Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten portaalihypertension MUOTO

perjantai 7. helmikuuta 2025 päivittänyt: Thomas Jefferson University

Lasten portaalihypertension ei-invasiivinen subharmoninen painearvio

Portaaliverenpainetaudin varhainen diagnoosi on vaikeaa, koska oireet ilmenevät harvoin maksasairauden myöhemmissä vaiheissa. Sekä kirroottinen että ei-kirroottinen portaalihypertensio voivat johtaa hengenvaarallisiin komplikaatioihin, joista yleisin on verenvuoto ruokatorven suonikohjuista. Lapsilla suonikohjuverenvuodot liittyvät 1–3 prosentin kuolleisuuteen, kun taas hengenvaarallisia komplikaatioita on raportoitu jopa 20 prosentilla kirroosia sairastavista lapsista. Huolimatta portaaliverenpainetaudin suuresta esiintyvyydestä lapsilla, joilla on maksasairaus, tällä hetkellä ei ole olemassa noninvasiivista menetelmää sairauden etenemisen ja komplikaatioiden riskin seuraamiseksi. Tästä syystä tässä kokeessa tutkitaan aliharmonisen paineen arvioinnin (SHAPE) turvallisuutta ja tehoa ei-invasiivisena ultraäänitekniikana lasten portaalihypertension diagnosoimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kathleen M Loomes, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Susan J Back, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Kassa Darge, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ryne Didier, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sudha A Anupindi, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu krooninen maksasairaus ilman portaalihypertensiota.
  • Potilaat, joilla on diagnosoitu krooninen maksasairaus ja portaaliverenpaine.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka ovat raskaana.
  • Potilaat, joiden tiedetään tai epäillään olevan yliherkkiä munan fosfatidyyliseriinille tai joilla on aiemmin ollut anafylaktinen allergia kananmunalle tai munatuotteille.
  • Potilaat, jotka ovat allergisia munatuotteille tai muille ultraäänivarjoaineiden komponenteille, suljetaan pois.
  • Aiempi allerginen reaktio Lumason®-, rikkiheksafluoridi-, rikkiheksafluoridi-lipidimikropallokomponenteille tai muille Lumasonin aineosille (polyetyleeniglykoli, distearoyylifosfatidyylikoliini (DSPC), dipalmitoyylifosfatidyyliglyserolinatrium (DPPG-Na), palmitiinihappo)
  • Aiemmat allergiset reaktiot Sonazoidille
  • Potilaat, joilla on sapen atresia ja asplenia tai polysplenia.
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty maksansiirto.
  • Potilaat, joilla on kystinen fibroosi.
  • Potilaat, joilla on krooninen keuhkosairaus.
  • Potilaat, joilla on porttilaskimotromboosi, porttilaskimon ontelomuutos tai poissa porttilaskimo.
  • Aikuiset eivät ole päteviä/vammaisia.
  • Potilaat, joilla on vakava sydänsairaus tai vakava synnynnäinen sydänsairaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SHAPE Sonazoidilla
Jopa 60 lasta (6–21-vuotiaita), joilla on diagnosoitu krooninen maksasairaus, mukaan lukien jotkut, joilla on portaalihypertensio ja joita seurataan Philadelphian lastensairaalassa (CHOP), otetaan mukaan tähän haaraan. SHAPE-mittaus ultraäänivarjoaineella Sonazoid® (perfluoributaanimikrokuplat) tehdään yhdellä käynnillä. Valmistetaan kolmen injektiopullon annos, joissa kussakin on 16 μl mikrokuplia. Ultraäänivarjoaineen infuusio nopeudella 0,18 ml/kg/tunti infusoidaan samanaikaisesti suolaliuoksen infuusion kanssa nopeudella 120 ml/tunti, jolloin saadaan tehokas annos 1,44 μl mikrokuplia/kg/tunti kohdan mukaisesti. FDA hyväksyi IND:n IV-linjan kautta ääreislaskimossa. Varjoaineinfuusion kokonaiskeston odotetaan olevan 4-8 minuuttia, joka sisältää 2 minuutin kalibrointijakson, jota seuraa 2-6 minuuttia SHAPE-hakua (eli ultraäänikuvausta).
Lääke: SHAPE-mittaus ultraäänivarjoaineella Sonazoid (perfluoributaanimikrokuplat)
Ultraäänivarjoaine infusoidaan IV-linjan läpi ja SHAPE-ultraäänikuvaus ja tiedonkeruu suoritetaan Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) -ultraääniskannerilla.
Active Comparator: SHAPE Lumasonin kanssa
Jopa 60 lasta (6–21-vuotiaita), joilla on krooninen maksasairaus, mukaan lukien jotkut, joilla on portaalihypertensio ja joita seurataan CHOP:ssa, otetaan mukaan tähän ryhmään. SHAPE-mittaus ultraäänivarjoaineella LUMASON® (rikkiheksafluoridi-tyypin A mikropallot) tehdään yhdellä käynnillä. Valmistetaan kaksi annosta 0,03 ml/kg (tai enintään 2,4 ml) pakkauksen etiketin mukaan ja sekoitetaan suolaliuokseen laimennuksella 1:10 50 ml:n suolaliuospussissa. Laimennettu Lumason-valmiste toimitetaan IV-letkun kautta ääreislaskimossa nopeudella 4 ml/min infuusiojärjestelmällä. Varjoaineinfuusion kokonaiskeston odotetaan olevan 4-8 minuuttia, joka sisältää 2 minuutin kalibrointijakson, jota seuraa 2-6 minuuttia SHAPE-hakua (eli ultraäänikuvausta).
Lääke: SHAPE-mittaus ultraäänivarjoaineella Lumason (rikkiheksafluoridi-lipidi-tyypin A mikropallot)
Ultraäänivarjoaine infusoidaan IV-linjan läpi ja SHAPE-ultraäänikuvaus ja tiedonkeruu suoritetaan Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) -ultraääniskannerilla.
Kokeellinen: Pituussuuntainen MUOTO
SHAPEa käytetään seuraamaan henkilöitä, joilla on alkututkimuksessa todettu portaalihypertensio jopa 18 kuukauden ajan. Näille koehenkilöille tehdään laboratoriotestit kuuden kuukauden välein osana heidän kliinistä hoitotasoaan. Tänä aikana SHAPE-tutkimus toistetaan myös käyttämällä samoja ultraäänivarjoaine- ja infuusiomenetelmiä (mukaan lukien annokset) kuin alkuperäisen tutkimuksen aikana.
Lääke: SHAPE-mittaus ultraäänivarjoaineella Sonazoid (perfluoributaanimikrokuplat)
Ultraäänivarjoaine infusoidaan IV-linjan läpi ja SHAPE-ultraäänikuvaus ja tiedonkeruu suoritetaan Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) -ultraääniskannerilla.
Lääke: SHAPE-mittaus ultraäänivarjoaineella Lumason (rikkiheksafluoridi-lipidi-tyypin A mikropallot)
Ultraäänivarjoaine infusoidaan IV-linjan läpi ja SHAPE-ultraäänikuvaus ja tiedonkeruu suoritetaan Logiq E10 (GE Medical Systems, Waukesha, WI) -ultraääniskannerilla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sonazoidin käytön yhteydessä esiintyvien haittatapahtumien osuus (%) verrattuna Lumasonin lastenkäyttöön tarkoitetussa pakkausselosteessa ilmoitettujen haittatapahtumien nykyiseen määrään (0,001 %)
Aikaikkuna: 2 tuntia
2 tuntia
Kalibroidut subharmoniset mikrokuplasignaalit (dB) portaalin ja maksalaskimojen välillä erottavat portaaliverenpainetautiryhmät ja ei-portaaliset hypertensioryhmät 94 %:n tarkkuudella
Aikaikkuna: 2 tuntia
2 tuntia

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutokset kalibroiduissa subharmonisissa mikrokuplasignaaleissa (dB) portaalin ja maksan laskimoiden välillä ajan myötä ennustavat portaalin verenpainetaudin komplikaatioiden kehittymistä (verisuolen verenvuoto, askites, hepatopulmonaarinen oireyhtymä jne.)
Aikaikkuna: keskimäärin 18 kuukautta
keskimäärin 18 kuukautta
Kalibroidut subharmoniset mikrokuplasignaalit (dB) portaalin ja maksalaskimoiden ja maksafibroosivaiheen välillä (asteikolla 0-4 määritettynä maksabiopsialla) korreloivat p<0,05:n kanssa
Aikaikkuna: 2 tuntia
2 tuntia
Vertaa kalibroituja subharmonisia mikrokuplasignaaleja (dB) portaali- ja maksalaskimoiden välillä, jotka on saatu Lumasonilla ja Sonazoidilla, vastaavasti niiden kyvyn suhteen erottaa portaaliverenpainetautiryhmät ja ei-portaaliverenpaineryhmät.
Aikaikkuna: 2 tuntia
2 tuntia
Vertaa kalibroituja subharmonisia mikrokuplasignaaleja (dB) portaalin ja maksan suonten välillä leikkausaallon elastografian arvoihin (m/s) käyttämällä regressioanalyysiä
Aikaikkuna: 2 tuntia
2 tuntia

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Thomas Jefferson University

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital of Philadelphia
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Päätutkija: Sudha A Anupindi, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Päätutkija: Flemming Forsberg, PhD, Thomas Jefferson University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20F.728
  • R01DK118964 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Ehdotetusta tutkimuksesta saadut tiedot jaetaan, jotta tulokset ovat tiedeyhteisön saatavilla.

Esitykset kansallisissa tieteellisissä kokouksissa.

Luennot.

Jatkokoulutus.

Noin 12 kuukautta tutkimuksen päättymisen jälkeen (kun pääkäsikirjoitus on julkaistu) yksittäiset tutkijat voivat ottaa yhteyttä PI:iin ja pyytää lopullista, täydellistä datasarjaa tästä tutkimuksesta ilman suojattuja terveystietoja.

IPD-jaon aikakehys

Noin 12 kuukautta kokeen päättymisestä, kun pääkäsikirjoitus on julkaistu

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Yksilökohtaisesti - ota yhteyttä PI:ihin

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa