Imunoglobulina Subcutânea para Miastenia Gravis (MG_SCIG)
Eficácia e Segurança da Imunoglobulina Subcutânea em Pacientes com Miastenia Gravis
Este é um ensaio clínico prospectivo, aberto, randomizado, de braços paralelos.
O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança e eficácia da imunoglobulina subcutânea Cuvitru 20% em pacientes com miastenia gravis (MG). O objetivo secundário é avaliar as preferências do paciente e os efeitos na qualidade de vida ao tratar pacientes com MG com SCIG. Os objetivos exploratórios são comparar a administração de novo iniciando SCIG diretamente com aqueles iniciando com uma dose de ataque de IVIG seguida pela administração de SCIG.
Pacientes com mais de 18 anos com MG moderada a grave com MGFA Classe II-IV sem contraindicações para imunoglobulina serão considerados para o estudo.
Todos os pacientes serão elegíveis para entrar em qualquer braço do estudo, Braço 1: 10% Gammagard IVIG seguido por 20% Cuvitry SCIG e Braço 2: Cuvitru 20% SCIG sozinho.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A miastenia gravis (MG) é uma condição neuromuscular autoimune que pode causar fraqueza fatigável dos músculos esqueléticos, incluindo os músculos bulbar, ocular, dos membros, axiais e respiratórios. Os sintomas variam de visão dupla leve e transitória e ptose a fraqueza difusa grave e com risco de vida, e tratamentos imunossupressores ou imunomoduladores demonstraram melhorar o resultado na MG. Isso inclui imunoglobulina intravenosa a 10% (IVIG), que já foi demonstrada por nosso grupo para melhorar a força em 2 e 4 semanas em pacientes com MG. Devido ao atraso no início de muitos imunossupressores e potenciais efeitos colaterais de esteróides e outros medicamentos imunossupressores, a IVIG também é usada na prática clínica como ponte da terapia de manutenção até que outras terapias façam efeito ou o paciente se estabilize. Além disso, houve outros estudos sugerindo que 20% de imunoglobulina subcutânea (SCIG) pode ser útil para melhorar a força em pacientes com MG durante um período de tempo relativamente curto (6 semanas). Alguns desses estudos estão em andamento e estão avaliando a capacidade de IVIG e SCIG para estabilizar ou melhorar a força IVIG em pacientes com MG, no entanto, não há nenhum estudo publicado atual avaliando diferentes vias de administração de imunoglobulina (IVIG e SCIG) em pacientes com MG durante um período de acompanhamento mais longo de 6 meses.
O estudo atual visa ser o primeiro a avaliar a formulação de 20% Cuvitru SCIG em pacientes com condições neuromusculares, incluindo MG. O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia de 6 meses de tratamento com SCIG Cuvitru a 20% versus três meses de "pré-tratamento" com IVIG a 10%, seguido de 3 meses de tratamento com Cuvitru SCIG a 20%. O estudo também será o primeiro a usar o índice de comprometimento da miastenia gravis (MGII) como resultado primário em conjunto com os resultados padrão de MG.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- University Health Network
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com mais de 18 anos
- Pacientes com diagnóstico confirmado de miastenia gravis com base em critérios clínicos, incluindo fraqueza fatigável e apoiado por sorológico (receptor de acetilcolina, quinase específica do músculo ou anticorpos anti-proteína relacionada ao receptor de lipoproteína de baixa densidade 4 ou teste eletrofisiológico (estimulação nervosa repetitiva de fibra única eletromiografia)
- Miastenia Gravis Federação da América classe II-IV
- Miastenia gravis moderada a grave, definida por uma pontuação quantitativa de miastenia gravis > 10 ou pontuação do índice de comprometimento de miastenia gravis generalizada > 11
- Paciente capaz de dar consentimento e capaz e disposto a concluir todos os procedimentos e atividades do estudo
Critério de exclusão:
- Pacientes grávidas ou amamentando
- Pacientes incapazes de concluir os procedimentos do estudo ou com um diagnóstico alternativo
- Pacientes com timectomia recente nos últimos 6 meses
- Pacientes recebendo outro agente biológico como rituximabe, belimubab, ciclofosfamida e eculizumabe nos últimos 6 meses antes da entrada no estudo
- Sem IVIG ou imunoglobulina subcutânea no último mês
- Pacientes em uso de prednisona que tiveram alterações na dose de prednisona no mês anterior à entrada no estudo
- Os pacientes terão alergia prévia conhecida ou reação adversa grave à imunoglobulina intravenosa ou subcutânea
- Evidência de insuficiência renal (Cr>1,5 x elevada) ou doença hepática (transaminases > 2,5 x elevação) na triagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: IVIG + SCIG
