Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SHAPE av Portal Hypertension hos barn

10 juli 2023 uppdaterad av: Thomas Jefferson University

Icke-invasiv subharmonisk hjälpt tryckuppskattning av portalhypertoni hos barn

Tidig diagnos av portal hypertoni är svår eftersom symtomen sällan visar sig förrän i senare stadier av leversjukdom. Både cirrotisk och icke-cirrotisk portalhypertoni kan resultera i livshotande komplikationer, av vilka den vanligaste är blödning från matstrupsvaricer. Hos barn är varicealblödningar associerade med dödlighet på 1-3 %, medan livshotande komplikationer har rapporterats hos upp till 20 % av barn med cirros. Trots den höga förekomsten av portalhypertoni hos barn med leversjukdom saknas för närvarande en icke-invasiv metod för att övervaka sjukdomsprogression och risk för komplikationer. Därför kommer denna studie att undersöka säkerheten och effektiviteten av subharmonic aided pressure estimation (SHAPE) som en icke-invasiv ultraljudsteknik för att diagnostisera portal hypertoni hos barn.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

120

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Underutredare:
          • Susan J Back, MD
        • Underutredare:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Ryne Didier, MD
        • Huvudutredare:
          • Sudha A Anupindi, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med diagnosen kronisk leversjukdom utan portal hypertoni.
  • Patienter med diagnosen kronisk leversjukdom med portal hypertoni.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som är gravida.
  • Patienter med känd eller misstänkt överkänslighet mot äggfosfatidylserin eller med en historia av anafylaktisk allergi mot ägg eller äggprodukter.
  • Försökspersoner med allergi mot äggprodukter eller andra komponenter i ultraljudskontrastmedlen kommer att uteslutas.
  • Historik med allergisk reaktion mot Lumason®, svavelhexafluorid, svavelhexafluoridlipidmikrosfärkomponenter eller andra ingredienser i Lumason (polyetylenglykol, distearoylfosfatidylkolin (DSPC), dipalmitoylfosfatidylglycerolnatrium (DPPG-Na), palmitinsyra)
  • Historik med allergisk reaktion mot Sonazoid
  • Patienter med biliär atresi med aspleni eller polyspleni.
  • Patienter med tidigare levertransplantation.
  • Patienter med cystisk fibros.
  • Patienter med kronisk lungsjukdom.
  • Patienter med portalventrombos, kavernös transformation av portalvenen eller frånvarande portalven.
  • Vuxna som inte är kompetenta/handikappade.
  • Patienter med betydande hjärtsjukdom eller svår medfödd hjärtsjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Diagnostisk
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SHAPE med Sonazoid
Upp till 60 barn (6-21 år) med diagnosen kronisk leversjukdom, inklusive några som kommer att ha portalhypertoni som följs på The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) kommer att registreras i denna arm. En SHAPE-mätning med ultraljudskontrastmedlet Sonazoid® (perfluorbutanmikrobubblor) kommer att utföras under ett enda besök. En dos av tre flaskor med 16 μL vardera av mikrobubblor kommer att beredas. En infusion av ultraljudskontrastmedlet med en hastighet av 0,18 mL/kg/timme kommer att infunderas samtidigt med en infusion av saltlösning i en hastighet av 120 mL/timme, vilket resulterar i en effektiv dos på 1,44 μL mikrobubblor/kg/timme enligt FDA godkände IND genom en IV-linje i en perifer ven. Den totala varaktigheten av kontrastmedelsinfusionen förväntas sträcka sig från 4 till 8 minuter, vilket inkluderar en kalibreringsperiod på 2 minuter följt av 2-6 minuters SHAPE-insamling (dvs ultraljudsavbildning).
Läkemedel: SHAPE-mätning med ultraljudskontrastmedlet Sonazoid (perfluorbutan-mikrobubblor)
Ultraljudskontrastmedlet kommer att infunderas genom en IV-linje och SHAPE ultraljudsavbildning och datainsamling kommer att utföras med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultraljudsskanner.
Aktiv komparator: SHAPE med Lumason
Upp till 60 barn (6-21 år) med diagnosen kronisk leversjukdom, inklusive några som kommer att ha portalhypertoni som följs vid CHOP kommer att registreras i denna arm. En SHAPE-mätning med ultraljudskontrastmedlet LUMASON® (svavelhexafluoridlipid-typ A mikrosfärer) kommer att utföras under ett enda besök. Två doser på 0,03 ml/kg (eller max 2,4 ml) enligt förpackningens märkning kommer att beredas och blandas med koksaltlösning i en 1:10-spädning i en 50 ml påse med koksaltlösning. Den utspädda beredningen av Lumason kommer att gå genom en IV-slang i en perifer ven upp till 4 ml/min med en infusionsuppsättning. Den totala varaktigheten av kontrastmedelsinfusionen förväntas sträcka sig från 4 till 8 minuter, vilket inkluderar en kalibreringsperiod på 2 minuter följt av 2-6 minuters SHAPE-insamling (dvs ultraljudsavbildning).
Läkemedel: SHAPE-mätning med ultraljudskontrastmedlet Lumason (svavelhexafluorid-lipid-typ A mikrosfärer)
Ultraljudskontrastmedlet kommer att infunderas genom en IV-linje och SHAPE ultraljudsavbildning och datainsamling kommer att utföras med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultraljudsskanner.
Experimentell: Längsgående FORM
SHAPE kommer att användas för att övervaka försökspersoner som i den första undersökningen identifierats med portalhypertoni i upp till 18 månader. Dessa försökspersoner kommer att genomgå laboratorietester var sjätte månad som en del av deras kliniska vårdstandard. Under dessa tider kommer SHAPE-undersökningen också att upprepas med samma ultraljudskontrastmedel och infusionsmetoder (inklusive doser) som under den första studien.
Läkemedel: SHAPE-mätning med ultraljudskontrastmedlet Sonazoid (perfluorbutan-mikrobubblor)
Ultraljudskontrastmedlet kommer att infunderas genom en IV-linje och SHAPE ultraljudsavbildning och datainsamling kommer att utföras med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultraljudsskanner.
Läkemedel: SHAPE-mätning med ultraljudskontrastmedlet Lumason (svavelhexafluorid-lipid-typ A mikrosfärer)
Ultraljudskontrastmedlet kommer att infunderas genom en IV-linje och SHAPE ultraljudsavbildning och datainsamling kommer att utföras med en Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) ultraljudsskanner.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvensen (%) av biverkningar som inträffar med Sonazoid jämfört med den nuvarande frekvensen av biverkningar som har rapporterats i Lumasons bipacksedel för pediatrisk användning (0,001 %)
Tidsram: 2 timmar
2 timmar
Kalibrerade subharmoniska mikrobubblor (i dB) mellan portal- och levervenerna kommer att skilja mellan grupperna portalhypertoni och icke-portalhypertoni med en noggrannhet på 94 %
Tidsram: 2 timmar
2 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i kalibrerade subharmoniska mikrobubblor (i dB) mellan portal- och levervenerna över tiden kommer att förutsäga utvecklingen av komplikationer av portalhypertoni (blödning i variceal, ascites, hepatopulmonellt syndrom, etc)
Tidsram: i genomsnitt 18 månader
i genomsnitt 18 månader
Kalibrerade subharmoniska mikrobubblsignaler (i dB) mellan portal- och levervenerna och leverfibrosstadiet (på en skala från 0-4 bestämt genom leverbiopsi) kommer att korrelera med ett p<0,05
Tidsram: 2 timmar
2 timmar
Jämför de kalibrerade subharmoniska mikrobubblsignalerna (i dB) mellan portal- och levervenerna erhållna med Lumason respektive Sonazoid för deras förmåga att skilja mellan grupperna portalhypertoni och icke-portalhypertoni.
Tidsram: 2 timmar
2 timmar
Jämför kalibrerade subharmoniska mikrobubblor (i dB) mellan portal- och levervenerna med skjuvvågselastografivärden (i m/s) med hjälp av regressionsanalys
Tidsram: 2 timmar
2 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbetspartners

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Utredare

  • Huvudutredare: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Huvudutredare: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2021

Första postat (Faktisk)

22 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20F.728
  • R01DK118964 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data som genereras från den föreslagna studien kommer att delas för att göra resultaten tillgängliga för forskarsamhället.

Presentationer vid nationella vetenskapliga möten.

Föredrag.

Forskarutbildning.

Ungefär 12 månader efter slutförandet av försöket (när huvudmanuskriptet har publicerats) kan enskilda forskare kontakta PI:erna och begära den slutliga, kompletta datamängden från denna studie utan någon skyddad hälsoinformation

Tidsram för IPD-delning

Cirka 12 månader efter avslutad rättegång när huvudmanuskriptet har publicerats

Kriterier för IPD Sharing Access

På individuell basis - kontakta PI:erna

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypertoni, Portal

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera