Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

KSZTAŁT nadciśnienia wrotnego u dzieci

7 lutego 2025 zaktualizowane przez: Thomas Jefferson University

Nieinwazyjna ocena ciśnienia wspomaganego podharmonicznymi nadciśnienia wrotnego u dzieci

Wczesne rozpoznanie nadciśnienia wrotnego jest trudne, ponieważ objawy rzadko pojawiają się aż do późniejszych stadiów choroby wątroby. Zarówno nadciśnienie wrotne z marskością wątroby, jak i bez marskości wątroby może powodować zagrażające życiu powikłania, z których najczęstszym jest krwawienie z żylaków przełyku. U dzieci krwawienia z żylaków są związane ze śmiertelnością na poziomie 1-3%, podczas gdy zagrażające życiu powikłania zgłaszano nawet u 20% dzieci z marskością wątroby. Pomimo dużej częstości występowania nadciśnienia wrotnego u dzieci z chorobami wątroby, obecnie brakuje nieinwazyjnej metody monitorowania progresji choroby i ryzyka powikłań. Dlatego w tej próbie zbadane zostanie bezpieczeństwo i skuteczność szacowania ciśnienia wspomaganego podharmonicznymi (SHAPE) jako nieinwazyjnej techniki ultrasonograficznej do diagnozowania nadciśnienia wrotnego u dzieci.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

120

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Kontakt:
          • Susan J Back, MD
        • Kontakt:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Ryne Didier, MD
        • Kontakt:
          • Sudha A Anupindi, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z rozpoznaniem przewlekłej choroby wątroby bez nadciśnienia wrotnego.
  • Pacjenci z rozpoznaniem przewlekłej choroby wątroby z nadciśnieniem wrotnym.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które są w ciąży.
  • Pacjenci ze stwierdzoną lub podejrzewaną nadwrażliwością na fosfatydyloserynę jaja kurzego lub z alergią anafilaktyczną na jaja lub produkty jajeczne w wywiadzie.
  • Osoby z alergią na produkty jajeczne lub inne składniki ultrasonograficznych środków kontrastowych będą wykluczone.
  • Historia reakcji alergicznej na Lumason®, sześciofluorek siarki, składniki mikrosfer lipidowych sześciofluorku siarki lub inne składniki preparatu Lumason (glikol polietylenowy, distearoilofosfatydylocholina (DSPC), sól sodowa dipalmitoilofosfatydyloglicerolu (DPPG-Na), kwas palmitynowy)
  • Historia reakcji alergicznej na Sonazoid
  • Pacjenci z atrezją dróg żółciowych z asplenią lub polisplenią.
  • Pacjenci po wcześniejszym przeszczepie wątroby.
  • Pacjenci z mukowiscydozą.
  • Pacjenci z przewlekłą chorobą płuc.
  • Pacjenci z zakrzepicą żyły wrotnej, transformacją jamistą żyły wrotnej lub brakiem żyły wrotnej.
  • Dorośli niekompetentni/upośledzeni.
  • Pacjenci z poważną chorobą serca lub ciężką wrodzoną wadą serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SHAPE z Sonazoidem
Do tego ramienia zostanie włączonych do 60 dzieci (w wieku 6-21 lat) z rozpoznaniem przewlekłej choroby wątroby, w tym niektóre z nadciśnieniem wrotnym, które są obserwowane w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP). Podczas jednej wizyty zostanie wykonany pomiar SHAPE z użyciem ultradźwiękowego środka kontrastowego Sonazoid® (mikropęcherzyków perfluorobutanu). Zostanie przygotowana dawka trzech fiolek po 16 μl każda z mikropęcherzyków. Wlew ultrasonograficznego środka kontrastowego z szybkością 0,18 ml/kg/godz. zostanie połączony z wlewem soli fizjologicznej z szybkością 120 ml/godz., co da skuteczną dawkę 1,44 μl mikropęcherzyków/kg/godz. FDA zatwierdziła IND przez linię IV w żyle obwodowej. Oczekuje się, że całkowity czas trwania wlewu środka kontrastowego będzie wynosił od 4 do 8 minut, co obejmuje 2-minutowy okres kalibracji, po którym następuje 2-6 minut akwizycji SHAPE (tj. obrazowania ultrasonograficznego).
Lek: Pomiar SHAPE z użyciem ultradźwiękowego środka kontrastowego Sonazoid (mikropęcherzyki perfluorobutanu)
Ultrasonograficzny środek kontrastowy zostanie podany w infuzji dożylnej, a obrazowanie ultrasonograficzne SHAPE i akwizycja danych zostaną wykonane za pomocą ultrasonografu Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Aktywny komparator: SHAPE z Lumasonem
Do tego ramienia zostanie włączonych do 60 dzieci (w wieku 6-21 lat) z rozpoznaniem przewlekłej choroby wątroby, w tym niektóre z nadciśnieniem wrotnym, które są obserwowane w CHOP. Pomiar SHAPE z użyciem ultrasonograficznego środka kontrastowego LUMASON® (mikrosfery heksafluorku siarki lipid typu A) zostanie wykonany podczas jednej wizyty. Przygotowane zostaną dwie dawki po 0,03 ml/kg (lub maksymalnie 2,4 ml) zgodnie z etykietą na opakowaniu i zmieszane z solą fizjologiczną w rozcieńczeniu 1:10 w 50 ml torebce z solą fizjologiczną. Rozcieńczony preparat Lumason będzie podawany przez linię IV w żyle obwodowej z szybkością do 4 ml/min przy użyciu zestawu do infuzji. Oczekuje się, że całkowity czas trwania wlewu środka kontrastowego będzie wynosił od 4 do 8 minut, co obejmuje 2-minutowy okres kalibracji, po którym następuje 2-6 minut akwizycji SHAPE (tj. obrazowania ultrasonograficznego).
Lek: Pomiar SHAPE z użyciem ultradźwiękowego środka kontrastowego Lumason (mikrosfery heksafluorku siarki lipid typu A)
Ultrasonograficzny środek kontrastowy zostanie podany w infuzji dożylnej, a obrazowanie ultrasonograficzne SHAPE i akwizycja danych zostaną wykonane za pomocą ultrasonografu Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Eksperymentalny: KSZTAŁT WZDŁUŻNY
SHAPE będzie używany do monitorowania osób zidentyfikowanych podczas wstępnego badania jako cierpiące na nadciśnienie wrotne przez okres do 18 miesięcy. Osoby te będą poddawane badaniom laboratoryjnym co 6 miesięcy w ramach standardowej opieki klinicznej. W tym czasie badanie SHAPE zostanie również powtórzone przy użyciu tego samego ultrasonograficznego środka kontrastowego i metodologii infuzji (w tym dawkowania), jak podczas badania początkowego.
Lek: Pomiar SHAPE z użyciem ultradźwiękowego środka kontrastowego Sonazoid (mikropęcherzyki perfluorobutanu)
Ultrasonograficzny środek kontrastowy zostanie podany w infuzji dożylnej, a obrazowanie ultrasonograficzne SHAPE i akwizycja danych zostaną wykonane za pomocą ultrasonografu Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).
Lek: Pomiar SHAPE z użyciem ultradźwiękowego środka kontrastowego Lumason (mikrosfery heksafluorku siarki lipid typu A)
Ultrasonograficzny środek kontrastowy zostanie podany w infuzji dożylnej, a obrazowanie ultrasonograficzne SHAPE i akwizycja danych zostaną wykonane za pomocą ultrasonografu Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek (%) zdarzeń niepożądanych, które wystąpiły podczas stosowania preparatu Sonazoid w porównaniu z obecnym odsetkiem zdarzeń niepożądanych, które zostały zgłoszone w ulotce dołączonej do opakowania produktu Lumason do stosowania u dzieci (0,001%)
Ramy czasowe: 2 godziny
2 godziny
Skalibrowane subharmoniczne sygnały mikropęcherzyków (w dB) między żyłami wrotnymi a żyłami wątrobowymi umożliwią rozróżnienie między grupami nadciśnienia wrotnego i nie-wrotnego z dokładnością do 94%
Ramy czasowe: 2 godziny
2 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany skalibrowanych subharmonicznych sygnałów mikropęcherzyków (w dB) między żyłami wrotnymi a żyłami wątrobowymi w czasie pozwolą przewidzieć rozwój powikłań nadciśnienia wrotnego (krwawienie z żylaków, wodobrzusze, zespół wątrobowo-płucny itp.)
Ramy czasowe: średnio 18 miesięcy
średnio 18 miesięcy
Skalibrowane subharmoniczne sygnały mikropęcherzyków (w dB) między żyłami wrotnymi a żyłami wątrobowymi i stadium zwłóknienia wątroby (w skali od 0-4, jak określono na podstawie biopsji wątroby) będą skorelowane z p<0,05
Ramy czasowe: 2 godziny
2 godziny
Porównanie skalibrowanych subharmonicznych sygnałów mikropęcherzyków (w dB) między żyłami wrotnymi i żyłami wątrobowymi uzyskanymi odpowiednio za pomocą Lumason i Sonazoid pod kątem ich zdolności do rozróżnienia między grupami nadciśnienia wrotnego i nie-wrotnego
Ramy czasowe: 2 godziny
2 godziny
Porównanie skalibrowanych subharmonicznych sygnałów mikropęcherzyków (w dB) między żyłą wrotną a żyłami wątrobowymi z wartościami elastografii fali ścinającej (w m/s) za pomocą analizy regresji
Ramy czasowe: 2 godziny
2 godziny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Współpracownicy

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Śledczy

  • Główny śledczy: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane wygenerowane w ramach proponowanego badania zostaną udostępnione w celu udostępnienia wyników społeczności naukowej.

Wystąpienia na krajowych zjazdach naukowych.

Wykłady.

Szkolenie podyplomowe.

Około 12 miesięcy po zakończeniu badania (po opublikowaniu głównego manuskryptu) indywidualni badacze mogą skontaktować się z PI i poprosić o ostateczny, pełny zestaw danych z tego badania bez żadnych chronionych informacji zdrowotnych

Ramy czasowe udostępniania IPD

Około 12 miesięcy po zakończeniu procesu, kiedy główny rękopis został opublikowany

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Indywidualnie - skontaktuj się z PI

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie, portal

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Venezuela

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj