les changements dans le temps des signaux de microbulles sous-harmoniques calibrés (en dB) entre les veines porte et hépatique prédiront le développement de complications de l'hypertension portale (hémorragie variqueuse, ascite, syndrome hépatopulmonaire, etc.)
Délai: en moyenne 18 mois
en moyenne 18 mois
Les signaux de microbulles sous-harmoniques calibrés (en dB) entre les veines porte et hépatique et le stade de fibrose hépatique (sur une échelle de 0 à 4 tel que déterminé par biopsie hépatique) seront en corrélation avec un p<0,05
Délai: 2 heures
2 heures
Comparer les signaux de microbulles sous-harmoniques calibrés (en dB) entre les veines porte et hépatique obtenus avec Lumason et Sonazoid, respectivement, pour leur capacité à différencier les groupes d'hypertension portale et d'hypertension non portale
Délai: 2 heures
2 heures
Comparez les signaux de microbulles sous-harmoniques calibrés (en dB) entre les veines porte et hépatique aux valeurs d'élastographie des ondes de cisaillement (en m/s) à l'aide d'une analyse de régression
Délai: 2 heures
2 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Thomas Jefferson University

Collaborateurs

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Chercheur principal: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 novembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2021

Première publication (Réel)

22 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données générées par l'étude proposée seront partagées pour mettre les résultats à la disposition de la communauté scientifique.

Présentations lors de réunions scientifiques nationales.

Conférences.

Formation post-universitaire.

Environ 12 mois après la fin de l'essai (lorsque le manuscrit principal a été publié), les chercheurs individuels peuvent contacter les PI et demander l'ensemble de données final et complet de cet essai sans aucune information de santé protégée

Délai de partage IPD

Environ 12 mois après la fin de l'essai lorsque le manuscrit principal a été publié

Critères d'accès au partage IPD

Sur une base individuelle - contacter les PI

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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