Este grupo de pacientes com MG começará com 2 g/kg de IVIG no mês 1, 1 g/kg de IVIG 4 e, em seguida, 8 semanas depois, e dentro de 2 semanas mudará para o tratamento SCIG
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10% de imunoglobulina intravenosa + 20% de imunoglobulina subcutânea
Outros nomes:
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Comparador Ativo: SCIG sozinho
Este grupo de pacientes com MG começará apenas com SCIG
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Imunoglobulina subcutânea a 20%
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resultado de eficácia do índice de comprometimento da miastenia grave
Prazo: 6 meses
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Alteração no índice de comprometimento da miastenia grave (pontuação de 0 a 84, sendo 84 a pontuação máxima que indica o estado de MG mais grave) no início do estudo em comparação com o final do estudo
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resultado Quantitativo de Eficácia da Pontuação de Miastenia Gravis
Prazo: 6 meses
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Alteração na Pontuação Quantitativa de Miastenia Gravis (pontuação 0-39, com 39 indicando os achados clínicos mais graves relacionados à MG) no início do estudo em comparação com o final do estudo
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6 meses
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Miastenia Gravis Resultados de Eficácia das Atividades da Vida Diária
Prazo: 6 meses
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Alteração nas atividades de vida diária de MG (pontuação de 0 a 24, com 24 indicando os achados clínicos mais graves relacionados à MG) no início do estudo em comparação com o final do estudo
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6 meses
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Resultado da Eficácia do Composto Miastenia Gravis
Prazo: 6 meses
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Alteração na pontuação composta de miastenia grave (pontuação de 0 a 50, com 50 indicando os achados clínicos mais graves relacionados à MG) no início do estudo em comparação com o final do estudo) no início do estudo em comparação com o final do estudo
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6 meses
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Miastenia gravis Qualidade de Vida 15 Pontuação Resultado Eficácia
Prazo: 6 meses
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Alteração na pontuação de qualidade de vida da miastenia grave de 15 itens (pontuação de 0 a 45, com 45 indicando os achados clínicos mais graves relacionados à MG) no início do estudo em comparação com o final do estudo) no início do estudo em comparação com o final do estudo
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6 meses
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Comparação de braço paralelo
Prazo: 6 meses
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Todos os resultados acima, incluindo o índice de comprometimento da miastenia gravis, pontuação quantitativa da miastenia gravis, atividades da vida diária da miastenia gravis, pontuação composta da miastenia gravis, pontuação 15 da qualidade de vida da miastenia gravis em pacientes recebendo administração de novo iniciando SCIG diretamente com aqueles iniciando com uma carga será comparada a dose de IVIG seguida pela administração de SCIG.
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6 meses
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Segurança e tolerabilidade: número total de eventos adversos
Prazo: 6 meses
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o avaliar o perfil de eventos adversos de alta dose (20% Cuvitru) SCIG em MG e compará-lo com eventos adversos publicados existentes de 20% de alta dose SCIG em doenças neuromusculares.
Especificamente, o número total de eventos adversos conforme definido na Parte C, Divisão 5 dos Regulamentos de Alimentos e Medicamentos da Health Canada será comparado aos eventos adversos publicados existentes de 20% SCIG e o número total de eventos adversos que ocorrem nos braços IVIG vs SCIG será também ser comparado.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Manifestações Neuromusculares
- Processos Patológicos
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Fraqueza muscular
- Miastenia grave
- Fatores Imunológicos
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoglobulina G
- Imunoglobulinas intravenosas
- gama-globulinas
- Rho(D) Imunoglobulina
Outros números de identificação do estudo
- 19-5378.2
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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